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Un estudio de fase 1b/2a, abierto, de dosis ascendentes únicas y de dosis ascendentes múltiples en participantes con Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 de abril de 2026 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio de investigación abierto de fase 1b / 2a de dosis únicas ascendentes (SAD) y múltiples dosis ascendentes (MAD) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia en participantes con AATD Pi*ZZ en WVE-006 (RestorAATion-2)

El propósito de este estudio abierto es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia y farmacocinética de WVE-006 en participantes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) después de una dosis ascendente única (SAD) del Período 1 y dosis ascendentes múltiples del Período 2 (MAD), respectivamente.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Hospital
  • Nueva Zelanda
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Saludable según lo determine el investigador, según una evaluación médica, o tiene enfermedad pulmonar inducida por AATD de leve a moderada (FEV1 ≥50%) y/o enfermedad hepática leve estable inducida por AATD (≤F2 (≤10 kPa) en FibroScan.
  • Pruebas genéticas que confirman Pi*ZZ.
  • El participante no ha fumado durante al menos 1 año antes de la evaluación.

Criterio de exclusión:

  • • El participante tiene antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o de reacción alérgica a un oligonucleótido o a la N-acetilgalactosamina (GalNAc).

    • El participante tiene antecedentes de intolerancia o cualquier condición médica que pueda interferir con las inyecciones subcutáneas.
    • Cualquier infección actual o reciente.
    • Cualquier vacuna reciente o planificada durante el estudio.
    • El participante tiene antecedentes de consumo regular de alcohol que excede las 14 bebidas estándar por semana.
    • No estar dispuesto a abstenerse de consumir alcohol durante 48 horas antes de la dosificación en cada una de las visitas de dosificación.
    • Cualquier cirugía mayor reciente o planificada durante el estudio.
    • El participante tiene alguna condición médica o circunstancia social que, en opinión del investigador, lo haría inadecuado para participar en el estudio o para la dosificación el día 1, o podría interferir con las evaluaciones de seguridad, farmacodinámica o farmacocinética, o la finalización. de El estudio.
    • Participante que actualmente recibe terapia de aumento AAT, planea recibir terapia de aumento en cualquier momento durante el estudio, o ha estado en terapia de aumento dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
    • Donación de sangre o productos sanguíneos de más de 500 ml dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección y/o no estar dispuesto a abstenerse de donar sangre durante la duración del estudio.
    • El participante ha recibido un agente en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: WVE-006 (Dosis 1)
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: WVE-006 (Dosis 2)
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: WVE-006 (Dosis 3)
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La proporción de participantes con eventos adversos.
Periodo de tiempo: Hasta 36 Semanas
Hasta 36 Semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Dosis única ascendente: cambio con respecto al valor inicial en los niveles de proteína M-AAT sérica.
Periodo de tiempo: Hasta 12 Semanas
Hasta 12 Semanas
Dosis ascendente múltiple: cambio desde el valor inicial en los niveles de proteína M-AAT sérica
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Dosis única ascendente: área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática para WVE-006 desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta 12 Semanas
Hasta 12 Semanas
Dosis única ascendente: concentración máxima de WVE-006 en plasma
Periodo de tiempo: Hasta 12 Semanas
Hasta 12 Semanas
Múltiples dosis ascendentes: área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática para WVE-006 desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Múltiples dosis ascendentes: concentración máxima de WVE-006 en plasma (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

8 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-006-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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