ENERGY 2: Evaluación de la Eficacia y Seguridad de INZ-701 en Lactantes con Deficiencia de ENPP1
El estudio ENERGY 2: Un estudio abierto de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1)
The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.
ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
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Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
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Esplugues de Llobregat
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Barcelona, Esplugues de Llobregat, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
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Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Debrecen, Hungría
- Gyermekgyogyaszat, DE
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Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Participants must meet all of the following:
Inclusion Criteria:
- Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
- Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
- Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
- Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
- Written informed consent provided by a parent or legal guardian.
Exclusion Criteria
Participants will not be eligible if any of the following apply:
- Receiving end-of-life or hospice care.
- Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
- Concurrent participation in another interventional clinical trial.
- Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: INZ-701
Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters. |
Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Periodo de tiempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)
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For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
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To determine if INZ-701 increases overall survival
Periodo de tiempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)
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For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Periodo de tiempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)
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For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
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To determine if INZ-701 prevents heart failure
Periodo de tiempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)
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For each subject, their incidence of heart failure will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
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To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Periodo de tiempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)
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For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INZ701-105
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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