Seguridad y eficacia de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con ataxia hereditaria
Estudio de fase I/II de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con ataxia hereditaria
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana
- Reclutamiento
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 16-65 años.
- Harding Diagnóstico de SCA, tipo de gen confirmado.
- Candidatos que no recibieron ninguna terapia con células madre en los últimos 6 meses.
- Firme el formulario de consentimiento y siga el procedimiento de seguimiento de la clínica.
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia cardíaca; Insuficiencia renal; insuficiencia hepática; Bilirrubina total superior a 1,5 veces el límite superior del valor normal; AST/ALT superior a 2,5 veces el límite superior del valor normal;
- Análisis de sangre de rutina: Recuento de leucocitos <3,0 × 109/L; Recuento de PLT <5×109/L; o Hemoglobina <100g/L;
- Neumonía combinada u otra infección bacteriana sistémica grave;
- Antecedentes de alergia grave a medicamentos o anafilaxia a 2 o más alimentos o medicamentos;
- Otras enfermedades orgánicas cerebrales (p. Cáncer de cerebro);
- VIH+, marcadores tumorales + ;
- Pacientes psicóticos graves, disfunción cognitiva, o que no pueden entender o firmar el formulario de consentimiento;
- Otra enfermedad sistémica u orgánica grave;
- Hipertensión no controlada, presión arterial ≥180 mmHg/110 mmHg después del tratamiento;
- El embarazo;
- Inscripción en otros ensayos en los últimos 3 meses;
- Otros criterios que el investigador considere inadecuados para la inclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante de células madre mesenquimales de cordón umbilical humano
Los participantes recibirán un trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical con un seguimiento de 1 año.
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Los participantes recibirán un trasplante de hUC-MSC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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puntuaciones de la escala de la escala de clasificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) y la escala de Berg
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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el volumen del cerebelo de la exploración de imágenes por resonancia magnética cerebral (IRM)
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Número de participantes con eventos adversos graves como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Anticipado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última verificación
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Degeneraciones espinocerebelosas
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- BKCR-HA-1.0(2010)
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