Estudio de XIAP antisentido administrado con quimioterapia para LMA refractaria/recidivante

Criterios de inclusión

• Sujetos con AML en recaída o refractaria, excepto aquellos con APL (leucemia promielocítica aguda), que están a punto de recibir su tratamiento inicial para la primera recaída después de una RC inicial que duró menos de 6 meses o para AML refractaria primaria que tienen una tasa de respuesta completa esperada ≤20%. El diagnóstico inicial de AML debe basarse en la presencia de > 10 % de blastos en la médula o en la sangre, y el diagnóstico de AML recidivante/resistente al tratamiento debe basarse en la presencia de > 10 % de blastos en la médula o en la sangre o de 5 a 10 % de blastos. en cualquiera de los dos sitios junto con citopenia (Hb < 10 g/dL, o plaquetas < 100 000 /uL, o recuento de neutrófilos < 1 000 /uL).
• Recuento de blastos de AML periférico < 50 000 /uL que no se prevé que aumente por encima de 50 000 /uL dentro de los 5 días posteriores al inicio del tratamiento.
• Los sujetos deben tener un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de ≤2.
• Los sujetos deben ser mayores de 18 años.
• Sujetos masculinos o femeninos posmenopáusicos (amenorrágicos durante al menos 12 meses) o quirúrgicamente o biológicamente estériles. Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo en suero negativa 72-96 horas antes de la primera infusión en el estudio y que utilicen métodos anticonceptivos adecuados durante la duración del estudio, incluidos 30 días después del último tratamiento. Tanto los hombres como las mujeres deben utilizar métodos anticonceptivos adecuados.

• Los sujetos deben tener una función orgánica e inmunitaria adecuada según lo indicado por los siguientes valores de laboratorio:

  • Parámetro Laboratorio Valores
  • Suero de creatinina; <2,0 mg/dl
  • Bilirrubina Total <2.0mg/dL
  • AST (SGOT) y ALT (SGPT) <3 X ULN * *ULN: Límite superior de normalidad de la institución.
• El sujeto debe comprender y ser capaz, dispuesto y probable de cumplir plenamente con los procedimientos del estudio, incluido el seguimiento programado y las restricciones.
• El sujeto, o el tutor legal del sujeto, debe haber dado su consentimiento informado por escrito personalmente, firmado y fechado para participar en el estudio, de acuerdo con las Directrices de Buenas Prácticas Clínicas (GCP) de la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH), antes de completar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. .

Criterio de exclusión

• Evidencia clínica de compromiso leucémico activo del SNC.
• Pacientes con fracciones de eyección del ventrículo izquierdo <50%.
• Infección activa y no controlada. Los pacientes con una infección que están bajo tratamiento activo con antibióticos y cuyas infecciones están controladas pueden ingresar al estudio.
• Evidencia actual de infección fúngica invasiva (cultivo de sangre o tejido).
• Evidencia actual de una segunda neoplasia maligna activa excepto para el cáncer de piel no melanoma.
• Problemas médicos no controlados, no relacionados con la malignidad o de suficiente gravedad que, en opinión del investigador, perjudiquen la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado o reduzcan inaceptablemente la seguridad del tratamiento propuesto.
• Trastornos neurológicos o psiquiátricos que podrían interferir con el consentimiento o el seguimiento del estudio.
• Intolerancia o hipersensibilidad conocida o sospechada a los materiales del estudio [o compuestos estrechamente relacionados] o cualquiera de sus ingredientes declarados.
• Antecedentes de abuso de alcohol u otras sustancias en el último año.
• Uso de otro agente en investigación o participación en un ensayo clínico en los últimos 14 días antes de la inscripción. Se excluirán los sujetos que hayan utilizado un agente AS anterior durante al menos 90 días.
• Deben excluirse las mujeres embarazadas o lactantes, o las mujeres con una prueba de embarazo positiva en la selección.
• Los sujetos que se hayan inscrito previamente en este estudio y posteriormente se hayan retirado también deben ser excluidos.