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Estudio de eficacia y seguridad de KPT-330 en pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo refractarios a la eritropoyetina (SIER)

24 de enero de 2023 actualizado por: Karyopharm Therapeutics Inc

Un estudio de fase 2, abierto, de un solo brazo que evalúa la eficacia y la seguridad del inhibidor selectivo de la exportación nuclear (SINE) Selinexor (KPT-330) en pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo (MDS) refractario a la eritropoyetina (EPO)

Este es un estudio abierto diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del compuesto inhibidor selectivo de la exportación nuclear (SINE), Selinexor administrado por vía oral a pacientes con SMD de bajo riesgo dependiente de transfusiones y refractario a la EPO (riesgo bajo e intermedio-1). tal como lo define el IPSS).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, de un solo grupo, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del compuesto inhibidor selectivo de la exportación nuclear (SINE), Selinexor, administrado por vía oral a pacientes con SMD de bajo riesgo dependiente de transfusiones y refractario a la EPO (Baja riesgo e Intermedio-1 según lo definido por IPSS). Los pacientes recibirán la dosis en la clínica los días de visita a la clínica y recibirán Selinexor para la dosificación en el hogar en días adicionales.

Los pacientes serán evaluados para la respuesta a la enfermedad de acuerdo con los criterios de respuesta del IWG de 2006 para SMD. Esto incluye la evaluación de la alteración de la historia natural de la enfermedad, la mejora hematológica de la respuesta citogénica y la calidad de vida.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de SMD de riesgo bajo o riesgo intermedio-1 con cualquier anomalía citogenética (según los criterios del IPSS); los pacientes deben tener biopsia/aspiración de médula ósea o tejido tumoral disponible dentro de 1 mes antes de la primera dosis o recolectado durante el período de selección.
  • Pacientes mayores de 18 años en la Selección que no sean candidatos para trasplante de células hematopoyéticas.
  • Recibió 1 línea de tratamiento anterior; típicamente agentes estimulantes de eritroides (ESA).
  • Anemia dependiente de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) durante el tratamiento con o después de la interrupción de EPO. La dependencia transfusional se define como el requisito de al menos 2 unidades de glóbulos rojos transfundidos durante las 8 semanas anteriores al inicio del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Uso de EPO recombinante dentro de las 8 semanas previas a la selección.
  • El paciente tiene una neoplasia maligna activa concurrente o antecedentes de neoplasias malignas distintas de SMD (excepto carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel e in situ del cuello uterino) a menos que esté libre de enfermedad durante al menos 1 año.

  • Función cardiovascular inestable:

    • isquemia sintomática,
    • Anomalías de conducción clínicamente significativas no controladas (es decir, se excluye la taquicardia ventricular con agentes antiarrítmicos; no se excluirá el bloqueo auriculoventricular (AV) de primer grado o el bloqueo fascicular anterior izquierdo/bloqueo de rama derecha del haz de His (LAFB/RBBB) asintomáticos), o
    • Insuficiencia cardíaca congestiva (CHF) Clase de la New York Heart Association (NYHA) ≥3, o infarto de miocardio (MI) dentro de los 3 meses.
  • Infección no controlada que requiere antibióticos parenterales, antivirales o antifúngicos dentro de la semana anterior a la primera dosis. Las infecciones controladas con agentes antimicrobianos simultáneos son aceptables y la profilaxis antimicrobiana según las pautas institucionales es aceptable.
  • Sangrado activo Grado 3-4, en las últimas 4 semanas antes de la inscripción.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Selinexor
60 mg una vez a la semana
Droga: Selinexor
60 mg el día 1 de cada semana durante un ciclo de 4 semanas, administrado durante ≥6 ciclos.
Otros nombres:
  • KPT-330

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejoría hematológica (basada en los criterios de respuesta del Grupo de trabajo internacional (IWG) de 2006)
Periodo de tiempo: 6 meses
Mejoría hematológica en los recuentos de eritroides, plaquetas y neutrófilos, evaluada según los criterios de respuesta del Grupo de trabajo internacional (IWG) de 2006 para SMD.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 6 meses
La respuesta general se define como remisión completa (CR) o remisión parcial (PR).
6 meses
Calidad de Vida (QOL-E) MDS Cuestionario)
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluar la calidad de vida utilizando el cuestionario Quality of Life-E (QOL-E) MDS
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Karyopharm Therapeutics Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
27 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
1 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de enero de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • KCP-330-014

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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