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Einzelpatienten-Untersuchungsbehandlung für Cree-Leukoenzephalopathie

14. Januar 2026 aktualisiert von: Genevieve Bernard, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Einzelpatienten-Untersuchungsbehandlung für Cree-Leukenzephalopathie (Vanishing-White-Matter-Disease)

Cree-Leukenzephalopathie (CLE) ist eine sehr seltene und schwere Gehirnerkrankung, die hauptsächlich Angehörige der Cree-Gemeinschaften im Norden von Quebec betrifft. Sie bewirkt, dass die weiße Substanz des Gehirns – der Teil, der die Nervenkommunikation unterstützt – langsam abgebaut wird. Mit fortschreitender Erkrankung entwickeln Kinder schwerwiegende neurologische Probleme, die sich im Laufe der Zeit verschlimmern und leider zu einem frühen Tod führen. Derzeit gibt es keine wirksamen Behandlungen für CLE. Die Krankheit wird durch eine einzige genetische Veränderung im EIF2B5-Gen verursacht, demselben Gen, das an einer anderen verwandten Erkrankung namens Vanishing White Matter (VWM) beteiligt ist.

Ein neues Medikament namens Fosigotifator (FGT, ABBV-CLS-7262) wird derzeit in einer internationalen klinischen Studie für VWM getestet.

Das Ziel dieser Studie ist es, einem Patienten mit CLE/VWM, für den keine anderen Behandlungsmöglichkeiten bestehen, Zugang zu diesem Prüfpräparat (FGT) zu ermöglichen. Die Studie wird auch untersuchen, ob die potenziellen Vorteile von FGT die Risiken überwiegen und ob das Medikament den Abbau der weißen Hirnsubstanz verlangsamen oder stoppen könnte. Durch das Ansetzen an der Ursache der Erkrankung könnte FGT dazu beitragen, neurologische Symptome zu reduzieren und die Lebensqualität des Patienten zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Cree-Leukenzephalopathie (CLE) ist eine seltene und tödliche neurodegenerative Erkrankung, die hauptsächlich die Cree-Bevölkerung im Norden Quebecs betrifft. Charakterisiert durch eine fortschreitende Degeneration der weißen Substanz, führt dieser Zustand zu schweren neurologischen Beeinträchtigungen und einem Abbau, der zu einem vorzeitigen Tod führt. Trotz seiner erheblichen Auswirkungen auf die betroffene Bevölkerung gibt es derzeit keine wirksamen Behandlungen für CLE. CLE wird durch eine einzige pathogene Gründer-Variante im EIF2B5-Gen verursacht und ist daher allelisch zu VWM.

Fosigotifator (FGT, ABBV-CLS-7262) wurde entwickelt und seine Sicherheit und Wirksamkeit werden derzeit in einer multizentrischen Phase-1b/2-Studie für Vanishing White Matter (VWM) von Calico untersucht.

Diese Studie zielt darauf ab, Zugang zu einem Prüfpräparat (FGT) für einen Patienten mit diagnostizierter CLE/VWM-Erkrankung zu ermöglichen, für den keine anderen Behandlungsoptionen verfügbar sind. Die Studie wird auch das Risiko/Nutzen-Verhältnis von FGT bei der Verlangsamung oder dem Stopp des Fortschreitens der Degeneration der weißen Substanz bei diesem Patienten mit CLE bewerten. Durch die gezielte Beeinflussung der zugrunde liegenden pathophysiologischen Mechanismen der Schädigung der weißen Substanz wird erwartet, dass FGT neurologische Symptome lindert und die Lebensqualität des Patienten verbessert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • • Molekular bestätigte Diagnose von CLE

    • Präsymptomatischer oder früh symptomatischer Patient
    • Unterzeichnetes Einverständnis der gesetzlichen Vormünder/Betreuer (Eltern)
    • Darf nicht für eine aktuell rekrutierende Fosigotifator-Studie bei CLE/VWM infrage kommen
    • Muss zum Zeitpunkt des Basisbesuchs mindestens 1 Monat alt sein
    • Muss zum Zeitpunkt des Basisbesuchs mindestens 5 kg wiegen

Ausschlusskriterien:

  • Nicht zutreffend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelfallstudie
Fosigotifator
Arzneimittel: Fosigotifator
Fosigotifator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Tod oder dauerhafter Beatmung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu 2 Jahren
Zeit bis zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung
Von der Einschreibung bis zu 2 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

3. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLE02-ABBV-CLS-7262

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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