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SLC6A1-NDD prospektive longitudinale natürliche Verlaufsstudie (SPIRIT)

30. Juli 2026 aktualisiert von: UCB Biopharma SRL
Das übergeordnete Ziel dieser prospektiven longitudinalen natürlichen Verlaufsstudie ist es, klinische Daten zu sammeln, um den natürlichen Verlauf von SLC6A1-NDD zu charakterisieren und zu bewerten und die Durchführbarkeit bestimmter Bewertungen für die Durchführung zukünftiger klinischer Studien bei Patienten mit dieser Erkrankung zu prüfen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

GTEP01 ist eine nicht-interventionelle, multizentrische, multinationale, prospektive Längsschnitt-Naturverlaufsstudie, die in verschiedenen Ländern/Sprachen durchgeführt wird, um zukünftige internationale klinische Studien vorzubereiten.

Ziel dieser Studie ist es, den natürlichen Verlauf von SLC6A1-NDD durch longitudinale Sammlung klinischer Daten zu charakterisieren.

Geplant ist die Einschreibung von etwa 60 Patienten mit SLC6A1-NDD in 2 Altersgruppen, mit mindestens etwa 20 Patienten in jeder der 2 Altersgruppen. Die Studie besteht aus Einschreibungs- und Basisvisiten, gefolgt von 5 Studienvisiten über einen 2-jährigen Beobachtungszeitraum.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Strasbourg, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Gtep01 40131
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Gtep01 40870
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rekrutierung
        • Gtep01 50614

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst pädiatrische Patienten mit einer Diagnose von SLC6A1-NDD.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit der Diagnose SLC6A1-NDD, charakterisiert durch Epilepsie, globale Entwicklungsverzögerung, Autismus-Spektrum-Störung oder intellektuelle Behinderung, mit dokumentierter Vorgeschichte einer SLC6A1-Mutation, die vom Prüfarzt als pathogen oder wahrscheinlich pathogen definiert wird.
  • Patienten sollten zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung nicht älter als 17 Jahre sein.
  • Patienten unter 18 Jahren mit gesetzlichen Vormündern, die eine informierte Einwilligung erteilen. Die Zustimmung wird von allen Patienten eingeholt, die nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend urteilsfähig sind, um zuzustimmen.
  • Patient und Betreuer des Patienten sind bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen (einschließlich Tagebuchführung und Besuchsplan).

Ausschlusskriterien:

  • Patienten und ihre Betreuer sind nicht in der Lage, die Nachuntersuchungstermine wahrzunehmen.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte einer alternativen Diagnose für die Erkrankung, einschließlich einer genetischen Ursache, von der bekannt ist, dass sie zu Epilepsie oder NDD beiträgt.
  • Der Patient erhält derzeit ein Prüfpräparat(e) außer 4-Phenylbutyrat oder hat innerhalb von 30 Tagen oder innerhalb von <5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, was länger ist, vor dem Einschlusstermin ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Altersgruppe 1 (< 6 Jahre)
Diese Altersgruppe besteht aus Patienten, die zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung < 6 Jahre alt sind.
Altersgruppe 2 (6 bis 17 Jahre)
Diese Altersgruppe besteht aus Patienten, die zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung zwischen 6 und 17 Jahre alt sind.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anfallshäufigkeit nach Typ (zählbare Anfälle pro 28 Tage) nach Visite im Vergleich zur Baseline
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Anfallsfreie Tage pro 28 Tage nach Besuch im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der abgeschlossenen Tests pro Untersuchungstermin
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl und Anteil der geplanten Bewertungen, die von den Teilnehmern bei jedem Studienbesuch für Bereiche abgeschlossen wurden, die für die natürliche Geschichte von SLC6A1 NDD relevant sind, einschließlich epileptischer Anfälle, Neuroentwicklung, Verhalten, Kommunikation, Schlaf und allgemeiner Symptomausprägung.
2 Jahre
Patientenbindung (Abbruch nach Besuch und Abbruchgrund)
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
EEG über die Zeit: Anzahl/Prozentsatz der von Studienpatienten pro Visite abgeschlossenen Tests
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTEP01
  • EUPAS1000000861 (Registrierungskennung: HMA-EMA Catalogue of RWD studies)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Noch nicht bestätigt

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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