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La eficacia del Allo-HSCT en ND HR-CBF-AML

13 de abril de 2026 actualizado por: Shen yang, Ruijin Hospital

La eficacia del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en la leucemia mieloide aguda con factor de unión al núcleo y alto riesgo de recaída recién diagnosticada

Para los participantes con leucemia mieloide aguda con factor de unión central y alto riesgo de recaída recién diagnosticados, los investigadores tienen como objetivo realizar un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas después de que los participantes terminaron un ciclo de inducción y dos ciclos de consolidación. Para acceder a si el régimen terapéutico es eficaz para la leucemia mieloide aguda con factor de unión central de alto riesgo de recaída, se evalúa la supervivencia libre de enfermedad (SSE), la supervivencia general (SG) y la mortalidad sin recaída de los participantes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Definición de alto riesgo de recaída:

Participantes con mutaciones genéticas de alto riesgo o cariotipos complejos de recurrencia de la enfermedad, o positividad para citometría de flujo/ERM genética después de dos tratamientos de quimioterapia; Las mutaciones genéticas de alto riesgo incluyen: TP53, señalización RTK/RAS (FLT3, NRAS, KRAS, KIT, JAK2, CSF3R), modificación de la cromatina (ASXL1, ASXL2, KMD6A, EZH2, SETD2) o mutaciones catalogadas como de riesgo intermedio o alto. riesgo en las directrices de la NCCN 2022; El umbral positivo para la MRD por citometría de flujo fue del 0,0001%; El umbral MRD de biología molecular es el valor más bajo del protocolo de detección del centro.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

90

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Yang Shen, MD, PhD
  • Número de teléfono: 02164370045
  • Correo electrónico: shen_yang@126.com

Ubicaciones de estudio

    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200025
        • Reclutamiento
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yang Shen, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Leucemia mieloide aguda con factor de unión central y alto riesgo de recaída recién diagnosticada en el Hospital Ruijin

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes con CBF-AML confirmado. Los criterios de diagnóstico incluyen la presencia del gen de fusión t(8; 21)(q22; q22)/RUNX1-RUNX1T1 detectado a nivel molecular; o presencia cromosómica de inv(16)(p13.1q22)/t(16; 16)(p13.1; q22) /Detección del gen de fusión CBFβ-MYH11 a nivel molecular;
  2. Participantes con mutaciones genéticas de alto riesgo o cariotipos complejos de recurrencia de la enfermedad, o positividad para citometría de flujo/ERM genética después de dos tratamientos de quimioterapia; Las mutaciones genéticas de alto riesgo incluyen: TP53, señalización RTK/RAS (FLT3, NRAS, KRAS, KIT, JAK2, CSF3R), modificación de la cromatina (ASXL1, ASXL2, KMD6A, EZH2, SETD2) o mutaciones catalogadas como de riesgo intermedio o alto. riesgo en las directrices de la NCCN 2022; El umbral positivo para la MRD por citometría de flujo fue del 0,0001%; El umbral MRD de biología molecular es el valor más bajo del protocolo de detección del centro.
  3. Historial médico y diagnóstico de MICM, exclusión de SMD, transformación y AML relacionada con el tratamiento;
  4. Edad 18-65 años (18 años ≤Edad< 65 años);
  5. Función hepática y renal: bilirrubina en sangre ≤ 35 μmol/L, AST/ALT por debajo de 2 veces el límite superior normal, creatinina sérica ≤ 150 μmol/L;
  6. Función cardíaca normal (EF≥50%, Clasificación de función cardíaca de Nueva York NYHA I/II);
  7. Puntuación de condición física 0-2 (puntuación ECOG);
  8. Para los participantes con leucocitos en sangre periférica <50*109/L al inicio inicial, no se administró quimioterapia excepto hidroxiurea antes del inicio de la terapia de inducción;
  9. Para los participantes con leucocitos en sangre periférica ≥ 50*109/L al inicio inicial, se permite el tratamiento con citarabina e hidroxiurea antes del inicio de la terapia de inducción;
  10. Mujeres no embarazadas y lactantes;
  11. A todas las mujeres en edad fértil se les debe realizar una prueba de embarazo para medir la hCG y descartar un embarazo;
  12. Obtener el consentimiento informado firmado por el paciente o familiar.

Criterio de exclusión:

  1. AML convertida por MDS, AML relacionada con el tratamiento; leucemia de células mixtas; LMA con infiltrados en el sistema nervioso central y lesiones extramedulares en el momento de su aparición;
  2. LMA recurrente;
  3. Alergias o contraindicaciones a alguno de los medicamentos involucrados en el protocolo;
  4. Las funciones hepática y renal son obviamente anormales y exceden los criterios de inscripción;
  5. Enfermedad cardíaca: incluyendo FE del ecocardiograma <50 %, insuficiencia cardíaca (clasificación de función cardíaca de Nueva York NYHA: III/IV), derrame pericárdico (puntuación CTCAE >2) dentro de los seis meses posteriores al infarto agudo de miocardio, QTc del ECG >470 ms;
  6. Enfermedades pulmonares: edema pulmonar, derrame pleural (puntuación CTCAE >2);
  7. Sufre de tumores malignos de otros órganos al mismo tiempo;
  8. Pacientes activos con VHA, VHB, VHC y tuberculosis, pacientes VIH positivos;
  9. Otras enfermedades hematológicas concomitantes (incluidas anomalías de la coagulación no relacionadas con la leucemia);
  10. Incapacidad para comprender o seguir el protocolo del estudio;
  11. Quienes participen en otros estudios clínicos al mismo tiempo; Presencia de cualquier otra condición que impida la realización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo HSCT
Los participantes reciben TCMH después de dos ciclos de tratamiento de consolidación.
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
Grupo de quimioterapia
Los participantes reciben quimioterapia después de dos ciclos de tratamiento de consolidación.
Quimioterapia para el tratamiento de consolidación de AML
Otros nombres:
  • Citarabina en dosis altas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
supervivencia libre de enfermedad
Periodo de tiempo: desde los datos del diagnóstico de AML hasta los datos de recaída de AML, evaluados hasta 3 años
supervivencia libre de enfermedad
desde los datos del diagnóstico de AML hasta los datos de recaída de AML, evaluados hasta 3 años
La relación del subgrupo genético CBF-AML con la tasa de negatividad de MRD después de la quimioterapia y la SSE después del trasplante
Periodo de tiempo: desde los datos del diagnóstico de AML hasta los datos del estado alcanzado de CR, evaluados hasta 3 años
La relación del subgrupo genético CBF-AML con la tasa de negatividad de MRD después de la quimioterapia y la SSE después del trasplante
desde los datos del diagnóstico de AML hasta los datos del estado alcanzado de CR, evaluados hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de mortalidad sin recaídas
Periodo de tiempo: los datos de muerte por cualquier causa, evaluados hasta 3 años
la proporción de casos de mortalidad sin recaída y todos los casos de mortalidad
los datos de muerte por cualquier causa, evaluados hasta 3 años
sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: desde los datos de LMA diagnosticados hasta los datos de muerte por cualquier causa, evaluados hasta los 3 años
sobrevivencia promedio
desde los datos de LMA diagnosticados hasta los datos de muerte por cualquier causa, evaluados hasta los 3 años
eventos adversos
Periodo de tiempo: desde la inscripción hasta la finalización de los estudios, un máximo de 3 años
eventos adversos relacionados con el régimen indicado
desde la inscripción hasta la finalización de los estudios, un máximo de 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Director de estudio: Yang Shen, MD, PhD, Ruijin Hospital, Shanghai, China

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

20 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

13 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • CBF-AML01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .