Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per i pazienti con atassia ereditaria
Studio di fase I/II sulla terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per pazienti con atassia ereditaria
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Cina
- Reclutamento
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 16-65 anni.
- Harding Diagnosi di SCA, tipo di gene confermato.
- Candidati che non hanno ricevuto alcuna terapia con cellule staminali negli ultimi 6 mesi.
- firmare il modulo di consenso e seguire la procedura di percorso clinico.
Criteri di esclusione:
- insufficienza cardiaca; Insufficienza renale; insufficienza epatica; Bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore del valore normale; AST/ALT superiore a 2,5 volte il limite superiore del valore normale;
- Analisi del sangue di routine: conta leucocitaria <3,0×109/L; conteggio PLT <5×109/L; o Emoglobina <100g/L;
- Polmonite combinata o altra grave infezione batterica sistemica;
- Anamnesi grave di allergia ai farmaci o anafilassi a 2 o più alimenti o medicine;
- Altre malattie organiche cerebrali (es. Cancro al cervello);
- HIV+, marcatori tumorali +;
- Pazienti psicotici gravi, disfunzione cognitiva , o non possono comprendere o firmare il modulo di consenso;
- Altre gravi malattie sistemiche o organiche;
- Ipertensione non controllata, pressione sanguigna ≥180 mmHg/110 mmHg dopo il trattamento;
- Gravidanza;
- Iscrizione ad altre prove negli ultimi 3 mesi;
- Altri criteri che il ricercatore considera impropri per l'inclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale umano
Ai partecipanti verrà somministrato il trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale con un follow-up di 1 anno.
|
Ai partecipanti verrà somministrato il trapianto di hUC-MSC.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
punteggi della scala International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) e della scala Berg
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
|
1 anno dopo il trattamento
|
|
il volume del cervelletto della scansione di risonanza magnetica cerebrale (MRI).
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
|
1 anno dopo il trattamento
|
Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
|
1 anno dopo il trattamento
|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
|
1 anno dopo il trattamento
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Anticipato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Degenerazioni spinocerebellari
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- BKCR-HA-1.0(2010)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .