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Radioterapia y quimioterapia craneoespinales reducidas en el tratamiento de pacientes más jóvenes con meduloblastoma impulsado por WNT recién diagnosticado

15 de julio de 2026 actualizado por: Children's Oncology Group

Un estudio de fase 2 de terapia reducida para pacientes de meduloblastoma impulsado por WNT de riesgo promedio recién diagnosticados

Este ensayo de fase II estudia qué tan bien funcionan las dosis reducidas de radioterapia en el cerebro y la columna vertebral (craneoespinal) y la quimioterapia en el tratamiento de pacientes con un tipo de tumor cerebral recién diagnosticado llamado WNT)/meduloblastoma impulsado por Wingless (WNT). Se ha demostrado que estudios recientes que utilizan quimioterapia y radioterapia son efectivos en el tratamiento de pacientes con meduloblastoma provocado por WNT. Sin embargo, existe una preocupación acerca de los efectos secundarios tardíos del tratamiento, como dificultades de aprendizaje, cantidades más bajas de hormonas u otros problemas para realizar las actividades diarias. La radioterapia utiliza la radiación de alta energía de los rayos X para eliminar las células cancerosas y reducir los tumores. Los medicamentos utilizados en la quimioterapia, como el cisplatino, el sulfato de vincristina, la ciclofosfamida y la lomustina, funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células tumorales, ya sea destruyéndolas, impidiendo que se dividan o impidiendo que se propaguen. Administrar radioterapia craneoespinal reducida y quimioterapia puede destruir las células tumorales y también puede reducir los efectos secundarios tardíos del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO PRIMARIO:

I. Para estimar la supervivencia libre de progresión (PFS) de niños >= 3 años de edad con meduloblastoma de riesgo promedio basado en la familia del sitio de integración (WNT) MMTV sin alas usando radioterapia craneoespinal reducida (CSI) (18 Gray [Gy] ) con un aumento de volumen objetivo limitado en el lecho tumoral de 36 Gy para un total de 54 Gy y un enfoque de quimioterapia reducida (sin vincristina [sulfato de vincristina] durante la radioterapia y la quimioterapia de mantenimiento de dosis reducida) y para monitorear la SLP en busca de evidencia temprana de que la el resultado es inaceptable.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Probar prospectivamente la hipótesis de que el perfil de metilación del ácido desoxirribonucleico (ADN) clasificará con precisión el meduloblastoma impulsado por WNT.

II. Evaluar prospectivamente y modelar longitudinalmente el funcionamiento cognitivo, social, emocional, conductual y de calidad de vida (QoL) de los niños tratados con CSI reducido (18 Gy) con un refuerzo de volumen objetivo limitado en el lecho tumoral (hasta un total de 54 Gy) y quimioterapia reducida (cisplatino, vincristina y lomustina reducidos [CCNU]).

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Explorar si el perfil de metilación del ADN de las muestras de meduloblastoma dará como resultado un esquema de clasificación predictivo para los subgrupos de meduloblastoma Sonic Hedgehog (SHH), Grupo 3 y Grupo 4 según el clasificador de Heidelberg. Esto se abordará en un protocolo de biología separado.

II. Describir las toxicidades audiológicas y endocrinológicas, así como la neuropatía periférica, en niños tratados con CSI reducido (18 Gy) con un aumento de volumen objetivo limitado en el lecho tumoral (hasta un total de 54 Gy) y quimioterapia reducida con cisplatino y vincristina.

DESCRIBIR:

TERAPIA DE RADIACIÓN: Comenzando 4-5 semanas después de la cirugía, los pacientes se someten a radioterapia craneoespinal 5 días a la semana durante 6 semanas.

TERAPIA DE MANTENIMIENTO (SEMANAS 1, 3, 5 y 7): Comenzando de 4 a 6 semanas después de completar la radioterapia, los pacientes reciben lomustina por vía oral (PO) el día 1, sulfato de vincristina por vía intravenosa (IV) a través de una mini bolsa los días 1, 8 y 15 y cisplatino IV durante 6 horas el día 1. El tratamiento se repite cada 42 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

TERAPIA DE MANTENIMIENTO (SEMANAS 2, 4 Y 6): Los pacientes reciben ciclofosfamida IV durante 30 a 60 minutos los días 1 y 2, mesna IV durante 15 a 30 minutos los días 1 y 2, y sulfato de vincristina IV en minibolsa los días 1 y 2. 8. El tratamiento se repite cada 28 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Los pacientes también se someten a imágenes de resonancia magnética (IRM) durante todo el ensayo.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes cada 3 meses durante 2 años, cada 6 meses durante 2 años y luego anualmente durante 6 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
        • Janeway Child Health Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 4H4
        • Saskatoon Cancer Centre
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
        • Jim Pattison Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
        • Henry Ford Health Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • West Michigan Cancer Center
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener una edad mayor o igual a 3 años y menor de 22 años en el momento de la inscripción

  • Los pacientes deben ser recién diagnosticados y tener:

    • Elegibilidad confirmada por una revisión central rápida de patología y detección molecular en APEC14B1 y a través de la Iniciativa de Caracterización Molecular:

      • Meduloblastoma WNT de tipo histológico clásico (no LC/A)
      • Beta-catenina nuclear positiva por inmunohistoquímica (IHC)
      • Positivo para mutación CTNNB1
      • Negativo para MYC y MYCN por hibridación fluorescente in situ (FISH)

  • El paciente debe tener una citología de líquido cefalorraquídeo (LCR) lumbar negativa

    • Nota: la citología del LCR para la estadificación no debe realizarse antes de los 14 días posteriores a la operación para evitar falsos positivos en el LCR; idealmente, el LCR debe obtenerse entre el día 14 y el día 21 para permitir el estado de estadificación final antes de la inscripción en el estudio; a los pacientes con citología positiva del LCR obtenida de 0 a 14 días después de la cirugía se les debe repetir la citología para determinar la elegibilidad y el estado final del LCR; los pacientes con citología de LCR negativa por punción lumbar obtenida de 0 a 14 días después de la cirugía no necesitan repetir la citología; los pacientes con citología de LCR negativa por punción lumbar obtenida antes de la cirugía no necesitan repetir la citología después de la operación
  • Los pacientes deben tener elegibilidad confirmada por Rapid Central Imaging Review en APEC14B1; los pacientes deben tener =< 1,5 cm^2 de área transversal máxima de tumor residual; Se debe realizar una resonancia magnética nuclear (RMN) de todo el cerebro con y sin gadolinio y una RMN de la columna vertebral con gadolinio.
  • Se debe inscribir a los pacientes y se debe proyectar el inicio de la terapia del protocolo, a más tardar 36 días después de la cirugía diagnóstica definitiva (día 0)
  • Recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) >= 1000/uL
  • Recuento de plaquetas >= 100.000/uL (independiente de transfusión)
  • Hemoglobina >= 8.0 g/dL (puede recibir transfusiones de glóbulos rojos [RBC])

  • Aclaramiento de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) de radioisótopos >= 70 ml/min/1,73 m ^ 2 o una creatinina sérica basada en la edad/género de la siguiente manera:

    • 3 a < 6 años de edad: creatinina sérica máxima (máx.) 0,8 mg/dL (hombres y mujeres)
    • 6 a < 10 años de edad: creatinina sérica máxima 1 mg/dL (hombres y mujeres)
    • 10 a < 13 años de edad: creatinina sérica máxima de 1,2 mg/dL (hombres y mujeres)
    • 13 a < 16 años: creatinina sérica máx. 1,5 md/dL (hombres) y 1,4 md/dL (mujeres)

    • >= 16 años de edad: creatinina sérica máxima de 1,7 mg/dL (hombres) y 1,4 mg/dL (mujeres)

      • Los valores umbral de creatinina se derivaron de la fórmula de Schwartz para estimar la tasa de filtración glomerular (TFG) utilizando los datos de talla y estatura de los niños publicados por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC)
  • Bilirrubina total o directa = < 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad, y
  • Glutamato piruvato sérico (SGPT) (alanina aminotransferasa [ALT]) = < 135 U/L (3x LSN); para los fines de este estudio, el ULN para SGPT es 45 U/L

  • Función del sistema nervioso central definida como:

    • Los pacientes con trastorno convulsivo pueden inscribirse si toman anticonvulsivos y están bien controlados.
    • Los pacientes no deben estar en estado epiléptico, en coma o con ventilación asistida en el momento de la inscripción en el estudio.
  • Los pacientes deben tener habilidades de lenguaje receptivo y expresivo en inglés, francés o español para completar las evaluaciones neurocognitivas y de CdV; si un paciente cumple con estos criterios pero el padre/tutor habla un idioma que no sea inglés, francés o español, el paciente aún puede ser inscrito y evaluado, y las medidas del informe de los padres deben omitirse
  • Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito; el asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las directrices institucionales
  • Se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para estudios en humanos.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes con enfermedad metastásica por evaluación de MRI (cerebro y columna) o citología del LCR lumbar no son elegibles; los pacientes que no pueden someterse a una punción lumbar para la evaluación de la citología del LCR no son elegibles
  • Los pacientes no deben haber recibido ninguna radioterapia o quimioterapia previa (terapia dirigida al tumor) que no sea una intervención quirúrgica y/o corticosteroides.

  • Embarazo y Lactancia

    • Las pacientes mujeres que están embarazadas no son elegibles debido a los riesgos de eventos adversos fetales y teratogénicos como se observa en estudios con animales/humanos
    • Las mujeres lactantes no son elegibles a menos que hayan acordado no amamantar a sus bebés.
    • Las pacientes en edad fértil no son elegibles a menos que se haya obtenido un resultado negativo en la prueba de embarazo.
    • Los pacientes sexualmente activos con potencial reproductivo no son elegibles a menos que hayan aceptado usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración de su participación en el estudio.
  • Los pacientes con antecedentes de discapacidad intelectual de moderada a profunda (es decir, cociente de inteligencia [Q)]=< 55) no son elegibles para la inscripción; TENGA EN CUENTA: Los niños con antecedentes de trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) o una discapacidad de aprendizaje específica (p. ej., dislexia) son elegibles para este estudio. Los niños con síndrome de fosa posterior (también conocido como mutismo cerebeloso) son elegibles para este estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (radioterapia y quimioterapia reducidas)

TERAPIA DE RADIACIÓN: Comenzando 4-5 semanas después de la cirugía, los pacientes se someten a radioterapia craneoespinal 5 días a la semana durante 6 semanas.

TERAPIA DE MANTENIMIENTO (SEMANAS 1, 3, 5 y 7): A partir de las 4 a 6 semanas posteriores a la finalización de la radioterapia, los pacientes reciben lomustina por vía oral el día 1, sulfato de vincristina IV durante 1 minuto o mediante minibolsa los días 1, 8 y 15. y cisplatino IV durante 6 horas el día 1. El tratamiento se repite cada 42 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

TERAPIA DE MANTENIMIENTO (SEMANAS 2, 4 Y 6): Los pacientes reciben ciclofosfamida IV durante 30 a 60 minutos los días 1 y 2, mesna IV durante 15 a 30 minutos los días 1 y 2, y sulfato de vincristina IV durante 1 minuto o vía minibag en los días 1 y 8. El tratamiento se repite cada 28 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Los pacientes también se someten a resonancias magnéticas durante todo el ensayo.
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Procedimiento: Imagen de resonancia magnética
Someterse a una resonancia magnética
Otros nombres:
  • Resonancia magnética
  • Resonancia magnetica
  • Exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Imágenes Médicas, Resonancia Magnética / Resonancia Magnética Nuclear
  • SRES
  • Imágenes de RM
  • Imágenes de RMN
  • RMN
  • Imágenes de resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (IRM)
  • resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (procedimiento)
  • Resonancias magnéticas
  • Resonancia magnética estructural
Droga: Cisplatino
Dado IV
Otros nombres:
  • CDDP
  • Cis-diaminodicloridoplatino
  • Cismaplat
  • Cisplatino
  • Neoplatino
  • Platinol
  • Abiplatino
  • Blastolem
  • Briplatino
  • Cis-diamina-dicloroplatino
  • Cis-diaminodicloro Platino (II)
  • Cis-diaminodicloroplatino
  • Cis-dicloroamina Platino (II)
  • Dicloruro de diamina cis-platinoso
  • Cis-platino
  • Cis-platino II
  • Dicloruro de diamina cis-platino II
  • Cisplatina
  • Cisplatilo
  • Citoplatino
  • Citosina
  • DDP
  • Lederplatino
  • Metaplatino
  • Cloruro de Peyrone
  • Sal de peyrone
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamina
  • Platiblastina
  • Platiblastina-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxano
  • Platino
  • Diaminodicloruro de platino
  • Platiran
  • Platistina
  • Platosina
Droga: Ciclofosfamida
Dado IV
Otros nombres:
  • Citoxano
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamida
  • 2H-1,3,2-oxazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)amino]tetrahidro-, 2-óxido, monohidrato
  • Carloxano
  • Ciclofosfamida
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeno
  • CP monohidrato
  • Célula CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfano
  • Monohidrato de ciclofosfamida
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuina
  • Ledoxina
  • Mitoxano
  • Neosar
  • Revimmune
  • Siklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Droga: Lomustina
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • CCNU
  • CeeNU
  • Gleostina
  • 1-(2-cloroetil)-3-ciclohexil-1-nitrosourea
  • 1-nitrosourea, 1-(2-cloroetil)-3-ciclohexil-
  • Belustín
  • Belustina
  • Cecenu
  • Cloroetilciclohexilnitrosourea
  • Citostal
  • Lomeblastina
  • Lomustino
  • Lucostina
  • Lucostino
  • N-(2-cloroetil)-N'-ciclohexil-N-nitrosourea
  • Prava
  • RB-1509
  • WR-139017
Radiación: Radioterapia
Someterse a radioterapia craneoespinal
Otros nombres:
  • Radioterapia del cáncer
  • TIPO_ENERGÍA
  • Irradiar
  • Irradiado
  • Irradiación
  • Radiación
  • Radioterapia, SAI
  • Radioterapéutica
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, Radiación
  • Tipo de energía
Droga: Vincristina
Administrado IV o vía minibag
Otros nombres:
  • Vídeo
  • Leurocristina
  • Vincristina
  • LCR
Droga: Sulfato de vincristina
Administrado IV o vía minibag
Otros nombres:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Sulfato de leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincósido
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del protocolo hasta la ocurrencia de cualquiera de los siguientes eventos: progresión de la enfermedad o recurrencia de la enfermedad o muerte por cualquier causa, evaluado hasta 10 años
La PFS junto con los intervalos de confianza se estimarán mediante el método de Kaplan-Meier. La SLP también se informará en función de la revisión radiológica central.
Desde el inicio del tratamiento del protocolo hasta la ocurrencia de cualquiera de los siguientes eventos: progresión de la enfermedad o recurrencia de la enfermedad o muerte por cualquier causa, evaluado hasta 10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de metilación del ácido desoxirribonucleico (ADN) como clasificación en tiempo real del meduloblastoma impulsado por WNT
Periodo de tiempo: Dentro de los 32 días de la cirugía definitiva
Los resultados se compararán con los resultados de las pruebas de detección molecular. La comparación de sensibilidad y especificidad entre las matrices de metilación del ADN y los métodos estándar (pruebas de cribado molecular para WNT mediante inmunohistoquímica [IHC] y secuenciación CTNNB1) se realizará mediante la prueba de McNemar.
Dentro de los 32 días de la cirugía definitiva
Cambio en la función neurocognitiva (cognitiva, social, emocional y conductual) según la batería neuropsicológica estándar del Children Oncology Group
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 60 meses después del diagnóstico
La función neurocognitiva se medirá a los 9, 30 y 60 meses después del diagnóstico y se comparará con los resultados neurocognitivos de una cohorte ACNS0331 emparejada por edad y sexo con los pacientes de WNT tratados con ACNS1422. Los datos de todas las evaluaciones estarán disponibles como puntajes t estandarizados. El cambio a lo largo del tiempo para cada componente de la prueba neuropsicológica se estimará utilizando el enfoque de ecuación de estimación generalizada (GEE), con las puntuaciones t estandarizadas como variable dependiente y los tiempos de evaluación como covariable. Dentro de la cohorte ACNS1422, los modelos GEE también se utilizarán para explorar asociaciones de cambios a lo largo del tiempo con factores como el sexo, la edad al inicio de la radioterapia, la ubicación del tumor, la cantidad de intervenciones quirúrgicas, etc.
Línea de base hasta 60 meses después del diagnóstico

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de metilación del ADN del meduloblastoma en tiempo real" esquema de clasificación predictiva para los subgrupos de meduloblastoma SHH, grupo 3 y grupo 4 según el clasificador de Heidelberg
Periodo de tiempo: Dentro de los 32 días de la cirugía definitiva
Se informará la proporción de pacientes clasificados en cada subgrupo de meduloblastoma.
Dentro de los 32 días de la cirugía definitiva
Toxicidades audiológicas y endocrinológicas
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
Las proporciones de niños que experimentaron toxicidades auditivas, endocrinológicas y de neuropatía periférica por grado se estimarán junto con un intervalo de confianza del 95 % basado en una distribución binomial exacta.
Hasta 10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Nicholas J Gottardo, Children's Oncology Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

31 de marzo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACNS1422 (Otro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2016-00150 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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