Clinical Trials on Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM) in Canada

Insgesamt 9 ergebnisse

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beendet

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit von Aceneuraminsäure-Retardtabletten (Ace-ER; UX001) bei Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase (GNE) Myopathie (GNEM) (auch bekannt als hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie [HIBM] ) Patienten mit schwerer Gehbehinderung

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Einschlusskörpermyopathie 2 | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka | Quadrizeps schonende Myopathie

Kanada, Vereinigte Staaten, Bulgarien
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Newcastle University

Abgeschlossen

GNE-Myopathy Disease Monitoring Program (GNEM-DMP): Eine Register- und prospektive beobachtende Naturverlaufsstudie zur Bewertung der GNE-Myopathie oder der hereditären Einschlusskörpermyopathie (HIBM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Nonaka-Krankheit | Quadrizeps schonende Myopathie (QSM) | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV)

Vereinigte Staaten, Bulgarien, Kanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von Sialinsäure bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM) (GNEM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beendet

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Aceneuraminsäure-Retardtabletten (Ace-ER) bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka | Quadrizeps schonende Myopathie

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich
University of Calgary
Muscular Dystrophy Canada

Anmeldung auf Einladung

Expiratorisches Muskelkrafttraining (EMST) bei neuromuskulären Erkrankungen

Muskeldystrophien | Okulopharyngeale Muskeldystrophie | Myopathie; Erblich

Kanada
Abcuro, Inc.
Syneos Health

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ABC008 bei Inclusion Body Myositis

Myositis des Einschlusskörpers

Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Frankreich, Kanada, Deutschland, Vereinigtes Königreich
McGill University Health Centre/Research Institute...

Rekrutierung

Monogener Diabetes fälschlicherweise als Typ 1 diagnostiziert (ADDAM)

Diabetes mellitus, Typ 1 | Wolfram-Syndrom | Neugeborener Diabetes | Monogener Diabetes | Altersdiabetes bei jungen Menschen (MODY) | Wolcott-Rallison-Syndrom | Mitochondrialer Diabetes

Kanada
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Canakinumab bei Patienten mit hereditärem periodischem Fieber

Erbliche periodische Fieber

Belgien, Italien, Japan, Russische Föderation, Truthahn, Spanien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Vereinigte Staaten, Irland, Israel, Kanada, Ungarn, Niederlande, Schweiz
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Abgeschlossen

Setmelanotid (RM-493), Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonist, bei Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) und Alström-Syndrom (AS) mit mittelschwerer bis schwerer Adipositas

Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) | Alström-Syndrom (AS)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Kanada, Puerto Rico, Spanien

Clinical Trials on Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM) in Canada

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