Estudio de Fase 2 que Evalúa Apitegromab para el Tratamiento de la FSHD

Criterios de inclusión:

1. Participantes de sexo masculino o femenino, de 18 a 60 años de edad en el momento del consentimiento informado.
2. Diagnóstico genético de FSHD tipo 1 o FSHD tipo 2, confirmado con la documentación apropiada de un laboratorio acreditado.
3. Puntuación de gravedad clínica de 1,5 a 3,0 (puntuación de Ricci; rango de 0 a 5), inclusive, en el cribado.
4. Tiempo de prueba de caminata/carrera de 10 metros en la línea de base ≤5 segundos.

Criterios de exclusión:

1. Antecedentes de reacción de hipersensibilidad a un mAb o proteína recombinante que contenga un dominio Fc (por ejemplo, una proteína de fusión receptor-Fc soluble), apitegromab o excipientes de apitegromab.
2. Tratamiento con otros fármacos en investigación en un ensayo clínico dentro de los 3 meses o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del cribado.
3. Tratamiento previo con apitegromab, o con otras terapias anti-miostatina, incluidos antagonistas del receptor de activina.
4. Uso actual o previo de esteroides anabólicos, hormonas de crecimiento, agonistas del receptor del péptido similar al glucagón tipo 1 u otras sustancias con efectos conocidos sobre el músculo.
5. Uso de terapias con efectos potencialmente significativos sobre el músculo (por ejemplo, andrógenos, factor de crecimiento similar a la insulina, hormona de crecimiento, beta-agonista sistémico, toxina botulínica, o relajantes musculares o suplementos que mejoran el músculo) o efectos potencialmente significativos neuromusculares (por ejemplo, inhibidores de la acetilcolinesterasa) dentro de los 60 días anteriores al cribado.
6. Uso de corticosteroides sistémicos dentro de los 60 días previos al cribado. Se permiten esteroides inhalados o tópicos.
7. Embarazada o en período de lactancia.
8. Contraindicaciones para la resonancia magnética que pueden incluir, entre otras, ciertos dispositivos electrónicos implantados, implantes cocleares, cuerpos extraños metálicos, clips vasculares e implantes metálicos; o claustrofobia, alergias al agente de contraste, incapacidad para permanecer quieto, o dispositivos médicos externos que no puedan retirarse.

Antecedentes de alcoholismo o consumo de drogas ilícitas (drogas que son ilegales y no han sido recetadas).

Tomar medicamentos que impidan la coagulación o la agregación plaquetaria o tener antecedentes o un trastorno de coagulopatía activo.

Cualquier condición aguda o comórbida que interfiera con el bienestar del participante dentro de los 7 días previos al cribado, incluida infección sistémica activa, necesidad de tratamiento agudo u observación hospitalaria por cualquier motivo.