Mesilato de exatecán en el tratamiento de niños con rabdomiosarcoma en recaída o refractario

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Rabdomiosarcoma recurrente o resistente confirmado histológicamente

• enfermedad medible

  • Las siguientes no se consideran enfermedades medibles:

    • ascitis
    • Derrame pleural
    • Lesiones óseas líticas
• Sin metástasis cerebrales sintomáticas

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad

• Cualquier edad

Estado de rendimiento

• ECOG 0-2 (mayores de 10 años)
• Lansky 60-100% (10 años y menos)

Esperanza de vida

• Al menos 12 semanas

hematopoyético

• Recuento absoluto de neutrófilos al menos 750/mm^3
• Recuento de plaquetas de al menos 75 000/mm^3
• Hemoglobina al menos 8,5 g/dL

Hepático

• Bilirrubina no superior a 2,0 mg/dL
• Albúmina al menos 2,8 g/dL
• AST o ALT no superior a 2,5 veces el límite superior normal (LSN) (5 veces el LSN si hay metástasis hepáticas)

Renal

• Creatinina no superior a 1,5 veces el ULN

Otro

• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
• Ninguna enfermedad potencialmente mortal (no relacionada con el tumor) en los últimos 6 meses
• Ningún otro tumor maligno en los últimos 5 años excepto cáncer de piel no melanoma o carcinoma in situ del cuello uterino
• Sin infección grave activa concurrente
• Sin infección no controlada concurrente
• Sin psicosis manifiesta u otra incompetencia que impida el cumplimiento del estudio o dar un consentimiento informado
• Ninguna otra enfermedad concurrente no relacionada con el cáncer que impida la participación en el estudio o el seguimiento

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica

• Al menos 3 meses desde el trasplante autólogo previo de médula ósea o células madre
• Sin terapia biológica contra el cáncer concurrente

Quimioterapia

• Recuperado de quimioterapia adyuvante o sistémica previa
• Se permite el tratamiento previo con inhibidores de la topoisomerasa I
• Ninguna otra quimioterapia contra el cáncer concurrente

Terapia endocrina

• No especificado

Radioterapia

• Más de 4 semanas desde la radioterapia extensa previa en el eje craneal-espinal, toda la pelvis o el 25 % de la reserva medular
• Sin radioterapia anticancerígena concurrente

Cirugía

• Al menos 4 semanas desde la cirugía mayor anterior
• Recuperado de una cirugía previa
• Sin cirugía anticancerígena concurrente

Otro

• Al menos 28 días desde medicamentos en investigación anteriores (incluidos analgésicos o antieméticos)
• No más de 2 regímenes previos para rabdomiosarcoma
• No hay bebidas o alimentos que contengan toronja al mismo tiempo
• Ningún otro fármaco en investigación concurrente durante y durante los 28 días posteriores a la dosis final del fármaco del estudio