CINRYZE para el tratamiento de los ataques de angioedema hereditario en niños menores de 12 años
11 de mayo de 2021 actualizado por: Shire
Estudio abierto de dosis única para evaluar la respuesta y la farmacocinética/farmacodinámica de diferentes dosis de CINRYZE® [inhibidor de C1 (humano)] para el tratamiento de ataques de angioedema agudo en niños menores de 12 años con angioedema hereditario
Los objetivos de este estudio fueron evaluar: (1) la respuesta a la dosis y (2) la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de la administración intravenosa (IV) de CINRYZE para el tratamiento de los ataques de angioedema agudo en niños mayores y menores de 25 años. kg y menos de 12 años con angioedema hereditario (AEH); y (3) determinar la seguridad y tolerabilidad luego de la administración IV de CINRYZE en esta población de estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cada sujeto recibió CINRYZE para el tratamiento de un solo ataque de angioedema agudo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
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Munich, Alemania
- Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Asthma & Allergy Associates, P.C.
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Institute for Asthma and Allergy, PC
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Oregon
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Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
- Allergy & Asthma Research Group
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Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Allergy and Asthma Research Center, P.A.
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Marycliff Allergy Specialists
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Budapest, Hungría
- Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 11 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Para ser elegible para este protocolo, los sujetos deben:
- Tener al menos 10 kg de peso corporal.
- Tener un diagnóstico confirmado de AEH.
- Tener un ataque agudo de AEH y poder iniciar el tratamiento dentro de las 8 horas posteriores al inicio de los síntomas.
Criterio de exclusión:
Para ser elegible para este protocolo, los sujetos no deben:
- Tener alguna enfermedad infecciosa activa.
- Haber tenido un ataque previo de AEH y/o haber recibido cualquier producto C1 INH dentro de los 7 días anteriores a la dosificación con el fármaco del estudio.
- Haber recibido terapia con antifibrinolíticos (p. ej., ácido tranexámico), andrógenos (p. ej., danazol, oxandrolona, estanozolol o testosterona), ecallantida (Kalbitor®) o icatibant (Firazyr®) dentro de los 7 días anteriores a la dosificación con el fármaco del estudio.
- Tiene antecedentes de reacción alérgica a los productos C1 INH, incluido CINRYZE (o cualquiera de los componentes de CINRYZE), u otros productos sanguíneos.
- Haber participado en cualquier evaluación de otro fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la dosificación del fármaco del estudio, o haber recibido previamente tratamiento con CINRYZE en este estudio en cualquier momento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: 500 U CINRYZE (10-25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 500 U CINRYZE
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 1000 U CINRYZE
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: 1000 U CINRYZE (>25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 1000 U CINRYZE
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: 1500 U CINRYZE (>25 kg peso corporal)
Dosis única IV de 1500 U CINRYZE
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Presencia del comienzo inequívoco del alivio del síntoma de ataque definitorio
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
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Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el inicio inequívoco del alivio del síntoma de ataque definitorio
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
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Dentro de las 4 horas siguientes al tratamiento
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Tiempo para completar la resolución del ataque
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana después del tratamiento
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Dentro de 1 semana después del tratamiento
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Cambio en el antígeno inhibidor de C1 (C1 INH) y las concentraciones funcionales de C1 INH
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2, 4, 8 horas después de la dosis en el Día 1; Día 2, 3, 5, 8
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Los datos no se informaron debido al cambio en el análisis planificado.
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Antes de la dosis, 2, 4, 8 horas después de la dosis en el Día 1; Día 2, 3, 5, 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
2 de junio de 2010
Finalización primaria (ACTUAL)
17 de abril de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
17 de abril de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2010
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
30 de marzo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
3 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- 0624-203
- 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .