ENERGY 2: Evaluación de la Eficacia y Seguridad de INZ-701 en Lactantes con Deficiencia de ENPP1
5 de agosto de 2026 actualizado por: Inozyme Pharma
El estudio ENERGY 2: Un estudio abierto de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1)
El objetivo principal de ENERGY 2 (Estudio INZ701-105) es evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ENPP1.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La deficiencia de ENPP1 es un trastorno genético ultrararo en el que mutaciones inactivadoras del gen ENPP1 conducen a una deficiencia de la enzima ENPP1.
ENERGY 2 (Estudio INZ701-105) es un estudio de fase 3 multicéntrico, de un solo brazo y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ENPP1.
El estudio constará de un período de selección de hasta 60 días, un período de tratamiento de 52 semanas, un período de extensión de 52 semanas y una visita de finalización del tratamiento (EOT) 30 días después de la última dosis de INZ-701.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Debrecen, Hungría
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Los participantes deben cumplir todos los siguientes criterios:
Criterios de inclusión:
- Lactante de edad ≤ 1 año en el momento de la inscripción.
- Diagnóstico confirmado de deficiencia de ENPP1, basado en pruebas genéticas.
- Características clínicas consistentes con calcificación arterial generalizada de la infancia (GACI) (por ejemplo, calcificación vascular o afectación cardíaca).
- Estado médico estable para participar en un estudio de tratamiento de 52 semanas.
- Consentimiento informado por escrito proporcionado por un padre o tutor legal.
Criterios de exclusión
Los participantes no serán elegibles si se aplica cualquiera de los siguientes:
- Recibir cuidados paliativos o de hospicio.
- Tratamiento previo con INZ-701, a menos que se haya recibido a través de un programa de acceso ampliado aprobado.
- Participación simultánea en otro ensayo clínico intervencionista.
- Cirugía mayor planificada durante el período de estudio que interferiría con la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: INZ-701
Los participantes reciben INZ-701 (rhENPP1-Fc) administrado mediante inyección subcutánea una vez por semana a la dosis especificada en el protocolo.
El volumen final de administración por visita (mL) se determina utilizando los parámetros definidos en el protocolo.
|
Proteína de fusión recombinante que contiene los dominios extracelulares de ENPP1 humana junto con un fragmento Fc de un anticuerpo inmunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Para determinar si INZ-701 aumenta los niveles de pirofosfato inorgánico (PPi)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Desde la línea de base hasta la semana 52)
|
Para cada sujeto, se evaluará su cambio respecto al valor basal en la concentración de pirofosfato inorgánico plasmático (PPi).
|
52 semanas (Desde la línea de base hasta la semana 52)
|
|
Para determinar si INZ-701 aumenta la supervivencia global
Periodo de tiempo: 52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
|
Para cada sujeto, se evaluará su cambio en la supervivencia global en función del tiempo transcurrido desde la fecha de nacimiento hasta el evento de mortalidad por todas las causas.
|
52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Para determinar si INZ-701 previene el deterioro de la fracción de eyección cardíaca
Periodo de tiempo: 52 semanas (Línea de base hasta la semana 52)
|
Para cada sujeto, su cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo se evaluará mediante ecocardiografía.
|
52 semanas (Línea de base hasta la semana 52)
|
|
Para determinar si INZ-701 previene la insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: 52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
|
Para cada sujeto, se evaluará su incidencia de insuficiencia cardíaca.
|
52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
|
|
Para determinar si INZ-701 atenúa la progresión de la calcificación arterial
Periodo de tiempo: 52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
|
Para cada sujeto, se examinará su cambio respecto al valor basal en la calcificación vascular de las arterias coronarias y la aorta mediante tomografía computarizada.
|
52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
14 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
14 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
16 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INZ701-105
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .