Segurança e eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais de cordão umbilical para pacientes com ataxia hereditária
Estudo de fase I/II da terapia com células-tronco mesenquimais do cordão umbilical para pacientes com ataxia hereditária
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, China
- Recrutamento
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 16-65 anos.
- Harding Diagnóstico de SCAs, tipo de gene confirmado.
- Candidatos que não receberam nenhuma terapia com células-tronco nos últimos 6 meses.
- assine o formulário de consentimento e siga o procedimento da trilha clínica.
Critério de exclusão:
- insuficiência cardíaca; Insuficiência renal; insuficiência hepática; Bilirrubina total superior a 1,5 vez do limite superior do valor normal; AST/ALT superior a 2,5 vezes o limite superior do valor normal;
- Exame de sangue de rotina: contagem de leucócitos <3,0×109/L; contagem de PLT <5×109/L; ou Hemoglobina <100g/L;
- Pneumonia combinada ou outra infecção bacteriana sistêmica grave;
- História alérgica grave a medicamentos ou anafilaxia a 2 ou mais alimentos ou medicamentos;
- Outra doença orgânica do cérebro (ex. Cancer cerebral);
- HIV+, Marcadores Tumorais + ;
- Pacientes psicóticos graves, disfunção cognitiva, ou não conseguem entender ou assinar o Termo de Consentimento;
- Outra doença sistêmica ou orgânica grave;
- Hipertensão não controlada,pressão arterial≥180 mmHg/110 mmHg após o tratamento;
- Gravidez;
- Inscrição em outras provas nos últimos 3 meses;
- Outros critérios que o investigador considere impróprios para inclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Transplante de células-tronco mesenquimais de cordão umbilical humano
Os participantes receberão transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical com acompanhamento de 1 ano.
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Os participantes receberão transplante de hUC-MSCs.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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pontuações da Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS) e Escala de Berg
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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o volume do cerebelo do cérebro ressonância magnética (MRI) Scan
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Número de participantes com eventos adversos graves como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Antecipado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Degenerações espinocerebelares
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- BKCR-HA-1.0(2010)
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