Перспективное лонгитюдное исследование естественного течения заболевания SLC6A1-NDD (SPIRIT)
30 июля 2026 г. обновлено: UCB Biopharma SRL
Основной целью этого проспективного лонгитюдного исследования естественного течения заболевания является сбор клинических данных для характеристики и оценки естественного течения SLC6A1-NDD и оценки осуществимости определённых оценок с целью проведения будущих клинических исследований у пациентов с этим заболеванием.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
GTEP01 — это неинтервенционное, многоцентровое, многонациональное, проспективное лонгитюдное исследование естественного течения заболевания, которое будет проводиться в разных странах/на разных языках для подготовки к будущим международным клиническим исследованиям.
Цель этого исследования — охарактеризовать естественное течение SLC6A1-NDD путем продольного сбора клинических данных.
Планируется включить примерно 60 пациентов с SLC6A1-NDD в 2 возрастные группы, минимум примерно 20 пациентов в каждой из 2 возрастных групп. Исследование состоит из визитов для включения и исходной оценки, за которыми следуют 5 исследовательских визитов в течение 2-летнего наблюдательного периода.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
60
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: UCB Cares
- Номер телефона: +18445992273
- Электронная почта: ucbcares@ucb.com
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания
- Рекрутинг
- Gtep01 40870
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Рекрутинг
- Gtep01 50614
-
-
-
-
-
Strasbourg, Франция
- Рекрутинг
- Gtep01 40131
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция включает педиатрических пациентов с диагнозом SLC6A1-NDD.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом SLC6A1-NDD, характеризующимся эпилепсией, общей задержкой развития, расстройством аутистического спектра или интеллектуальной недостаточностью, с документированной историей мутации SLC6A1, определенной исследователем как патогенная или вероятно патогенная.
- Пациенты должны быть не старше 17 лет на момент согласия/информированного согласия.
- Пациенты младше 18 лет с законными опекунами, предоставляющими информированное согласие. Согласие будет получено от любых пациентов, которые, по мнению исследователя, обладают достаточной дееспособностью для предоставления согласия.
- Пациент и опекун пациента готовы и способны соблюдать требования исследования (включая заполнение дневника и график визитов).
Критерии исключения:
- Пациенты и их опекуны не могут завершить контрольные визиты.
- Пациенты с историей альтернативного диагноза заболевания, включая генетическую причину, которая, как известно, способствует эпилепсии или NDD.
- Пациент в настоящее время получает исследуемый продукт(ы), отличный от 4-фенилбутирата, или получал исследуемый продукт в течение 30 дней или в течение <5 периодов полувыведения исследуемого продукта, в зависимости от того, что дольше, до визита для включения в исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Возрастная группа 1 (< 6 лет)
Эта возрастная группа состоит из пациентов, которые < 6 лет на момент включения в исследование.
|
|
Возрастная группа 2 (от 6 до 17 лет)
Эта возрастная группа включает пациентов в возрасте от 6 до 17 лет на момент включения в исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота приступов по типам (подсчитываемые приступы за 28 дней) по визитам в сравнении с исходным уровнем
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Дней без приступов за 28 дней по визитам по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество и доля выполненных тестов по визитам
Временное ограничение: 2 года
|
Количество и доля запланированных оценок, завершенных участниками на каждом посещении исследования, для областей, связанных с естественным течением SLC6A1 NDD, включая эпилептические приступы, нейроразвитие, поведение, коммуникацию, сон и общую тяжесть симптомов.
|
2 года
|
|
Удержание пациентов (отсев по визитам и причина отсева)
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
ЭЭГ с течением времени: количество/доля выполненных тестов у пациентов исследования по визитам
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
25 мая 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
25 мая 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 апреля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 апреля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 апреля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- GTEP01
- EUPAS1000000861 (Идентификатор реестра: HMA-EMA Catalogue of RWD studies)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Еще не подтверждено
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .