Luspatercept para el tratamiento de la anemia posterior al trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH) (Allo-HSCT)
Un estudio exploratorio sobre la seguridad y eficacia de luspatercept en el tratamiento de la anemia tras el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para la leucemia aguda
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico exploratorio, prospectivo, de un solo brazo y en un solo centro. El estudio planea reclutar a 46 pacientes con leucemia aguda que se hayan sometido a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT). Todos los sujetos inscritos recibirán luspatercept por vía subcutánea a una dosis de 1 mg/kg el día +7 (±3 días) y el día +28 (±3 días) después del trasplante.
Procedimientos del estudio:
El estudio incluye un período de selección, visitas de seguimiento del tratamiento (para la administración del fármaco) y visitas de seguimiento de observación. El seguimiento intensivo dentro de los 2 meses posteriores al trasplante incluye evaluaciones de signos vitales, exámenes físicos, pruebas hematológicas y bioquímicas seriadas, registros de transfusión, estado de injerto, análisis de subconjuntos de linfocitos T (día 28) y evaluaciones relacionadas con la enfermedad (por ejemplo, prueba de enfermedad residual mínima, semana 8). Los eventos adversos se monitorizarán y registrarán de forma continua.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Zhao Liang, Doctor
- Número de teléfono: 02061643888 86 13631451531
- Correo electrónico: 383331047@qq.com
Ubicaciones de estudio
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Reclutamiento
- Zhujiang Hospital
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Contacto:
- Zhao Liang, Doctor
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de leucemia aguda.
- Haber recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH-alo).
- Expectativa de supervivencia superior a 3 meses desde la fecha de firma del formulario de consentimiento informado.
- Disposición y capacidad para cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio, y haber proporcionado consentimiento informado por escrito.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa antes de la inclusión. Las sujetos femeninas que estén quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas durante al menos 2 años se consideran no en edad fértil. Los sujetos masculinos y femeninos con potencial reproductivo deben aceptar el uso de anticoncepción eficaz durante todo el período del estudio.
- Nivel de hemoglobina (Hb) < 80 g/L.
Criterios de exclusión:
1. Función orgánica inadecuada, definida como:
- Aclaramiento de creatinina < 60 mL/min;
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) < 55%;
- Saturación de oxígeno (SpO₂) < 92% en aire ambiente;
- Bilirrubina total > 2 × el límite superior de la normalidad (LSN);
- Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 × LSN. 2. Hipertensión mal controlada, definida como presión arterial sistólica repetida ≥140 mmHg y/o presión arterial diastólica ≥90 mmHg a pesar de un tratamiento antihipertensivo adecuado, o antecedentes de crisis hipertensiva o encefalopatía hipertensiva.
3. Antecedentes de otras neoplasias malignas (excepto leucemia aguda), a menos que el sujeto haya estado libre de enfermedad durante ≥5 años. Sin embargo, los sujetos con los siguientes antecedentes/afecciones concomitantes son elegibles:
- Carcinoma basocelular o espinocelular de la piel;
- Carcinoma in situ del cuello uterino;
- Carcinoma in situ de mama;
- Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (T1a o T1b según el sistema de estadificación TNM);
- Tumores sólidos que, según el investigador, no presentan otra enfermedad activa conocida.
4. Cirugía mayor dentro de las 8 semanas previas a la inclusión. El sujeto debe haberse recuperado completamente de cualquier cirugía previa.
5. Antecedentes de accidente cerebrovascular (incluyendo isquémico, embólico y hemorrágico), ataque isquémico transitorio, trombosis venosa profunda (incluyendo proximal y distal), embolia pulmonar o arterial, trombosis arterial u otra trombosis venosa dentro de los 6 meses previos a la inclusión. Nota: La tromboflebitis superficial previa no es un criterio de exclusión.
6. Epilepsia no controlada, antecedentes de isquemia/hemorragia cerebral, enfermedad cerebelosa u otros trastornos activos del sistema nervioso central.
7. Enfermedad cardíaca dentro de los 6 meses previos a la inclusión, incluyendo: infarto de miocardio, angina no controlada, insuficiencia cardíaca aguda descompensada, insuficiencia cardíaca Clase III-IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA) o arritmia no controlada (según lo determine el investigador).
8. Infección sistémica activa no controlada por hongos, bacterias o virus. 9. Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B activa y/o hepatitis C activa.
10. Antecedentes de aplasia pura de glóbulos rojos (APGR) y/o anticuerpos anti-eritropoyetina.
11. Cualquier condición o medicación concomitante que pueda interferir con la interpretación de los datos del estudio.
12. Hipersensibilidad conocida a luspatercept o a cualquiera de sus excipientes.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de Brazo Único
Todos los participantes reciben luspatercept subcutáneo a 1 mg/kg el día +7 y el día +28 después del trasplante.
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Tratamiento del estudio y cronograma de dosificación Según el protocolo, se administrarán inyecciones subcutáneas a una dosis de 1 mg/kg en el día +7 y en el día +28 después del trasplante. Inyectar en la parte superior del brazo, el muslo o el abdomen. Las dosis que requieran un volumen mayor (>1,2 mL) deben dividirse en volúmenes similares en jeringas separadas e inyectarse en diferentes sitios. Utilizar una nueva jeringa y aguja para cada inyección separada. Dosis omitida: Se permite una ventana de dosificación de ±3 días, es decir, dentro del día +7 ±3 días y del día +28 ±3 días después del trasplante. Si se retrasa, administrar lo antes posible y continuar con el cronograma de dosificación regular (manteniendo al menos un intervalo de 3 semanas entre dosis). Si se excede la ventana de ±3 días, el sujeto será retirado del tratamiento del estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con menor necesidad de transfusión
Periodo de tiempo: 8 semanas después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (sin soporte transfusional) en comparación con el valor basal previo a la primera dosis (nivel medio de Hb de los tres días anteriores a la primera dosis).
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Proporción de pacientes que logran un aumento de Hb de ≥1,5 g/dL a las 8 semanas después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (sin apoyo transfusional) en comparación con el valor basal previo a la primera dosis (nivel promedio de Hb de los tres días anteriores a la primera dosis).
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8 semanas después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (sin soporte transfusional) en comparación con el valor basal previo a la primera dosis (nivel medio de Hb de los tres días anteriores a la primera dosis).
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta el Injerto de Granulocitos
Periodo de tiempo: Un mes después del alo-THS (es decir, 3 semanas después de la primera dosis)
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Intervalo de tiempo desde el día de la infusión de células madre hasta el primer día de tres días consecutivos con un recuento absoluto de neutrófilos (ANC) superior a 0,5 G/L.
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Un mes después del alo-THS (es decir, 3 semanas después de la primera dosis)
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Tiempo hasta el Injerto de Plaquetas
Periodo de tiempo: Un mes después del alo-TH (es decir, 3 semanas después de la primera dosis)
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Intervalo de tiempo desde el día de la infusión de células madre hasta el primer día de tres días consecutivos con un recuento absoluto de plaquetas ≥40 × 10⁹/L.
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Un mes después del alo-TH (es decir, 3 semanas después de la primera dosis)
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Incidencia de reacciones adversas relacionadas con el fármaco
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 2 meses posteriores a la administración de Luspatercept
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Registre la ocurrencia de todos los eventos adversos, incluido el tipo de evento, la gravedad, el momento de inicio, la relación con el fármaco y las medidas de manejo tomadas.
Analice la incidencia de reacciones adversas (posiblemente) relacionadas con el fármaco, y la incidencia de reacciones adversas de Grado ≥3.
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Desde el inicio hasta los 2 meses posteriores a la administración de Luspatercept
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Zhao Liang, Doctor, Zhujiang Hosptial of Southern Medical University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 2025-KY-242
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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