Expiratorisches Muskelkrafttraining (EMST) bei neuromuskulären Erkrankungen
19. April 2022 aktualisiert von: University of Calgary
Interventionelle Studie zum Krafttraining der Exspirationsmuskulatur als Behandlung bei neuromuskulären Erkrankungen
Der Zweck dieser Studie ist es, die Auswirkungen von exspiratorischem Muskelkrafttraining (EMST) auf Schlucken, Atmung, orale Aufnahme, Lebensqualität und Hustenfunktion von Menschen mit okulopharyngealer Muskeldystrophie (OPMD) zu untersuchen.
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Umriss:
Zwanzig Teilnehmer mit OPMD mit Dysphagie werden aus neuromuskulären Kliniken in Calgary rekrutiert. Die Prüfärzte werden Patienten in eine parallele, scheinkontrollierte, randomisierte klinische Studie mit 10 Teilnehmern in jeder Gruppe (aktiver EMST und Schein-EMST) einschreiben.
Die Teilnehmer erhalten Basismessungen von: (i) globaler Schluckfunktion durch modifizierte Bariumschluckstudie, (ii) maximaler Ausatmungsdruck, (iii) freiwillige Husten-Spirometrie, (iv) erzwungene Vitalkapazität, (v) funktionelle orale Aufnahme, (vi) Patientenbericht über selbst wahrgenommene Schluckstörung (EAT-10-Fragebogen) und (vii) Biomarker-Analysen.
Die Teilnehmer durchlaufen 5 Wochen EMST (aktiv oder Schein). Alle Ausgangsmessungen werden nach 5 Wochen EMST und 10 Wochen nach EMST wiederholt, um die Dauerhaftigkeit der Wirkung zu messen.
Ergebnisse:
Das Endziel der aktuellen Forschung ist es, vorläufige Daten zum Nutzen von EMST in einer neuen Studienpopulation zu erhalten und zukünftige Studien zu leiten, die Beweise für einen neuen Behandlungsstandard bei der Behandlung neuromuskulärer Diagnosen liefern können.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
20
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose der okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD)
- 18 Jahre oder älter
- Muss in der Lage sein, eine informierte Zustimmung zu geben
- Muss in der Lage sein, sich Atemfunktionstests und Schluckstudien zu unterziehen
- Muss eine forcierte Vitalkapazität (FVC) von mehr als 60 % haben
- Eine Punktzahl von 3 oder höher auf dem Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; selbst verabreichtes, symptomspezifisches Ergebnisinstrument für Dysphagie. Eine Punktzahl von 3 oder höher weist auf erhöhten Stress beim Essen hin)
- Eine Punktzahl von 26 oder mehr beim Montreal Cognitive Assessment (MoCA; 30-Punkte-Screening-Assessment zur Erkennung kognitiver Beeinträchtigungen. Eine Punktzahl von 26 oder mehr gilt als innerhalb der funktionellen Grenzen.)
Ausschlusskriterien:
- Schwere koronare Herzkrankheit
- Akuter Myokardinfarkt
- Mittelschwere bis schwere Hypovolämie
- Akute neurologische Ereignisse
- Instabiler Herzstatus
- Kürzliche Hernie
- Schwere chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD)
- Probleme mit unkontrolliertem Reflux
- Frauen, die schwanger sind oder vermuten, schwanger zu sein
- Kognitive Beeinträchtigung, die das Verständnis von Anweisungen und die Einhaltung von Interventionsrichtlinien verhindern würde (ein Score von weniger als 26 Punkten auf dem MoCA)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: EMST-Therapie
Die Teilnehmer verwenden das EMST-Gerät gemäß dem Studienprotokoll, eingestellt auf 50 % des maximalen Ausatmungsdrucks des Patienten, gemessen mit einem Handmanometer.
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Aktive Therapie, die auf den maximalen Ausatmungsdruck des Teilnehmers kalibriert ist
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Schein-Komparator: Schein-EMST-Therapie
Die Teilnehmer verwenden ein Schein-EMST-Gerät, bei dem die Feder gemäß dem Studienprotokoll entfernt wurde, ohne signifikanten Luftstromwiderstand.
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Aktive Therapie, die auf den maximalen Ausatmungsdruck des Teilnehmers kalibriert ist
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Globale Schluckfunktion
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5
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Die globale Schluckfunktion wird anhand von Videofluoroskopie-Schluckstudien (VFSS) unter Verwendung des Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), einer validierten 5-Punkte-Skala, bewertet.
Die globale Schluckfunktion wird von 0–4 bewertet: 0 = keine pharyngeale Dysphagie; 1 = mild; 2 = mäßig; 3 = schwer; 4 = lebensbedrohlich.
Eine niedrigere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
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Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Globale Schluckfunktion
Zeitfenster: Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Die globale Schluckfunktion wird anhand von Videofluoroskopie-Schluckstudien (VFSS) unter Verwendung des Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), einer validierten 5-Punkte-Skala, bewertet.
Die globale Schluckfunktion wird von 0–4 bewertet: 0 = keine pharyngeale Dysphagie; 1 = mild; 2 = mäßig; 3 = schwer; 4 = lebensbedrohlich.
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Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Maximaler Ausatmungsdruck (MEP)
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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MEP ist ein Maß für die Stärke der Atemmuskulatur und wird mit einem Handmanometer in Zentimetern Wassersäule (cmH2O) gemessen.
Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
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Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Willkürliche Hustenstärke (Spitzenhustenfluss)
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Maß für die Hustenstärke, die mit einem Spirometer gemessen wird, gemessen in Liter pro Minute (l/min).
Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
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Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Maß dafür, wie viel Luft beim forcierten Ausatmen ausgeatmet wird und mit einem Spirometer in Litern gemessen wird.
Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
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Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Oralaufnahme
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Ein Maß für den täglichen Nahrungs- und Flüssigkeitsverbrauch.
Die orale Einnahme wird anhand der Functional Oral Intake Scale (FOIS) bewertet, einer validierten 7-Punkte-Ordinalskala (1 = keine orale Einnahme; 2 = sondenabhängig mit minimaler/inkonsistenter oraler Einnahme; 3 = Nahrungsergänzungsmittel mit kontinuierlicher oraler Einnahme; 4 = Gesamte orale Aufnahme in einer einzigen Konsistenz; 5 = Gesamte orale Aufnahme mehrerer Konsistenzen, die eine spezielle Zubereitung erfordern; 6 = Gesamte orale Aufnahme ohne spezielle Zubereitung, aber bestimmte Nahrungsmittel oder Flüssigkeiten müssen vermieden werden; 7 = Gesamte orale Aufnahme ohne Einschränkungen).
Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
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Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Selbst wahrgenommene Schluckbehinderung
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Wird mit dem Eating Assessment Tool-10 (EAT-10) gemessen, einem selbst verabreichten, symptomspezifischen Ergebnisinstrument für Dysphagie.
Mit dem EAT-10 können Patienten ihre Schlucksymptome auf einer Skala von 0 = kein Problem bis 4 = starkes Problem einstufen.
Eine niedrigere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
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Änderung der Punktzahl von Woche 0 bis Woche 5; Änderung des Scores von Woche 0 bis Woche 15; Änderung der Punktzahl von Woche 5 zu Woche 15.
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Biomarker-Analysen
Zeitfenster: Baseline-Messung (Woche 0)
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Eine optionale Blutprobe wird für die Biomarkeranalyse entnommen, um Korrelationen mit dem klinischen Ansprechen zu identifizieren.
Wir werden genetische Biomarker messen, die mit der Schluckfunktion assoziiert sind, einschließlich rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 und APOE4-Genotypstatus.
Für diese 5 genetischen Biomarker werden die Teilnehmer mit null, einem oder zwei Allelen bewertet.
Diese Informationen werden in Subgruppenanalysen für die primären und sekundären Endpunkte verwendet.
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Baseline-Messung (Woche 0)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University of Calgary
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
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- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. Mai 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2022
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Juni 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Juli 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. Juli 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. April 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. April 2022
Zuletzt verifiziert
1. April 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- REB18-1121
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Ja
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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