Globale Phase-3-Studie zu Del-Desiran zur Behandlung von DM1 (HARBOR)
28. August 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intravenösem AOC 1001 zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intravenösem Delpacibart-Etedesiran (abgekürzt del-desiran, früher AOC 1001) zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen und einem 54-wöchigen Behandlungszeitraum. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 60 Wochen.
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten am klinischen Studienort alle 8 Wochen eine intravenöse Infusion von entweder Del-Desiran oder Placebo, also insgesamt 7 Dosen. Die endgültige Dosis wird in Woche 48 verabreicht, gefolgt von einer abschließenden Beurteilung in Woche 54.
Nach Abschluss der Beurteilungen in Woche 54 haben berechtigte Teilnehmer die Möglichkeit, sich bis zur behördlichen Genehmigung für eine offene Verlängerungsstudie (OLE) anzumelden.
Ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (IDMC), das aus unabhängigen und externen Mitgliedern des Sponsors besteht, wird in regelmäßigen Abständen die Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten dieser Studie (nach Bedarf) überprüfen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
159
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Munich, Deutschland, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dänemark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Dänemark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Paris, Frankreich, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
-
Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Japan, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Maastricht, Niederlande, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- University of Washington
-
-
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Klinische und genetische Diagnose (CTG-Wiederholung ≥ 100) von DM1
- Fähigkeit, beim Screening mindestens 10 Meter selbstständig zu gehen (Orthesen und Knöchelstützen erlaubt).
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Stillen, Schwangerschaft oder Schwangerschaftsabsicht während der Studie
- Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Verhütungsvorschriften einzuhalten
- Abnormale Laborwerte, Zustände oder Krankheiten, die den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würden
- Diabetes, der nicht ausreichend kontrolliert wird
- Vorgeschichte einer dekompensierten Herzinsuffizienz innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening. Teilnehmer mit bereits vorhandenem Herzschrittmacher/ICD sind nicht ausgeschlossen.
- Body-Mass-Index > 35 kg/m2 beim Screening
- Kürzlich mit einem Prüfpräparat oder biologischen Wirkstoff behandelt
- Behandlung mit antimyotonischen Medikamenten innerhalb von 5 Halbwertszeiten oder 14 Tagen nach Studienbeginn, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Studienbeginn.
Hinweis: Es gelten zusätzliche, im Protokoll definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Del-desiran
Del-Desiran (AOC 1001) wird siebenmal verabreicht
|
Del-Desiran wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
|
|
Placebo-Komparator: Placebo
Kochsalzlösung wird sieben Mal verabreicht
|
Placebo wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Handfunktion
Zeitfenster: Bis Woche 54
|
video Hand Opening Time (vHOT)
|
Bis Woche 54
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Handgriffkraft
Zeitfenster: Bis Woche 54
|
mit Dynamometer
|
Bis Woche 54
|
|
Quantitative Muscle Testing Composite-Score
Zeitfenster: Bis Woche 54
|
durch Dynamometer
|
Bis Woche 54
|
|
Myotone Dystrophie Typ 1 Aktivitäts- und Partizipationsskala
Zeitfenster: Bis Woche 54
|
Bis Woche 54
|
|
|
10-Meter Geh-/Lauftest
Zeitfenster: Bis Woche 54
|
Zeit (in Sekunden) zum Gehen oder Laufen von 10 Metern
|
Bis Woche 54
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. Mai 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
23. Juli 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
29. Juli 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Mai 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Mai 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Mai 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
1. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen des Nervensystems
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neurodegenerative Krankheiten
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Anzeichen und Symptome
- Myotone Dystrophie
- Myotonische Störungen
- Myotonie
Andere Studien-ID-Nummern
- AOC 1001-CS3
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .