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Sinonasale Therapien und histologische Korrelationen von Patienten mit Mukoviszidose im Zeitalter einer hochwirksamen Modulatortherapie

10. Dezember 2025 aktualisiert von: Elisa Illing, Indiana University

Sinonasale Therapien und histologische Korrelationen für Patienten mit Mukoviszidose im Zeitalter einer hochwirksamen Modulatortherapie

Die Forscher führen diese Studie durch, um festzustellen, ob sie für Menschen mit Mukoviszidose (CF) für hochwirksame Modulatortherapie (HEMT) angemessen ist, um bestimmte Standard-Sino-Nasen-Therapien wie hochvolumige nasale Salzsalzdreh-, topische nasale Steroide und topische nasale Antibiotika zu beenden. Sie werden auch die Flüssigkeit in der Nase untersuchen, um festzustellen, ob sich beim Stoppen dieser Therapien Änderungen vorliegen. Im Moment sind sie sich nicht sicher, ob es vorgeschlagen wird, diese Behandlungen zu stoppen, wenn Patienten eine hochwirksame Modulatortherapie (HEMT) beginnen, um eine hochwirksame Modulator -Therapie zu erzielen.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Mukoviszidose (CF) ist eine weithin bekannte genetische Störung, die Patienten zu einer signifikanten sinopulmonalen Erkrankung verursacht. (1) Das Aufkommen einer hochwirksamen Modulatortherapie (HEMT) hat zu enormen Verbesserungen der Manifestationen von Krankheiten in der Lunge, Nebenhöhlen, zusammen mit anderen Organsystemen geführt, wodurch die Frage gestellt wird, ob und wie andere Behandlungen für die Atemwege deeskalieren können. Insbesondere für CF existieren keine Protokolle für die Deeskalation der häufigsten sinonasalen Therapien: Hochvolumme Nasen-Salz-Bewässerungen, topische Nasensteroide und topische Nasenantibiotika. Die Festlegung solcher Protokolle würde den Patienten zugute kommen, indem sie diese umständlichen Medikamentenschemata, die Verringerung der Kosten für Medikamente und die Senkung des Risikos von Nebenwirkungen und Komplikationen durch Therapien, die möglicherweise keinen klinischen Nutzen bieten, einriefen. Diese Studie zielt darauf ab, die sinonasale Umgebung für Entzündungsmarker bei Patienten mit Mukoviszidose (PWCF) auf HEMT zu probieren und mit subjektiven und objektiven klinischen Befunden während der Deeskalationsstudien aus Salznasenwies, topischen Nasalsteroiden und/oder Antibiotika zu korrelieren.

Die Forscher werden prospektive Patienten mit einer chronischen Rhinosinusitis mit oder ohne Anamnese der Sinuschirurgie unter Verwendung der CFTR -Modulatortherapie durch diagnostische Methoden (Nasenendoskopie, Fev1, BMI), die sowohl bei rhinologischen als auch bei Lungenbesuchen durchgeführt werden, prospektiv adulten Mukoviszidose -Patienten mit chronischer Rhinosinusitis folgen. Fragen zur Nutzung des Gesundheitswesens (Antibiotika, Steroide, Krankenhauseinweisungen, Arztbesuche) werden überprüft, die auch Teil der Standardgeschichte bei der Patientenaufnahme für diese Besuche sind. Die von Patienten gemeldeten Ergebnismaßnahmen (PROMs) (SNOT-22, Fragebogen mit Mukoviszidose (CFQ-R), Fragebogen-9 der Patientengesundheit (PHQ-9)) werden ebenfalls routinemäßig bei diesen rhinologischen und lungenen Besuchsbesuchen erfasst. Nach der Einschreibung in die Studie nach Einwilligung der Einverständniserklärung werden die Patienten zufällig dazu zugeordnet, die topischen medikamenten Nasenbewässerungen fortzusetzen oder zu stoppen. Die Ermittler werden die 1-2-mal pro Tag fortsetzen, die sie derzeit die topischen Nasenbewässerungen durchführen oder angewiesen haben, vollständig einzustellen.

Um die entzündliche Mikroumgebung bei der Hemt-Therapie besser zu verstehen, werden Nasenleukosorb-Analysen in 4-wöchigen Intervallen in der PWCF untersucht, die in AIM 1 für den Untersuchungszeitraum von 12 Wochen aufgenommen wurden, um die Trends der Entzündung für Patienten in jedem Arm der Deescalationsstudie zu bestimmen. Nach den von Rebuli et al. Errichteten Protokollen werden die Patienten ihre Nasenlöcher mit ~ 100 mul von 0,9% steriler normaler Kochsalzlösung befeuchten, gefolgt von einem geschnittenen Blatt Leukosorb -Medium von 4x40 mm lang in jedes Nasenloch auf den vorderen Teil der unteren Turbinatin. (19) Die Nasenlöcher werden dann mit einem gepolsterten Nasenclip geklemmt. Die Streifen werden nach 2 Minuten entfernt und in 1,5 ml Sammelrohre gelegt und bis zur Flüssigkeitselution und -analyse bei -20 ° C gelagert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

64

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Elisa Illing, MD
  • Telefonnummer: 317-944-6467
  • E-Mail: eilling@iu.edu

Studienorte

    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Azeezat A Yekinni
          • Telefonnummer: 317-529-6883
          • E-Mail: ayekinn@iu.edu
        • Hauptermittler:
          • Elisa A Illing

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18 Jahre oder älter
  • Mukoviszidosediagnose bei HEMT
  • Anamnese der chronischen Rhinosinusitis
  • Verwendung topischer Nasenbewässerungen +/- Additive (Steroide, Antibiotika)

Ausschlusskriterien:

  • Unter 18 Jahre alt
  • Patientin nicht bei hochwirksamer Modulatortherapie
  • Schwangere Patienten
  • Derzeit nicht topische Nasenbewässerungen +/- Additive (Steroide, Antibiotika) verwenden
  • Geschichte der sinonasalen oder nasopharyngealen Tumoren
  • Aktive sinonasale Infektion oder Lungeninfektion
  • Zulassung ins Krankenhaus für Lungenverstärkung innerhalb der letzten 3 Monate
  • Orale Antibiotika innerhalb eines Monats für die obere Atemwege oder die untere Atemwegsinfektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Stoppen Sie die topische Nasenbehandlung
Die Teilnehmer an diesem Arm werden gebeten, ihre Nasenbehandlung zu stoppen
DER PATIENT WIRD DIE NASALE SALZSPÜLUNG MIT ODER OHNE STEROID EINSTELLEN
Aktiver Komparator: FORTFÜHRUNG DER TOPISCHEN STEROID-NASENSPÜLUNG
DIE TEILNEHMER WERDEN IHRE NASENBEHANDLUNG FORTSETZEN, DIE BEREITS VON IHREM ARZT VORGESCHRIEBEN WURDE
DER PATIENT WIRD NASALE SALZSPÜLUNG MIT ODER OHNE STEROID WEITER VERWENDEN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Lund-Kennedy-Scores
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen
Eine Nasenendoskopie wird in der Klinik durchgeführt, um die Nasennebenhöhlen mithilfe des Lund-Kennedy-Bewertungssystems zu beurteilen. Der Lund-Kennedy-endoskopische Score bewertet den Schweregrad der chronischen Rhinosinusitis (CRS) basierend auf Befunden aus fünf Bereichen: Polypen, Sekretion, Ödem, Narbenbildung und Krustenbildung, wobei jeder Bereich für jedes Nasenloch auf einer Skala von 0 bis 2 bewertet wird, was zu einem maximal möglichen Gesamtscore von 20 führt. Ein höherer Score weist auf eine schwerere Erkrankung hin.
Baseline, 12 Wochen
Änderung der Lungenfunktionsprüfung
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen
DIE LUNGENFUNKTIONSPRÜFUNG WIRD MIT DEM BERECHNETEN FEV1/FVC DURCHGEFÜHRT. Ein niedrigerer Score bedeutet eine schlechtere Lungenfunktion.
Baseline, 12 Wochen
Änderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Wochen
Der BMI wird als Gewicht (kg) / Größe (m)² berechnet
Ausgangswert, 12 Wochen
Veränderung der Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen
Die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen wird durch eine gruppierte Analyse für zusätzliche Arztbesuche, Krankenhausaufenthalte sowie den Einsatz von Antibiotika und oralen Steroiden gemessen.
Baseline, 12 Wochen
Änderung des Sinonasal Outcome Test 22 Fragebogen (SNOT-22) Scores
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen
Der SNOT-22 erfasst nasale Symptome und soziale/emotionale Auswirkungen der Rhinosinusitis, bewertet auf einer Skala von 0 (kein Problem) bis 5 (das Problem ist so schlimm wie möglich). Die Werte können zwischen 0 und 110 liegen, wobei höhere Werte auf stärkere Nasennebenhöhlenbeschwerden hindeuten.
Baseline, 12 Wochen
Veränderung des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-Scores
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Wochen
Der Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) ist ein krankheitsspezifisches, gesundheitsbezogenes Lebensqualitätsmaß (HRQOL) für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit zystischer Fibrose (CF). Es ist ein Profilmaß der HRQOL mit mehreren verschiedenen Bereichen. Die Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-Anwendung berechnet die aus dem CFQ-R abgeleitete Punktzahl auf einer Skala von 0-100, wobei höhere Werte eine bessere HRQoL anzeigen.
Ausgangswert, 12 Wochen
Veränderung des Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) Scores
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen
Der PHQ-9 misst den Schweregrad einer Depression. Mögliche Punktzahlen reichen von 0 bis 27, wobei höhere Werte auf eine schwerere Depression hindeuten.
Baseline, 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung nasaler Schleimhautbiomarker.
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen
Ein kleines Stück Leukosorb-Papier wird in das Nasenloch gelegt, um Nasenschleim zu sammeln. Die Streifen werden auf das Vorhandensein von Entzündungsmarkern getestet, einschließlich IL-4, IL-6, IL-8, TNF-alpha, IL-1B, und Neutrophilen-Elastase-Spiegel. Das Vorhandensein von Entzündungsmarkern kann auf die Rückkehr der neutrophilen Infiltration hinweisen.
Baseline, 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Elisa Illing, MD, Indiana University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zystische Fibrose (CF)

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