- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT07241832
Multifacettierte Bewertung von Patienten mit Morbus Wilson in einem ressourcenarmen Umfeld in Oberägypten: Dienstintegration, psychosoziale Belastung, Ernährungsgewohnheiten und die georäumliche Krankheitskarte
Multifacettierte Beurteilung von Patienten mit Morbus Wilson in einem ressourcenarmen Umfeld in Oberägypten: Dienstintegration, psychosoziale Belastung, Ernährungsgewohnheiten und die georäumliche Krankheitskarte
Der Morbus Wilson (WD) ist eine seltene autosomal-rezessive Störung des Kupferstoffwechsels, verursacht durch Mutationen im *ATP7B*-Gen, die zu einer beeinträchtigten Kupferverstoffwechslung und toxischen Anreicherung in vielen Organen einschließlich Leber, Gehirn und Hornhaut mit anschließenden hepatischen und neuropsychiatrischen Manifestationen führen (Członkowska et al., 2018). Eine frühzeitige Diagnose und die Einhaltung lebenslanger diätetischer Einschränkungen und Chelattherapie sind entscheidend, um irreversible Schäden zu verhindern (Wang et al., 2017). WD ist eine der wenigen angeborenen Stoffwechselkrankheiten, die erfolgreich behandelt werden können, und deren Komplikationen insbesondere bei frühzeitiger Diagnose und ordnungsgemäßer Behandlung verhindert werden können (Członkowska et al., 2018). In ressourcenarmen Umgebungen sehen sich Patienten jedoch häufig Barrieren wie verzögerte Diagnose, geringes Bewusstsein, eingeschränkter Zugang zur Versorgung und finanzielle Einschränkungen gegenüber (Miloh et al., 2018).
Die langfristige Natur der Krankheit, die Möglichkeit schwächender Symptome, die Anforderung lebenslanger und täglicher oraler Medikamenteneinnahme, lebenslanges Vermeiden kupferreicher Lebensmittel, häufige Arzt-/Krankenhausbesuche und die Notwendigkeit regelmäßiger Untersuchungen beeinflussen die tägliche körperliche und emotionale Funktionsfähigkeit dieser Patienten, ihr soziales Leben und zwischenmenschliche Beziehungen (Unavane et al., 2022). WD beeinträchtigt die Lebensqualität nicht nur der Patienten, sondern auch ihrer Familien, und die Auswirkungen auf Patienten mit neuro-WD sind schlimmer als bei Patienten mit Lebererkrankung (Unavane et al., 2022).
Obwohl gelegentlich eine Behandlung verfügbar ist, bleibt die Patientenadhärenz aufgrund einer Reihe psychosozialer, geografischer, verhaltensbedingter und wirtschaftlicher Barrieren suboptimal (Członkowska et al., 2018). Zahlreiche Studien legen nahe, dass die Übereinstimmung mit der Arzneimitteltherapie einschließlich Compliance (Einnahme der verschriebenen Dosis), Persistenz (Fortsetzung der Behandlung über die Zeit) und Adhärenz (Befolgung von Zeitpunkt und diätetischen Anweisungen für die Medikamenteneinnahme) (Cramer et al., 2008; Masełbas et al., 2010) bei Menschen mit chronischen Krankheiten besonders schlecht ist. Diese Herausforderungen, die auch die Familien der Patienten betreffen, behindern die Behandlungsergebnisse erheblich (Masełbas et al., 2010). Es mangelt an Forschung, die diese Dimensionen in Ländern mit niedrigem oder mittlerem Einkommen, insbesondere in der Region Naher Osten und Nordafrika (MENA), untersucht.
Trotz der klinischen Bedeutung von WD besteht eine erhebliche Forschungslücke im Verständnis der gelebten Erfahrungen oberägyptischer Patienten und ihrer Familien. Insbesondere gibt es nur begrenzte Daten zu Wissen, Einstellungen, Verhaltensweisen und wahrgenommenen Barrieren (KAB-pB) in Bezug auf WD, die für ein effektives Krankheitsmanagement und Public-Health-Interventionen unerlässlich sind. Gesundheitskompetenz und kulturelle Überzeugungen prägen oft, wie Patienten ihre Krankheit wahrnehmen, sich an die Behandlung halten und mit Gesundheitsdienstleistern interagieren. In Oberägypten, wo Bildungs- und sozioökonomische Disparitäten fortbestehen, kann die Bewertung von KAB-B Barrieren in der Versorgung aufdecken und gezielte Bildungsstrategien informieren. Darüber hinaus spielt die Pflegelast, die in der chronischen Krankheitsforschung oft übersehen wird, eine zentrale Rolle für die Patientenergebnisse und verdient besondere Aufmerksamkeit (Adelman et al., 2014; Albani et al., 2024; Macharia et al., 2023).
Der geografische Zugang zur Versorgung ist ein weiteres dringendes Anliegen. Patienten aus abgelegenen Gebieten müssen lange Strecken zurücklegen, um die WD-spezialisierten Zentren zu erreichen, und sehen sich hohen Transportkosten, unzuverlässigen Transitoptionen und logistischen Herausforderungen gegenüber, die die Diagnose und Behandlung verzögern können (Mseke et al., 2024). Die Kartierung der geografischen Verteilung von Patienten und ihrer Reisegewohnheiten wird wichtige Einblicke in gesundheitliche Ungleichheiten liefern und die Entwicklung dezentraler oder mobiler Versorgungsmodelle unterstützen. Zusätzlich gibt bei genetischen Krankheiten wie WD die geografische Verteilung Einblicke in die Krankheitshäufung von Mutationsherden oder sozialen Verhaltensweisen wie erhöhte Konsanguinität (Ferenci, 2006; Gomes & Dedoussis, 2016). Diese Ergebnisse können politische Entscheidungsträger bei der Gestaltung gerechterer Gesundheitssysteme leiten, die den Bedürfnissen seltener Krankheitspopulationen gerecht werden.
Die diätetische Behandlung ist zentral für die WD-Therapie, da Patienten kupferreiche Lebensmittel wie Hülsenfrüchte (wie Erbsen, Linsen, Gerste, Hirse, Weizen, Kleie und Saubohnen), Nüsse, frische Süßkartoffeln, zusätzlich zu Schokolade, Schalentiere, Leber und kommerziell getrocknete Früchte vermeiden müssen (Li et al., 2022). Es ist bekannt, dass traditionelle ägyptische Diäten - insbesondere in ländlichen Gemeinschaften - aufgrund kultureller Präferenzen und wirtschaftlicher Einschränkungen oft die oben genannten Hülsenfrüchte enthalten. Daher ist es unerlässlich zu verstehen, wie Patienten diese diätetischen Einschränkungen innerhalb ihrer kulturellen und finanziellen Realitäten bewältigen, um praktische, kultursensible Ernährungsrichtlinien zu entwickeln (Nemec, 2020). Zusätzlich bleibt die psychosoziale Belastung von WD einschließlich Stigma, emotionaler Belastung und Bewältigungsmechanismen in Oberägypten unerforscht. Studien aus anderen Kontexten legen nahe, dass chronische neurologische und psychiatrische Manifestationen Depressionen, Persönlichkeitsveränderungen und kognitive
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Wilson basierend auf klinischen, biochemischen, radiologischen, Spaltlampenuntersuchungs- und genetischen Kriterien, die in regelmäßiger Nachsorge im Assiut Liver Center und der Spezialisierten Morbus Wilson-Klinik sind.
- Patienten, die klinisch stabil sind und in der Lage sind, an Interviews teilzunehmen oder Umfragen auszufüllen.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die zum Zeitpunkt der Rekrutierung eine akute hepatische oder neurologische Dekompensation erleben.
- Personen mit kognitiven Beeinträchtigungen, die eine informierte Einwilligung oder sinnvolle Teilnahme ausschließen.
- Patienten oder Betreuer, die die Einwilligung verweigern.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Studiengruppe
Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit einer bestätigten Diagnose von Wilson-Krankheit basierend auf klinischen, biochemischen, radiologischen, Spaltlampen-Untersuchungs- und genetischen Kriterien, die sich regelmäßig im Assiut Liver Center und der Spezialisierten Wilson-Krankheit-Klinik in Nachsorge befinden
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KAB-pB Scores: Quantitative Messungen von Wissen, Einstellungen, Verhaltensweisen und wahrgenommenen Barrieren bei Patienten und Pflegepersonen, abgeleitet aus dem strukturierten Fragebogen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Dietary Adherence Index:
Zeitfenster: Ausgangswert
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Ernährungsadhärenz-Index: Ein zusammengesetzter Score basierend auf der Umfrage zu Ernährungsgewohnheiten, der das Maß der Einhaltung kupferreduzierter Diäten und die damit verbundenen Erschwinglichkeitsherausforderungen widerspiegelt
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Ausgangswert
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Neurodegenerative Krankheiten
- Leberkrankheiten
- Bewegungsstörungen
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Erkrankungen der Basalganglien
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Metallstoffwechsel, angeborene Fehler
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Hepatolentikuläre Degeneration
Andere Studien-ID-Nummern
- Wilson's Disease in Upper Egy
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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