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Estudo de eficácia e segurança de KPT-330 em pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco refratários à eritropoetina (SIER)

24 de janeiro de 2023 atualizado por: Karyopharm Therapeutics Inc

Um estudo de fase 2, aberto, de braço único avaliando a eficácia e a segurança do inibidor seletivo de exportação nuclear (SINE) Selinexor (KPT-330) em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) refratária de baixo risco

Este é um estudo aberto desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do composto inibidor seletivo da exportação nuclear (SINE), Selinexor, administrado por via oral a pacientes com SMD de baixo risco, dependente de transfusão e refratária à EPO (baixo risco e intermediário-1 conforme definido pelas IPSS).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, de braço único, desenhado para avaliar a segurança e a eficácia do composto inibidor seletivo da exportação nuclear (SINE), Selinexor, administrado por via oral a pacientes com SMD de baixo risco, dependente de transfusão e refratária a EPO (Baixo risco e Intermediário-1 conforme definido pelo IPSS). Os pacientes serão administrados na clínica nos dias de visita clínica e receberão Selinexor para administração em casa em dias adicionais.

Os pacientes serão avaliados quanto à resposta à doença de acordo com os critérios de resposta do IWG de 2006 para MDS. Isso inclui avaliação para alterar a história natural da doença, melhora hematológica da resposta citogênica e qualidade de vida.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de SMD de baixo risco ou risco intermediário-1 com qualquer anormalidade citogenética (de acordo com os critérios do IPSS); os pacientes devem ter biópsia/aspiração de medula óssea ou tecido tumoral disponível 1 mês antes da primeira dose ou coletados durante o período de triagem.
  • Pacientes >18 anos na triagem que não são candidatos a transplante de células hematopoiéticas.
  • Recebeu 1 linha anterior de tratamento; tipicamente agentes estimulantes de eritróides (ESAs).
  • Anemia dependente de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) durante o tratamento ou após a descontinuação de EPO. A dependência de transfusão é definida como a necessidade de pelo menos 2 unidades de hemácias transfundidas durante as 8 semanas anteriores ao início do estudo.

Critério de exclusão:

  • Uso de EPO recombinante dentro de 8 semanas antes da triagem.
  • O paciente tem uma malignidade ativa concomitante ou história prévia de malignidade diferente de SMD (exceto carcinoma basocelular ou espinocelular da pele e in situ do colo do útero), a menos que livre de doença por pelo menos 1 ano.

  • Função cardiovascular instável:

    • isquemia sintomática,
    • Anormalidades de condução clinicamente significativas não controladas (ou seja, taquicardia ventricular com agentes antiarrítmicos são excluídas; bloqueio atrioventricular (AV) de 1º grau ou bloqueio fascicular anterior esquerdo assintomático/bloqueio de ramo direito (BAFB/BRD) não serão excluídos) ou
    • Insuficiência cardíaca congestiva (CHF) Classe ≥3 da New York Heart Association (NYHA) ou infarto do miocárdio (IM) em 3 meses.
  • Infecção não controlada requerendo antibióticos parenterais, antivirais ou antifúngicos dentro de 1 semana antes da primeira dose. As infecções controladas com agentes antimicrobianos concomitantes são aceitáveis, e a profilaxia antimicrobiana de acordo com as diretrizes institucionais é aceitável.
  • Sangramento ativo Grau 3-4, nas últimas 4 semanas antes da inscrição.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Selinexor
60 mg uma vez por semana
Medicamento: Selinexor
60 mg no Dia 1 de cada semana por um ciclo de 4 semanas, administrado por ≥6 ciclos.
Outros nomes:
  • KPT-330

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora hematológica (com base nos critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) de 2006)
Prazo: 6 meses
Melhora hematológica nas contagens de eritróides, plaquetas e neutrófilos, avaliada com base nos critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) de 2006 para SMD.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta geral
Prazo: 6 meses
A resposta geral é definida como remissão completa (CR) ou remissão parcial (PR).
6 meses
Questionário MDS de Qualidade de Vida (QOL-E))
Prazo: 6 meses
Avalie a qualidade de vida usando o Questionário MDS de Qualidade de Vida-E (QOL-E)
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Karyopharm Therapeutics Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de janeiro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • KCP-330-014

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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