Pitolisant tabletas orales en Síndrome de Prader-Willi - Registro de ensayos clínicos

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Síndrome de Prader-Willi

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio constará de un Período de selección, una Fase de tratamiento doble ciego de 11 semanas (que incluye un Período de titulación de 3 semanas y un Período de dosis estable de 8 semanas) y una Fase de extensión de etiqueta abierta (OLE) opcional. La Fase OLE tendrá una duración de varios años y continuará hasta que se apruebe pitolisant para pacientes con PWS o el Patrocinador decida finalizar el estudio.

Aproximadamente 60 pacientes de 6 a 65 años de edad que cumplan con todos los criterios de elegibilidad serán aleatorizados en la visita inicial en una proporción de 1:1:1 a dosis baja de pitolisant, dosis alta de pitolisant o placebo correspondiente. En la fase de tratamiento doble ciego, los pacientes recibirán la dosis estable aleatoria del fármaco del estudio durante el período de titulación de 3 semanas.

Después de completar el período de titulación de 3 semanas, los pacientes continuarán tomando el fármaco del estudio en su dosis estable aleatoria una vez al día por la mañana al despertar durante 8 semanas adicionales de tratamiento ciego (período de dosis estable). La duración de la Fase de Tratamiento Doble Ciego será de 11 semanas.

Después de la fase de tratamiento doble ciego de 11 semanas, los pacientes elegibles tendrán la oportunidad de participar en una fase OLE opcional. Durante la Fase OLE, todos los pacientes elegibles recibirán tratamiento con pitolisant de etiqueta abierta y se someterán a una titulación durante un Período de titulación de 3 semanas hasta una dosis objetivo máxima según su edad. Al final del período de titulación de 3 semanas, los pacientes continuarán tomando su dosis objetivo de pitolisant una vez al día por la mañana al despertar hasta el final del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

65

Fase

Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Estados Unidos
- California
  - San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    - Rady Children's Hospital - San Diego
  - San Ramon, California, Estados Unidos, 94583
    - Sleep Medicine Specialists of California
  - Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
    - Santa Monica Clinical Trials
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
    - Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
- Florida
  - Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
    - University of Florida College of Medicine
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    - Johns Hopkins School of Medicine
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
    - University of Nebraska Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45212
    - CTI
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249
    - Road Runner Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Es capaz de proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (paciente o padre [s] / tutor legal [s]) y, cuando corresponda, consentimiento voluntario por escrito (paciente, según corresponda).
Tiene un diagnóstico de PWS confirmado por pruebas genéticas y/o registros médicos del paciente. Las pruebas genéticas serán proporcionadas por el Patrocinador, si no se confirman con base en la revisión de los registros médicos del paciente.
Pacientes masculinos o femeninos de 6 a 65 años en el momento de la inscripción.
Demuestra una duración adecuada del sueño a través del diario de sueño del paciente durante la selección, definida como al menos 8 horas de sueño por noche para pacientes de 6 a 6 años.
Tiene SED según lo determinado por la escala de somnolencia de Epworth para niños y adolescentes (ESS-CHAD) (versión para padres/cuidadores) con una puntuación de ≥12.
Si toma tratamientos hormonales (incluidos suplementos de hormona de crecimiento, testosterona y estrógeno) y/o medicamentos o suplementos concomitantes crónicos permitidos, el paciente debe recibir una dosis estable de estos medicamentos durante 3 meses antes de la aleatorización y durante la duración del estudio doble ciego. Tratamiento Fase del estudio; se permite una variabilidad del 10% en la dosis de la hormona.
Si toma un tratamiento para despertar que podría afectar el SED (incluidos estimulantes, modafinilo y armodafinilo), debe estar en una dosis estable durante al menos 28 días antes de la selección y permanecer en una dosis estable durante la fase de tratamiento doble ciego de la estudio (se permitirán ajustes de dosis en la Fase OLE) o aceptar eliminar el tratamiento durante 5 semividas o 14 días, lo que sea más largo.
Si toma un medicamento sedante administrado de forma crónica para controlar las manifestaciones del comportamiento (p. ej., hipnóticos, benzodiazepinas, antipsicóticos, agonistas alfa, anticolinérgicos y antidepresivos), debe tener una dosis estable durante al menos 28 días antes de la selección y permanecer con una dosis estable durante la fase de tratamiento doble ciego del estudio (se permitirán ajustes de dosis en la fase OLE) o aceptar eliminar el tratamiento durante 5 semividas o 14 días, lo que sea más largo.
Si usa cannabidiol y/o tetrahidrocannabinol, el paciente debe estar en una dosis estable durante 28 días antes de la aleatorización y aceptar continuar con la dosis estable durante la fase de tratamiento doble ciego del estudio (se permitirán ajustes de dosis en el OLE Fase).
Si toma oxitocina o carbetocina, el paciente debe tener una dosis estable durante los 28 días anteriores a la aleatorización y aceptar continuar con la dosis estable durante la fase de tratamiento doble ciego del estudio (se permitirán ajustes de dosis en la fase OLE ) o aceptar eliminar el tratamiento durante 5 semividas o 14 días, lo que sea más largo.
Una paciente que es una mujer en edad fértil (FCBP, por sus siglas en inglés) debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección y una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial y aceptar permanecer abstinente o usar un método anticonceptivo no hormonal eficaz para prevenir embarazo durante la duración del estudio y durante 21 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
Tiene un cuidador constante (preferiblemente la misma persona durante la Fase de tratamiento doble ciego del estudio) que está dispuesto y es capaz de completar las evaluaciones requeridas.
En opinión del investigador, el paciente/padre(s)/tutor(es) legal(es) es capaz de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo y la administración del fármaco del estudio por vía oral.

Criterio de exclusión:

Tiene un diagnóstico de otro trastorno genético o cromosómico distinto del SPW.
Tiene apnea obstructiva del sueño (OSA, por sus siglas en inglés) no tratada o tiene un alto riesgo de tener OSA según el historial médico y la evaluación clínica; o tiene otro trastorno del sueño subyacente relevante que, en opinión del investigador, es el principal factor que contribuye al SED del paciente.
Consume constantemente >600 mg de cafeína por día y no puede/no quiere reducir la ingesta de cafeína a
No acepta descontinuar ningún medicamento o sustancia prohibida enumerada en el protocolo.
Participación en un estudio de investigación intervencionista que involucre otro medicamento o dispositivo en investigación en los 28 días anteriores a la inscripción y durante la fase de tratamiento doble ciego del estudio, a menos que el investigador consulte con el monitor médico y obtenga la aprobación por escrito para que el paciente inscribirse; los pacientes que completan un lavado de un medicamento en investigación de al menos 5 semividas o 14 días (lo que sea más largo) pueden inscribirse en la fase de tratamiento doble ciego del estudio. Los pacientes que consideren participar en otro estudio de investigación intervencionista en la Fase OLE deben consultar con el Investigador, quien consultará con el Monitor Médico.
Tiene un diagnóstico psiquiátrico primario con síntomas activos actuales de psicosis o esquizofrenia.
Tiene un diagnóstico de enfermedad renal en etapa terminal (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] de
Tiene un diagnóstico de insuficiencia renal moderada o grave (TFGe ≥15 a ≤59 ml/minuto/1,73 m²) o insuficiencia hepática moderada (Child-Pugh B) en la selección o durante la fase de tratamiento doble ciego.
Tiene valores de laboratorio anormales en la selección que son clínicamente significativos según lo determine el investigador.
Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o antecedentes significativos de una anomalía grave del electrocardiograma (ECG; por ejemplo, infarto de miocardio reciente, arritmia clínicamente significativa) o intervalo QT corregido para la frecuencia cardíaca según la fórmula de Fridericia (QTcF) >442 ms para pacientes de 0 a 439 ms para pacientes de 10 a 450 ms para pacientes masculinos y >470 ms para pacientes femeninas de 20 a 65 años. (ECG QTcF = QT/3√ RR) (Mason et al 2007).
Tiene antecedentes familiares de muerte súbita/inexplicable, muerte cardíaca o muerte por una arritmia primaria potencialmente asociada con la prolongación del intervalo QT en cualquier miembro de la familia.
Si recibe alguna terapia o intervención de salud relacionada nueva o inicia un cambio para los síntomas del PWS, debe estar en un curso de terapia estable durante al menos 28 días antes de la aleatorización.
Tiene un historial actual o reciente (dentro de un año) de un trastorno por uso de sustancias o un trastorno de dependencia, incluidos los trastornos por uso de alcohol y cafeína según se define en el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, 5.ª edición (DSM-V).
Ha planificado una cirugía durante la fase de tratamiento doble ciego del estudio; la cirugía planificada está permitida durante la Fase OLE.
Está recibiendo un medicamento concomitante que se sabe que es un inhibidor potente del citocromo P450 (CYP) 2D6, un inductor potente del CYP3A4 o un antagonista del receptor de la histamina 1 (H1) de acción central; los pacientes que completen un lavado de estos medicamentos de al menos 5 vidas medias o 14 días (lo que sea más largo) pueden inscribirse en la fase de tratamiento doble ciego del estudio. Se permite el uso de inhibidores potentes de CYP2D6 e inductores potentes de CYP3A4 durante la fase OLE; sin embargo, se requiere un ajuste de la dosis de pitolisant. Aunque no está prohibido durante la Fase OLE del estudio, se debe evitar el uso de antagonistas de los receptores H1.
Está recibiendo un medicamento que se sabe que prolonga el intervalo QT.
Tiene un riesgo significativo de cometer suicidio basado en la historia clínica, el examen psiquiátrico de rutina, el juicio del investigador o una respuesta de "sí" a cualquier pregunta que no sean las preguntas 1 a 3 en la Clasificación reciente de gravedad del suicidio de Columbia para niños muy pequeños/con deterioro cognitivo de por vida. Escala (C SSRS).
Tiene antecedentes de convulsiones que han sido tratadas recientemente (dentro de los 6 meses) con medicamentos antiepilépticos que son inductores fuertes de CYP3A4. Los pacientes con antecedentes de convulsiones deben tener un historial de convulsiones estable (p. ej., frecuencia y gravedad) durante al menos 6 meses antes de la inscripción.
Actualmente está amamantando o planea amamantar durante el transcurso del estudio. Las mujeres lactantes deben aceptar no amamantar durante la duración del estudio (fase de tratamiento doble ciego y fase OLE) y durante 21 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
Según el juicio del investigador, el paciente no es apto para el estudio por cualquier motivo, incluidos, entre otros, condiciones médicas inestables o no controladas (incluidas las condiciones psiquiátricas y neurológicas) o una condición médica que podría interferir con la realización del estudio, confundir interpretación de los resultados del estudio, representar un riesgo para la salud del paciente o comprometer la integridad del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Propósito principal: Tratamiento
Asignación: Aleatorizado
Modelo Intervencionista: Asignación paralela
Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo Grupo de participantes/brazo Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.	Intervención / Tratamiento Intervención / Tratamiento Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Fase de tratamiento doble ciego Pitolisant en dosis más bajas Pacientes pediátricos (de 6 a menos de 12 años): Semana 1: 4,45 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semana 2: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semanas 3 a 11: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana. Pacientes adolescentes (de 12 a menos de 18 años): Semana 1: 4,45 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semana 2: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semanas 3 a 11: 13,35 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana. Pacientes adultos (de 18 a 65 años): Semana 1: 4,45 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semana 2: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semanas 3 a 11: 17,8 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana.	Droga: Pitolisant tabletas orales Pitolisant 4,45 mg o 17,8 mg comprimidos
Comparador activo: Fase de tratamiento doble ciego Pitolisant en dosis más altas Pacientes pediátricos (de 6 a menos de 12 años): Semana 1: 4,45 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semana 2: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semanas 3 a 11: 17,8 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana. Pacientes adolescentes (de 12 a menos de 18 años): Semana 1: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semana 2: 17,8 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semanas 3 a 11: 26,7 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana. Pacientes adultos (de 18 a 65 años): Semana 1: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semana 2: 17,8 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana; Semanas 3 a 11: 35,6 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana.	Droga: Pitolisant tabletas orales Pitolisant 4,45 mg o 17,8 mg comprimidos
Comparador de placebos: Fase de tratamiento doble ciego Placebo Pacientes pediátricos (de 6 a menos de 12 años): Semana 1: comprimidos de placebo equivalentes; Semana 2: comprimidos de placebo equivalentes; Semanas 3 a 11: comprimidos de placebo equivalentes Pacientes adolescentes (de 12 a menos de 18 años): Semana 1: comprimidos de placebo equivalentes; Semana 2: comprimidos de placebo equivalentes; Semanas 3 a 11: comprimidos de placebo equivalentes Pacientes adultos (de 18 a 65 años): Semana 1: comprimidos de placebo equivalentes; Semana 2: comprimidos de placebo equivalentes; Semanas 3 a 11: comprimidos de placebo equivalentes	Droga: Tableta oral de placebo Tabletas de placebo a juego
Otro: Pitolisant de Etiqueta Abierta Dosis basada en la edad (antes de la implementación de la enmienda 6) o dosis basada en el peso (después de la implementación de la enmienda 6)	Droga: Pitolisant tabletas orales Pitolisant 4,45 mg o 17,8 mg comprimidos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado	Medida Descripción	Periodo de tiempo
Somnolencia diurna excesiva Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 11	Cambio en la puntuación de la escala de somnolencia para niños y adolescentes de Epworth (ESS-CHAD) (versión para padres/cuidadores) desde el inicio hasta la semana 11 para pitolisant en comparación con placebo. La puntuación del ESS-CHAD oscila entre 0 y 24. Una disminución en la puntuación representa una mejora en la somnolencia diurna excesiva.	Línea de base a la semana 11

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado	Medida Descripción	Periodo de tiempo
Función psicomotora Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 11	Cambio en la prueba de detección de Cogstate. La prueba de detección de Cogstate es una prueba computarizada. La precisión con una mayor velocidad representa una mejora en el rendimiento de la prueba psicomotora.	Línea de base a la semana 11
Atención Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 11	Cambio en la prueba de identificación de Cogstate. La prueba de identificación de Cogstate es una prueba computarizada. La precisión con una velocidad más rápida representa una mejora en el rendimiento de la prueba de atención.	Línea de base a la semana 11
Memoria de trabajo Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 11	Cambio en la prueba de espalda de Cogstate One. La prueba de espalda Cogstate One es una prueba computarizada. La precisión con una velocidad más rápida representa un mejor rendimiento en la prueba de memoria de trabajo.	Línea de base a la semana 11
Somnolencia diurna excesiva Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 11	Cambio en la impresión global del cuidador sobre la gravedad de la somnolencia diurna excesiva. La Impresión global del cuidador sobre la gravedad de la somnolencia diurna excesiva es una escala de cinco ítems que va desde "nada" hasta "probabilidad muy alta". La valoración de tener menos probabilidades de conciliar el sueño supone una mejora en la impresión general del cuidador sobre la excesiva somnolencia diurna del paciente.	Línea de base hasta la semana 11
Síntomas clínicos Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 11	Cambio en la impresión clínica global de la gravedad del estado clínico general. La Impresión Clínica Global de la Gravedad del Estado Clínico General es una escala de cuatro ítems que va desde "normal" hasta "gravemente sintomático". Una evaluación de síntomas menos graves representa una mejora en la percepción del médico sobre el estado clínico general relacionado con el SPW.	Línea de base hasta la semana 11
Comportamiento Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 11	Lista de verificación de cambios en comportamientos aberrantes, segunda edición. La Aberrant Behavior Checklist-Community, segunda edición, clasifica 58 síntomas específicos en una escala de cuatro ítems que van desde "no es ningún problema" hasta "el problema es grave en grado". Una disminución en la puntuación representa una mejora en la impresión del cuidador sobre la conducta problemática del paciente.	Línea de base hasta la semana 11
Rigidez conductual y cognitiva Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 11	Cambio en la escala de rigidez de Montefiore-Einstein - Síndrome de Prader-Willi (MERS-R-PWS). El MERS-R-PWS es una entrevista semiestructurada calificada por un médico y realizada tanto con el paciente con PWS como con el cuidador presente. El MERS-R-PWS mide tres dominios de comportamiento rígido: conductual, cognitivo y de protesta. Dentro de cada dominio, se califican cuatro ítems en una escala que va de 0 a 4. Una disminución en la puntuación representa una mejora en el comportamiento rígido.	Línea de base hasta la semana 11
Carga del cuidador Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 11	Cambio en la entrevista de Zarit Burden de 22 ítems. La Zarit Burden Interview es un cuestionario autoinformado en el que se pide a los cuidadores que califiquen su experiencia en una escala de cinco ítems (0 = "nunca" y 4 = "casi siempre") para 22 preguntas relacionadas con la salud y el bienestar psicológico del cuidador. ser, finanzas, impacto en la vida social y relación con el paciente con SPW. Una disminución en la puntuación representa una mejora en la carga percibida por el cuidador.	Línea de base hasta la semana 11

Otras medidas de resultado

Medida de resultado	Medida Descripción	Periodo de tiempo
Niveles de grelina Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 11	Cambio en los niveles de grelina acilada y no acilada. Los niveles de grelina se miden en una muestra de sangre del paciente. Una disminución en los niveles de grelina puede estar asociada con una mejora en la sensación de hambre excesiva.	Línea de base a la semana 11
Hiperfagia Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 11	Cambio en la puntuación total del Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT) junto con el Cuestionario de zona de seguridad alimentaria (FSZQ). El HQ-CT es un cuestionario de nueve ítems que mide los problemas relacionados con la alimentación en pacientes con SPW. El cuestionario lo completan los cuidadores que informan sobre los síntomas de hambre excesiva del paciente. Una disminución en la puntuación representa una mejora en los síntomas de hambre excesiva del paciente. El FSZQ es un cuestionario de veinte ítems que mide los controles necesarios para gestionar el hambre excesiva del paciente. El cuestionario lo completan los cuidadores e incluye cuatro factores: supervisión, restricción, evitación y control. La calificación para cada elemento varía de "0 = nunca" a "4 = todo el tiempo". Una disminución en la puntuación representa una mejora en la cantidad de control que se necesita.	Línea de base hasta la semana 11

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Harmony Biosciences Management, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Revana A, Bhattacharjee R, Miller JL, Chidekel A, Khanna P, Ratnam S, Runyan G, Bauer E, Davis Rapchak K, Seiden D, Budur K, Dayno JM. A proof-of-concept study of pitolisant for excessive daytime sleepiness in patients with Prader-Willi syndrome. J Clin Sleep Med. 2025 Nov 1;21(11):1893-1902. doi: 10.5664/jcsm.11800.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

17 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Actual)

21 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

6 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

PWS

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

HBS-101-CL-002

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de Pitolisant en pacientes con síndrome de Prader-Willi, seguido de una extensión de etiqueta abierta

Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de pitolisant en pacientes con síndrome de Prader-Willi, seguido de una extensión de etiqueta abierta

Descripción general del estudio

Estado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Tipo de estudio

Inscripción (Actual)

Fase

Contactos y Ubicaciones

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

Acepta Voluntarios Saludables

Descripción

Plan de estudios

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Número de brazos

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Intervención / Tratamiento

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado

Medida Descripción

Periodo de tiempo

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado

Medida Descripción

Periodo de tiempo

Otras medidas de resultado

Medida de resultado

Medida Descripción

Periodo de tiempo

Colaboradores e Investigadores

Patrocinador

Publicaciones y enlaces útiles

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Finalización primaria (Actual)

Finalización del estudio (Actual)

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Publicado por primera vez (Actual)

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última verificación

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.