Terapia Génica para Acromatopsia (CNGA3) (CNGA3)
3 de noviembre de 2022 actualizado por: MeiraGTx UK II Ltd
Un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus recombinante adenoasociado (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) para la terapia génica de niños y adultos con acromatopsia debido a defectos en CNGA3
Un ensayo clínico de la terapia génica retiniana CNGA3 del vector de virus adenoasociado (AAV) para pacientes con acromatopsia
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Terapia génica retinal CNGA3 para pacientes con acromatopsia
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tienen años de edad o más
- Que un investigador especialista en retina confirme la acromatopsia
Criterio de exclusión:
- Son mujeres que están embarazadas o amamantando
- Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con una terapia médica en investigación para enfermedades oculares en los últimos 6 meses.
- Tienen cualquier otra condición que el investigador considere que los hace inapropiados para ingresar al ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Virus adenoasociado (AAV) de dosis baja CNGA3
Administración subretiniana de una sola dosis baja de AAV CNGA3
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Terapia génica del virus adenoasociado (AAV) para defectos en el gen CNGA3
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Experimental: Virus adenoasociado (AAV) de dosis intermedia CNGA3
Administración subretiniana de una única dosis intermedia de AAV CNGA3
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Terapia génica del virus adenoasociado (AAV) para defectos en el gen CNGA3
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Experimental: Alta dosis de virus adenoasociado (AAV) CNGA3
Administración subretiniana de una sola dosis alta de AAV CNGA3
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Terapia génica del virus adenoasociado (AAV) para defectos en el gen CNGA3
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes que cumplieron con el resultado primario definido como cualquiera de los siguientes eventos que ocurrieron durante las 6 semanas posteriores a la administración, al menos posiblemente relacionados con los medicamentos en investigación de terapia avanzada (ATIMP), no solo con la cirugía.
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
El resultado primario se define como cualquiera de los siguientes que ocurren durante las 6 semanas posteriores a la administración, al menos posiblemente relacionado con los medicamentos en investigación de terapia avanzada (ATIMP), no solo con la cirugía:
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6 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejoras en la función visual según lo evaluado por la agudeza visual
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) utilizando la puntuación de letras del gráfico del Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS).
La dirección de mejora desde la línea de base es un aumento en el número de cartas ETDRS leídas con el tiempo.
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6 meses
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Mejoras en la función retinal evaluadas por perimetría estática
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la sensibilidad retiniana media en el ojo tratado.
La dirección de la mejora es un aumento de la sensibilidad.
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6 meses
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Calidad de Vida Medida por Cuestionarios de CdV en Niños y Adolescentes
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la escala analógica visual EuroQol (EQ-VAS) en niños y adolescentes.
EQ-VAS utiliza una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable.
Un cambio positivo desde la línea de base refleja una mejora y un cambio negativo refleja un empeoramiento.
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6 meses
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Calidad de Vida Medida por Cuestionarios de CdV en Adultos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la escala analógica visual EuroQol (EQ-VAS) en adultos.
EQ-VAS utiliza una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable.
Un cambio positivo desde la línea de base refleja una mejora y un cambio negativo refleja un empeoramiento.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James Bainbridge, Chief Investigator
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de agosto de 2019
Finalización primaria (Actual)
10 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
10 de junio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
29 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MGT012
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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