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Expansión clínica ex vivo de células madre y progenitoras de sangre de cordón umbilical humano

26 de noviembre de 2015 actualizado por: Singapore General Hospital

Expansión clínica ex vivo de células madre y progenitoras de sangre de cordón umbilical humano: un ensayo piloto en colaboración con el Instituto de Tecnología de Massachusetts

Este es un ensayo clínico piloto para evaluar la viabilidad y eficacia de la expansión de células madre sanguíneas derivadas de la sangre del cordón umbilical para el trasplante mediante una combinación de factores químicos y cocultivo del estroma. Las células del estroma mesenquimatoso (MSC) de la médula ósea (BM) se obtendrán de un donante de médula ósea separado. Una unidad de sangre de cordón se expandirá con este método, mientras que otra unidad de sangre de cordón se infundirá sin manipulación. La unidad de sangre del cordón umbilical ampliada ayudará a impulsar la recuperación inicial de los recuentos sanguíneos después del trasplante, aunque se espera que la unidad de sangre del cordón umbilical no ampliada proporcione las células que conducirán al injerto a largo plazo de células madre sanguíneas. Se identificará una tercera unidad de sangre del cordón umbilical como reserva en caso de que falle la expansión de la unidad de sangre del cordón umbilical.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

  1. Trasplante clínico de dos unidades de sangre de cordón umbilical: una expandida ex vivo y otra unidad no manipulada para funcionar como respaldo.

  2. Se seleccionarán diez pacientes entre aquellos para los cuales:

    • Está indicado el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (ver detalles)
    • Ningún hermano compatible o donante no emparentado compatible está disponible lo suficientemente rápido para el trasplante (no se encontró un donante totalmente compatible dentro de 1 mes del inicio de la búsqueda de donantes o se encontró un donante pero no disponible para la donación dentro de los 3 meses posteriores a la búsqueda de donantes).
    • Se pueden identificar al menos tres unidades de sangre de cordón umbilical de donantes no emparentados con menos de 2 antígenos incompatibles con el paciente, pero con una dosis de células insuficiente para cumplir con los requisitos del paciente. Si se demuestra la eficacia clínica de este protocolo, se procederá a un ensayo clínico multicéntrico con más pacientes.
  3. Los investigadores obtendrán MSC haploidénticas de la médula ósea del hermano/padre/hijo del paciente. Aunque habrá algo de MSC coinfundido con las células de la sangre del cordón umbilical, se ha demostrado que es seguro en ensayos de MSC administrados a pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) y la compatibilidad del antígeno leucocitario humano (HLA) de MSC y el receptor se ha demostrado que no es importante. Las células del estroma mesenquimatoso de la médula ósea (BM-MSC, por sus siglas en inglés) derivadas de la médula ósea de un donante emparentado con un mínimo de 2/6 de compatibilidad HLA han sido seguras para su uso en pacientes.1 Si el donante de MSC haploidéntico no está disponible, también se usaría MSC de donante no emparentado compatible.

  4. La eficacia se evaluará mediante lo siguiente y se comparará con la literatura publicada, así como con controles históricos:

    • Injerto de neutrófilos y plaquetas
    • Mortalidad a los 100 días postrasplante
    • Supervivencia global y libre de progresión Si se demuestra la eficacia clínica de este protocolo, los investigadores procederán a un ensayo clínico multicéntrico con más pacientes.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
3

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años a 60 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes serán del Departamento de Hematología del Hospital General de Singapur, que tengan los diagnósticos enumerados a continuación y que cumplan con los criterios de inclusión. Deben ser considerados aptos para la prueba por el respectivo médico tratante, así como por un panel de al menos tres hematólogos. La idoneidad será reevaluada nuevamente por el Investigador Principal

    1. Pacientes de 12 años a 60 años.
    2. El paciente no tiene disponible actualmente un donante relacionado o no relacionado HLA-A, B, C, DRB1 y DQB1 compatible.
    3. El paciente debe tener una neoplasia maligna hematológica que requiera un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas como se define más adelante (del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea y las Directrices de Trasplante de Sangre y Médula Ósea de la Sociedad Estadounidense) y según lo acordado por un panel de al menos tres hematólogos que se especializan en trasplantes.

  • Leucemia mielógena aguda (LMA): LMA de alto riesgo que incluye:

    • Antecedentes de enfermedad hematológica (p. ej., mielodisplasia (MDS))
    • Leucemia relacionada con el tratamiento
    • falla de inducción
    • Primera remisión completa (CR1) con citogenética o marcadores moleculares de bajo riesgo (p. mutación Flt 3, 11q23, etc.)
    • 2da remisión completa (CR2) y más allá

  • Leucemia linfoblástica aguda (LLA)

    • CR1 hasta los 35 años
    • Alto riesgo mayores de 35 años, incluidos:
    • Citogenética de bajo riesgo (p. ej., cromosoma Filadelfia t(9;22) o reordenamientos 11q23)
    • Recuento elevado de glóbulos blancos (> 30 000/mm3) en el momento del diagnóstico
    • SNC o leucemia testicular
    • Sin RC dentro de las 4 semanas del tratamiento inicial
    • falla de inducción
    • CR2 y más allá

  • Síndromes mielodisplásicos (SMD)

    • Puntuación IPSS intermedia-1 (INT-1), intermedia-2 (INT-2) o alta que incluye:
    • > 5% de blastos en la médula
    • Aparte de la citogenética de buen riesgo (no 5q- o normal)
    • > 1 linaje citopenia

  • Leucemia mielógena crónica (LMC)

    • Enfermedad progresiva
    • Fase acelerada
    • Crisis blástica (mieloide o linfoide)

  • Linfoma folicular

    • Mala respuesta al tratamiento inicial
    • Después de la segunda o posteriores recaídas
    • Transformación a linfoma difuso de células B grandes

  • Linfoma agresivo de células T o células B

    • Después de la segunda o posteriores recaídas
    • Sin RC con tratamiento inicial
  • Célula del manto: después de una segunda o posterior recaída

  • linfoma de Hodgkin

    • Sin CR inicial
    • Después de la segunda o posteriores recaídas
  • Mieloma múltiple: los pacientes que fracasan en el trasplante autólogo con anomalías en el cromosoma 13, una primera respuesta que dura menos de 6 meses o microglobulina β-2 > 3 mg/L pueden ser considerados para este protocolo después de la terapia inicial.

Criterio de exclusión:

  1. Función orgánica inadecuada definida por:

    • Renales: Aclaramiento de creatinina > 60ml/min
    • Hepático: bilirrubina, AST/ALT < 2 veces el límite superior de lo normal
    • Función pulmonar: DLCOcorr > 50% normal
    • Cardíaco: fracción de eyección del ventrículo izquierdo > 45%
  2. Puntuación de Karnofsky (adultos) < 70 % o puntuación de Lansky < 50 % (pediatría)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Expandido
Células de sangre de cordón expandidas ex vivo
Otro: Células de sangre de cordón expandidas ex vivo
Las células de la sangre del cordón umbilical se expandirán ex vivo utilizando una combinación de factor de células madre (SCF), trombopoyetina (TPO), ligando Flt3 e IGFBP2 con cocultivo de células estromales mesenquimales (MSC).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad
Periodo de tiempo: 1 mes
Número de sujetos con toxicidades de la infusión (incluida fiebre, disfunción renal dentro de las 72 horas posteriores a la infusión) y competencia inmunológica potencial (ausencia de quimerismo de las células del donante a los 21 días posteriores al trasplante).
1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto
Periodo de tiempo: 2 meses
Injerto de neutrófilos (ANC>500/ul) en sujetos como lo demuestra el número de sujetos con injerto <= 21 días.
2 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Singapore General Hospital

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Whitehead Institute for Biomedical Research
Blood Services Group, Health Sciences Authority of Singapore

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: William YK Hwang, MBBS, FRCP, Singapore General Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2015

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de marzo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de junio de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de junio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
30 de noviembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de noviembre de 2015

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 2009/925/B

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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