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Sirolimus en combinación con quimioterapia metronómica en niños con tumores sólidos y del SNC recurrentes y/o refractarios (AflacST1502)

27 de febrero de 2026 actualizado por: William T Cash, Emory University

AflacST1502: un estudio de fase II de sirolimus en combinación con quimioterapia metronómica en niños con tumores sólidos y del SNC recurrentes y/o refractarios

Este estudio tiene como objetivo determinar la eficacia de sirolimus y celecoxib diarios, con dosis bajas de etopósido alternadas con ciclofosfamida para participantes pediátricos con tumores en recaída o refractarios.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio tiene como objetivo saber si la combinación de sirolimus oral una vez al día con celecoxib y etopósido oral alternando cada 21 días con ciclofosfamida oral (quimioterapia metronómica) es eficaz para reducir los tumores recidivantes o refractarios en participantes pediátricos. Además, este estudio busca saber cuánto tiempo esta combinación puede evitar que el tumor crezca, obtener más información sobre los efectos secundarios del sirolimus cuando se usa en esta combinación y saber si el sirolimus está funcionando mediante la evaluación de la sangre y el tejido tumoral.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta, Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Egleston
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 26 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes con cualquiera de los siguientes tumores que han experimentado una recaída después de la terapia de primera línea, o que son refractarios a la terapia de primera línea, y participantes con tumores que conllevan un mal pronóstico y no tienen una terapia curativa estándar conocida

    • Tumores cerebrales de todos los grados de la Organización Mundial de la Salud (OMS), excepto el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG): la inscripción en el estrato de tumor cerebral está cerrada
    • Tumores sólidos extracraneales incluyendo histiocitosis
  • Los participantes deben haber tenido una verificación histológica de malignidad en el momento del diagnóstico original o de la recaída, excepto en los participantes con gliomas de la vía óptica o participantes con tumores pineales y elevaciones de alfafetoproteína (AFP) en suero o líquido cefalorraquídeo (LCR) o gonadotropina coriónica humana beta (beta-HCG)
  • Se deben enviar bloques de tejido o portaobjetos
  • Los participantes deben tener una enfermedad medible radiográficamente en el momento de la inscripción en el estudio para ser elegibles. Los pacientes con neuroblastoma que no tienen una enfermedad medible pero tienen una enfermedad evaluable con metayodobencilguanidina (MIBG+) son elegibles. La enfermedad medible en pacientes con afectación del SNC se define como un tumor medible (≥ 10 mm) en dos diámetros perpendiculares en la RM y visible en más de un corte. Para todos los pacientes, los tumores que se encuentran en un área previamente irradiada se pueden considerar medibles si la lesión ha mostrado un crecimiento tumoral después de la radiación o si se ha realizado una biopsia y se ha demostrado que tiene una enfermedad activa.
  • El estado actual de la enfermedad del participante debe ser uno para el cual no existe una terapia curativa conocida.
  • Nivel de rendimiento de Karnofsky mayor o igual al 50 por ciento para participantes mayores de 16 años en el momento de la selección.
  • Nivel de rendimiento de Lansky mayor o igual al 50 por ciento para los participantes que tienen menos de 16 años de edad en el momento de la selección
  • Completamente recuperado de los efectos tóxicos agudos de todas las terapias anticancerígenas anteriores
  • Función adecuada de la médula ósea según lo considere el protocolo en el momento de la selección
  • Función renal adecuada según lo considerado por el protocolo del estudio en el momento de la selección
  • Función hepática adecuada según lo considerado por el protocolo del estudio en el momento de la selección
  • Nivel de triglicéridos séricos ≤300 mg/dL y colesterol sérico ≤ 300 mg/dL
  • Glucosa en sangre al azar o en ayunas dentro de los límites superiores normales para la edad
  • Función pulmonar adecuada según lo considerado por el protocolo del estudio en el momento de la selección

Criterio de exclusión:

  • Mujeres que actualmente están embarazadas o amamantando
  • Reciben corticosteroides que no han estado en una dosis estable durante al menos 7 días
  • Actualmente recibe anticonvulsivantes inductores de enzimas
  • Actualmente recibe inductores o inhibidores potentes de CYP3A4 (enzima)
  • Actualmente recibe otro fármaco en investigación
  • Actualmente recibe otros agentes anticancerígenos
  • El uso de aceite de cannabis está prohibido durante los 2 primeros ciclos de este protocolo. Los pacientes deben estar sin aceite de cannabis durante 3 días antes de la inscripción.
  • Infección descontrolada
  • Participantes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Sirolimus oral, celecoxib, etopósido y ciclofosfamida
Los participantes de este grupo recibirán sirolimus y celecoxib por vía oral además de ciclos de etopósido y ciclofosfamida por vía oral durante un máximo de dos años.
Droga: Sirolimus
La dosis inicial de sirolimus es de 2 mg/m2 una vez al día. La dosis de sirolimus se ajustará individualmente para lograr una concentración sérica mínima objetivo en el rango de 10-15 ng/ml. Sirolimus se administrará por vía oral todos los días durante seis semanas (cada seis semanas se denomina un ciclo) hasta por dos años o 16 ciclos.
Otros nombres:
  • Rapamune
  • rapamicina
Droga: Celecoxib
Celecoxib 100 mg se administrará por vía oral dos veces al día durante seis semanas (cada seis semanas se denomina un ciclo) hasta por dos años o 16 ciclos.
Droga: Etopósido
Etopósido 50 mg/m2 (dosis máxima 100 mg) se administrará diariamente por vía oral durante las primeras 3 semanas de un ciclo de 6 semanas. Los ciclos de seis semanas se repetirán hasta por dos años o 16 ciclos.
Otros nombres:
  • Toposar
  • Etopós
Droga: Ciclofosfamida
Ciclofosfamida 2,5 mg/Kg (dosis máxima 100 mg) se administrará diariamente por vía oral durante las segundas 3 semanas de un ciclo de 6 semanas. Los ciclos de seis semanas se repetirán hasta por dos años o 16 ciclos.
Otros nombres:
  • Citoxano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta radiográfica al tratamiento para tumores sólidos
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento (hasta 2 años)
La respuesta radiográfica al tratamiento se evaluará mediante criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos (RECST) para los participantes con tumores sólidos a través de TC o resonancia magnética. Una respuesta completa (CR) es una desaparición de todas las lesiones objetivo y no objetivo. La respuesta parcial (PR) es al menos una disminución del 30% en la medición de la enfermedad en comparación con la medición basal. La enfermedad estable (SD) no es suficiente contracción para calificar para la respuesta parcial (PR) ni un aumento suficiente para calificar para la enfermedad progresiva (EP) como referencia, la medición de la enfermedad más pequeña desde el inicio. La enfermedad progresiva (EP) es al menos un aumento del 20% en la medición de la enfermedad en comparación con la línea de base, o la aparición de una o más lesiones nuevas, o evidencia de laboratorio o progresión clínica.
Línea de base, final del tratamiento (hasta 2 años)
Respuesta radiográfica al tratamiento para tumores del sistema nervioso central (SNC)
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento (hasta 2 años)
La respuesta radiográfica al tratamiento se evaluará para los participantes con tumores del SNC a través de TC o resonancia magnética. Los criterios de respuesta se evalúan en función de la lesión del diámetro más largo y su diámetro perpendicular más largo. El desarrollo de nuevas enfermedades o progresión en cualquier lesión establecida se considera una enfermedad progresiva, independientemente de la respuesta en otras lesiones. La respuesta completa (CR) es la desaparición de todas las lesiones objetivo. La respuesta parcial (PR) es mayor o igual a 50% de disminución de la disminución en la suma de los productos de los dos diámetros perpendiculares de todas las lesiones objetivo, tomando en referencia a la medición de referencia. La enfermedad estable (SD) no es una disminución suficiente en la suma de los productos de los dos diámetros perpendiculares de todas las lesiones objetivo para calificar para PR, ni un aumento suficiente en una sola lesión objetivo para calificar para la enfermedad progresiva (PD).
Línea de base, final del tratamiento (hasta 2 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento (hasta 2 años)
Los eventos adversos asociados con sirolimus en combinación con quimioterapia metronómica administrada en este programa se definirán y evaluarán a lo largo del período de tratamiento.
Línea de base, final del tratamiento (hasta 2 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emory University

Colaboradores

Cannonball Kids' Cancer Foundation
Hyundai Hope On Wheels

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Cash, MD, Emory University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

14 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00082488

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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