Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

El ensayo de malformación cavernosa cerebral sintomática de REC-994 (SYCAMORE)

1 de agosto de 2025 actualizado por: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Ensayo clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de REC-994 en el tratamiento de la malformación cavernosa cerebral sintomática

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de REC-994 (200 mg y 400 mg) en comparación con el placebo en sujetos con malformación cavernosa cerebral (MCC) sintomática.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Parte 1: Los participantes recibirán tratamiento durante un período de 12 meses. Parte 2: Extensión opcional a largo plazo (LTE) para los participantes que completan la Parte 1 y que son elegibles para el tratamiento extendido con REC-994.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Estados Unidos, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18 años de edad o más con lesiones anatómicas de CCM demostradas por resonancia magnética cerebral
  2. Tiene CCM sintomático
  3. Haber dado su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio
  4. NO haber participado en un ensayo clínico utilizando un agente en investigación dentro de los 28 días o dentro de las 6 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo) antes de la Selección

Criterio de exclusión:

  1. Síntomas considerados por el investigador del estudio como causados ​​exclusivamente por daño neuronal irreversible por accidente cerebrovascular previo o instrumentación neuroquirúrgica
  2. Antecedentes de irradiación craneal o tratamiento quirúrgico/radioquirúrgico de la lesión primaria sintomática de CCM
  3. embarazada o amamantando
  4. No poder o no querer participar en evaluaciones de resonancia magnética (por ejemplo, claustrofobia, implante de metal o marcapasos cardíaco implantado)
  5. Disfunción hepática o enfermedad hepática activa definida por transaminasas séricas basales >2 veces el límite superior de lo normal (LSN)
  6. Tiene insuficiencia renal grave (eGFR <60 ml/min) o enfermedad renal activa
  7. Haber tenido un diagnóstico previo de trastornos del músculo esquelético (miopatía) de cualquier causa o tener un nivel basal de creatina quinasa> 5x ULN
  8. Historial de abuso de alcohol o sustancias dentro de 1 año antes de la selección
  9. Anomalía de laboratorio clínicamente significativa
  10. Ha tenido una hemorragia intracerebral dentro de los 3 meses posteriores a la selección o cualquier cirugía cerebral dentro de los 6 meses posteriores a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po una vez al día (QD) (1 tableta de 200 mg de REC-994, 1 tableta de placebo correspondiente)
Droga: Placebo
Tabletas de placebo
Droga: REC-994
REC-994 tabletas de 200 mg
Comparador activo: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 tabletas de 200 mg REC-994)
Droga: REC-994
REC-994 tabletas de 200 mg
Comparador de placebos: Placebo
Matchbo po QD (2 comprimidos de placebo coincidentes)
Droga: Placebo
Tabletas de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los resultados informados del paciente (índice de salud de malformación cavernosa cerebral)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en los resultados informados del paciente (escala modificada de Rankin)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en los resultados informados del paciente (puntuación de síntoma)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en los síntomas asociados a la enfermedad (número de eventos hemorrágicos cerebrales confirmados por resonancia magnética)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Concentraciones plasmáticas de REC-994
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Hasta 12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los síntomas asociados a la enfermedad (tamaño y número de lesiones en la resonancia magnética)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

20 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • REC-994-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Malformación cavernosa cerebral

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in United States

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir