Acceso ampliado de un solo paciente a Ganitumab para el sarcoma de Ewing metastásico
26 de marzo de 2019 actualizado por: Jonsson Comprehensive Cancer Center
A pesar de las mejoras en los resultados para los pacientes con sarcoma de Ewing localizado, los pacientes con sarcoma de Ewing metastásico recidivante continúan teniendo malos resultados con las opciones de quimioterapia actuales. Una gran cantidad de datos preclínicos respaldan el papel de la inhibición de IGF-1R en el tratamiento del sarcoma de Ewing.
Más recientemente, los ensayos clínicos de anticuerpos monoclonales IGF-1R han demostrado actividad de agente único en pacientes con sarcoma de Ewing recidivante. Ganitumab (AMG 479) es un anticuerpo monoclonal completamente humano dirigido contra IGF-1R. Proponemos este IND de acceso expandido de agente único para brindar a nuestro paciente la oportunidad de beneficiarse de este tratamiento después de haber desarrollado una enfermedad progresiva después de múltiples líneas de terapia previa.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
A pesar de las mejoras en los resultados para los pacientes con sarcoma de Ewing localizado, los pacientes con sarcoma de Ewing metastásico recidivante continúan teniendo malos resultados con las opciones de quimioterapia actuales. Una gran cantidad de datos preclínicos respaldan el papel de la inhibición de IGF-1R en el tratamiento del sarcoma de Ewing.
Más recientemente, los ensayos clínicos de anticuerpos monoclonales IGF-1R han demostrado actividad de agente único en pacientes con sarcoma de Ewing recidivante. Ganitumab (AMG 479) es un anticuerpo monoclonal completamente humano dirigido contra IGF-1R. Proponemos este IND de acceso expandido de agente único para brindar a nuestro paciente la oportunidad de beneficiarse de este tratamiento después de haber desarrollado una enfermedad progresiva después de múltiples líneas de terapia previa.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Individual Individuales: Permite a un solo paciente, con una enfermedad o condición grave que no puede participar en un ensayo clínico, acceder a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Esta categoría también incluye el acceso en una situación de emergencia.
- Población de tamaño intermedio: permite que más de un paciente (pero generalmente menos pacientes que a través de un IND/Protocolo de tratamiento) acceda a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado se utiliza cuando varios pacientes con la misma enfermedad o afección buscan acceso a un fármaco o producto biológico específico que no ha sido aprobado por la FDA.
- Protocolo/IND de tratamiento: Permite el acceso de una población grande y generalizada a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado solo se puede proporcionar si el producto ya se está desarrollando para su comercialización para el mismo uso que el acceso ampliado.
- Pacientes individuales
- Tratamiento IND/Protocolo
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
48 años a 50 años (ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico: sarcoma de Ewing positivo para translocación confirmado
Requisitos de función de órganos:
Creatinina sérica < 1,4 Función hepática adecuada
- Bilitubina total <1,5 veces el límite superior normal para la edad
- SGPT (ALT) < 5 veces el límite superior de lo normal para la edad Función cardíaca adecuada > 50% por ecocardiograma Médula ósea
- Recuento absoluto de neutrófilos > 750
- Recuento de plaquetas > 75
Criterio de exclusión:
- Las pacientes en edad fértil no son elegibles a menos que se haya obtenido un resultado negativo en la prueba de embarazo. Las mujeres lactantes no son elegibles a menos que hayan acordado no amamantar a sus bebés durante la terapia del protocolo. Los pacientes sexualmente activos con potencial reproductivo no son elegibles a menos que hayan aceptado usar un método anticonceptivo efectivo durante la terapia del protocolo.
- Los pacientes con diabetes mellitus preexistente conocida serán excluidos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
20 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de enero de 2017
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Publicado por primera vez
24 de enero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización publicada
28 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2019
Última verificación
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 17-000019
- JCCCID738 (OTRO: Jonsson Comprehensive Cancer Center)
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