Redução da radioterapia e quimioterapia cranioespinhal no tratamento de pacientes mais jovens com meduloblastoma recém-diagnosticado por WNT
15 de julho de 2026 atualizado por: Children's Oncology Group
Um estudo de fase 2 de terapia reduzida para pacientes com meduloblastoma de risco médio recentemente diagnosticados
Este estudo de fase II estuda como doses reduzidas de radioterapia no cérebro e na coluna (craniospinal) e quimioterapia funcionam no tratamento de pacientes com um tipo de tumor cerebral recém-diagnosticado chamado meduloblastoma dirigido por WNT/Wingless (WNT).
Estudos recentes usando quimioterapia e radioterapia demonstraram ser eficazes no tratamento de pacientes com meduloblastoma causado por WNT.
No entanto, existe a preocupação com os efeitos colaterais tardios do tratamento, como dificuldades de aprendizagem, menor quantidade de hormônios ou outros problemas na realização de atividades diárias.
A radioterapia usa radiação de alta energia de raios-x para matar células cancerígenas e encolher tumores.
Drogas usadas na quimioterapia, como cisplatina, sulfato de vincristina, ciclofosfamida e lomustina, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento de células tumorais, seja matando as células, impedindo-as de se dividir ou impedindo-as de se espalhar.
Administrar radioterapia e quimioterapia cranioespinhal reduzida pode matar células tumorais e também reduzir os efeitos colaterais tardios do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
OBJETIVO PRIMÁRIO:
I. Estimar a sobrevida livre de progressão (PFS) de crianças >= 3 anos de idade com meduloblastoma de risco médio conduzido por família MMTV de tipo sem asas (WNT) usando radioterapia cranioespinal reduzida (CSI) (18 Gray [Gy] ) com um aumento de volume alvo limitado para o leito tumoral de 36 Gy para um total de 54 Gy e abordagem de quimioterapia reduzida (sem vincristina [sulfato de vincristina] durante a radioterapia e quimioterapia de manutenção com dose reduzida) e monitorar o PFS para evidências precoces de que o resultado é inaceitável.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:
I. Testar prospectivamente a hipótese de que o perfil de metilação do ácido desoxirribonucleico (DNA) classificará com precisão o meduloblastoma causado por WNT.
II. Avaliar prospectivamente e modelar longitudinalmente o funcionamento cognitivo, social, emocional, comportamental e de qualidade de vida (QoL) de crianças tratadas com CSI reduzido (18 Gy) com aumento de volume alvo limitado para o leito do tumor (para um total de 54 Gy) e quimioterapia reduzida (cisplatina reduzida, vincristina e lomustina [CCNU]).
OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:
I. Explorar se o perfil de metilação do DNA de amostras de meduloblastoma resultará em um esquema de classificação preditiva para os subgrupos Sonic Hedgehog (SHH), Grupo 3 e Grupo 4 de meduloblastoma de acordo com o classificador de Heidelberg. Isso será abordado em um protocolo de biologia separado.
II. Descrever as toxicidades audiológica e endocrinológica, bem como a neuropatia periférica, em crianças tratadas com CSI reduzida (18 Gy) com aumento de volume alvo limitado para o leito tumoral (para um total de 54 Gy) e quimioterapia reduzida com cisplatina e vincristina.
CONTORNO:
RADIOTERAPIA: Começando 4-5 semanas após a cirurgia, os pacientes passam por radioterapia cranioespinhal 5 dias por semana durante 6 semanas.
TERAPIA DE MANUTENÇÃO (SEMANAS 1, 3, 5 e 7): Começando 4-6 semanas após a conclusão da radioterapia, os pacientes recebem lomustina por via oral (PO) no dia 1, sulfato de vincristina por via intravenosa (IV) via minibag nos dias 1, 8 e 15 e cisplatina IV durante 6 horas no dia 1. O tratamento é repetido a cada 42 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
TERAPIA DE MANUTENÇÃO (SEMANAS 2, 4 E 6): Os pacientes recebem ciclofosfamida IV durante 30-60 minutos nos dias 1 e 2, mesna IV durante 15-30 minutos nos dias 1 e 2 e sulfato de vincristina IV via minibag nos dias 1 e 8. O tratamento é repetido a cada 28 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Os pacientes também passam por ressonância magnética (MRI) durante todo o julgamento.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados a cada 3 meses por 2 anos, a cada 6 meses por 2 anos e depois anualmente por 6 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
45
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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New South Wales
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Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Austrália, 2310
- John Hunter Children's Hospital
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
- Women's and Children's Hospital-Adelaide
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Austrália, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
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Perth, Western Australia, Austrália, 6009
- Perth Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Janeway Child Health Centre
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
- IWK Health Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
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Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
- Kingston Health Sciences Centre
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Hospital
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 4H4
- Saskatoon Cancer Centre
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Jim Pattison Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- USA Health Strada Patient Care Center
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
- Banner Children's at Desert
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Downey, California, Estados Unidos, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Estados Unidos, 93636
- Valley Children's Hospital
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Sutter Medical Center Sacramento
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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-
Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- UF Health Cancer Institute - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Saint Mary's Medical Center
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
- Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
-
Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
- Advocate Children's Hospital-Park Ridge
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- OSF Children's Hospital of Illinois
-
Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
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-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Children's Hospital
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-
Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
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Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
- Eastern Maine Medical Center
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Children's Cancer Program
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
- Henry Ford Health Saint John Hospital
-
East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
- West Michigan Cancer Center
-
Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
- Corewell Health Children's
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- University of Missouri Children's Hospital
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Saint Peter's University Hospital
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
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-
New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Langone Hospital - Long Island
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University Medical Center
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
- Mission Hospital
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
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-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
- Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Cancer Center
-
Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- INOVA Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
-
Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
- Carilion Children's
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
- Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
-
Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Caguas, Porto Rico, 00726
- HIMA San Pablo Oncologic Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ser maiores ou iguais a 3 anos e menores de 22 anos de idade no momento da inscrição
Os pacientes devem ser diagnosticados recentemente e ter:
Elegibilidade confirmada por patologia central rápida e revisão de triagem molecular em APEC14B1 e por meio da Iniciativa de Caracterização Molecular:
- Tipo histológico clássico (não LC/A) Meduloblastoma WNT
- Beta-catenina nuclear positiva por imuno-histoquímica (IHQ)
- Positivo para mutação CTNNB1
- Negativo para MYC e MYCN por hibridização fluorescente in situ (FISH)
O paciente deve ter citologia do líquido cefalorraquidiano (LCR) lombar negativo
- Observação: a citologia do LCR para estadiamento não deve ser realizada antes de 14 dias após a cirurgia para evitar LCR falso positivo; idealmente, o CSF deve ser obtido entre o dia 14 e o dia 21 para permitir o estágio final antes da inclusão no estudo; pacientes com citologia positiva do LCR obtida de 0 a 14 dias após a cirurgia devem repetir a citologia para determinar a elegibilidade e o status final do LCR; pacientes com citologia liquórica negativa de punção lombar obtida de 0 a 14 dias após a cirurgia não necessitam de citologia repetida; pacientes com citologia liquórica negativa de punção lombar obtida antes da cirurgia não precisam repetir a citologia no pós-operatório
- Os pacientes devem ter a elegibilidade confirmada pelo Rapid Central Imaging Review em APEC14B1; os pacientes devem ter =< 1,5 cm^2 área transversal máxima de tumor residual; ressonância magnética (RM) de cérebro total com e sem gadolínio e ressonância magnética da coluna com gadolínio devem ser realizadas
- Os pacientes devem ser inscritos e a terapia de protocolo deve ser projetada para começar, no máximo 36 dias após a cirurgia diagnóstica definitiva (dia 0)
- Contagem absoluta periférica de neutrófilos (ANC) >= 1000/uL
- Contagem de plaquetas >= 100.000/uL (independente de transfusão)
- Hemoglobina >= 8,0 g/dL (pode receber transfusões de glóbulos vermelhos [RBC])
Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 ou uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma:
- 3 a < 6 anos de idade: creatinina sérica máxima (max) 0,8 mg/dL (homens e mulheres)
- 6 a < 10 anos de idade: creatinina sérica máxima 1 mg/dL (masculino e feminino)
- 10 a < 13 anos de idade: creatinina sérica máxima 1,2 mg/dL (homens e mulheres)
- 13 a < 16 anos de idade: creatinina sérica máxima 1,5 md/dL (homens) e 1,4 md/dL (mulheres)
>= 16 anos de idade: creatinina sérica máxima 1,7 mg/dL (homens) e 1,4 mg/dL (mulheres)
- Os valores limiares de creatinina foram derivados da fórmula de Schwartz para estimar a TFG utilizando dados de comprimento e estatura da criança publicados pelos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC)
- Bilirrubina total ou direta =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade, e
- Piruvato de glutamato sérico (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L (3x LSN); para o propósito deste estudo, o ULN para SGPT é 45 U/L
Função do sistema nervoso central definida como:
- Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se estiverem em uso de anticonvulsivantes e bem controlados
- Os pacientes não devem estar em estado de mal epiléptico, coma ou em ventilação assistida no momento da inscrição no estudo
- Os pacientes devem ter habilidades de linguagem receptiva e expressiva em inglês, francês ou espanhol para concluir as avaliações de qualidade de vida e neurocognitivas; se um paciente atender a esses critérios, mas o pai/responsável falar um idioma diferente do inglês, francês ou espanhol, o paciente ainda poderá ser inscrito e testado, e as medidas de relatório dos pais devem ser omitidas
- Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis legais devem assinar um termo de consentimento livre e esclarecido por escrito; o assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais
- Todos os requisitos institucionais, Food and Drug Administration (FDA) e National Cancer Institute (NCI) para estudos em humanos devem ser atendidos
Critério de exclusão:
- Pacientes com doença metastática por avaliação de ressonância magnética (cérebro e coluna vertebral) ou citologia lombar do LCR não são elegíveis; pacientes que não podem ser submetidos a uma punção lombar para avaliação da citologia do LCR são inelegíveis
- Os pacientes não devem ter recebido radioterapia ou quimioterapia prévia (terapia direcionada ao tumor) além de intervenção cirúrgica e/ou corticosteroides
Gravidez e amamentação
- Pacientes do sexo feminino grávidas não são elegíveis devido aos riscos de eventos adversos fetais e teratogênicos, conforme observado em estudos em animais/humanos
- Mulheres lactantes não são elegíveis, a menos que tenham concordado em não amamentar seus bebês
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar não são elegíveis, a menos que um resultado de teste de gravidez negativo tenha sido obtido
- Pacientes sexualmente ativas com potencial reprodutivo não são elegíveis, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz durante a participação no estudo
- Pacientes com histórico de deficiência intelectual moderada a profunda (ou seja, quociente de inteligência [Q)] = < 55) não são elegíveis para inscrição; OBSERVAÇÃO: Crianças com histórico anterior de transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH) ou uma deficiência de aprendizagem específica (por exemplo, dislexia) são elegíveis para este estudo. Crianças com síndrome da fossa posterior (também conhecida como mutismo cerebelar) são elegíveis para este estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento (radioterapia reduzida e quimioterapia)
RADIOTERAPIA: Começando 4-5 semanas após a cirurgia, os pacientes passam por radioterapia cranioespinhal 5 dias por semana durante 6 semanas. TERAPIA DE MANUTENÇÃO (SEMANAS 1, 3, 5 e 7): Começando 4-6 semanas após a conclusão da radioterapia, os pacientes recebem lomustina PO no dia 1, sulfato de vincristina IV durante 1 minuto ou via minibag nos dias 1, 8 e 15, e cisplatina IV durante 6 horas no dia 1. O tratamento é repetido a cada 42 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. TERAPIA DE MANUTENÇÃO (SEMANAS 2, 4 E 6): Os pacientes recebem ciclofosfamida IV durante 30-60 minutos nos dias 1 e 2, mesna IV durante 15-30 minutos nos dias 1 e 2 e sulfato de vincristina IV durante 1 minuto ou via minibag nos dias 1 e 8. O tratamento é repetido a cada 28 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por ressonância magnética durante todo o julgamento. |
Estudos correlativos
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
Dado IV
Outros nomes:
Dado IV
Outros nomes:
Dado PO
Outros nomes:
Submeta-se a radioterapia cranioespinhal
Outros nomes:
Dado IV ou via minibag
Outros nomes:
Dado IV ou via minibag
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Desde o início do protocolo de tratamento até a ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão da doença ou recidiva da doença ou morte por qualquer causa, avaliados até 10 anos
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PFS juntamente com os intervalos de confiança serão estimados usando o método Kaplan-Meier.
A PFS também será relatada com base na revisão radiológica central.
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Desde o início do protocolo de tratamento até a ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão da doença ou recidiva da doença ou morte por qualquer causa, avaliados até 10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil de metilação do ácido desoxirribonucleico (DNA) como classificação em tempo real de meduloblastoma dirigido por WNT
Prazo: Até 32 dias após a cirurgia definitiva
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Os resultados serão comparados com os resultados dos testes de triagem molecular.
A comparação de sensibilidade e especificidade entre DNA methylation arrays e os métodos padrão (testes de triagem molecular para WNT usando imuno-histoquímica [IHC] e sequenciamento CTNNB1) será realizada usando o teste de McNemar.
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Até 32 dias após a cirurgia definitiva
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Alteração na função neurocognitiva (cognitiva, social, emocional e comportamental) de acordo com a Bateria Neuropsicológica Padrão do Grupo de Oncologia Infantil
Prazo: Linha de base até 60 meses após o diagnóstico
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A função neurocognitiva será medida aos 9, 30 e 60 meses após o diagnóstico e será comparada com os resultados neurocognitivos de uma coorte ACNS0331 de idade e sexo correspondente aos pacientes WNT tratados com ACNS1422.
Os dados para todas as avaliações estarão disponíveis como escores t padronizados.
A mudança ao longo do tempo para cada componente do teste neuropsicológico será estimada usando a abordagem de Equação de Estimativa Generalizada (GEE), com os escores t padronizados como variável dependente e os tempos de avaliação como covariável.
Dentro da coorte ACNS1422, os modelos GEE também serão usados para explorar associações de mudanças ao longo do tempo com fatores como sexo, idade no início da radioterapia, localização do tumor, número de intervenções cirúrgicas, etc.
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Linha de base até 60 meses após o diagnóstico
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil de metilação do DNA de meduloblastoma em tempo real "esquema de classificação preditiva para os subgrupos SHH, grupo 3 e grupo 4 de meduloblastoma de acordo com o classificador de Heidelberg
Prazo: Até 32 dias após a cirurgia definitiva
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A proporção de pacientes classificados em cada subgrupo de meduloblastoma será relatada.
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Até 32 dias após a cirurgia definitiva
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Toxicidades audiológicas e endocrinológicas
Prazo: Até 10 anos
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As proporções de crianças que apresentaram toxicidades audiológicas, endocrinológicas e de neuropatia periférica por série serão estimadas juntamente com um intervalo de confiança de 95% com base em uma distribuição binomial exata.
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Até 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nicholas J Gottardo, Children's Oncology Group
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Mikkelsen MK, Pinto SN, Chiang J, Shimony N, Gajjar A. Evolving Biology and Therapy of WNT-Activated Medulloblastoma. J Natl Compr Canc Netw. 2025 Sep 18;23(10):e257061. doi: 10.6004/jnccn.2025.7061.
- Gajjar A, Mahajan A, Bale T, Bowers DC, Canan L, Chi S, Cluster A, Cohen K, Cole B, Coven S, Darlington W, Dorris K, Elster J, Ermoian R, Franson A, George E, Helgager J, Landi D, Lin C, Metrock L, Nanda R, Palmer J, Partap S, Plant A, Pruthi S, Reynolds R, Stearns D, Storm P, Wang A, Wang LD, Whipple N, Zaky W, McMillian N, Ramakrishnan S. Pediatric Central Nervous System Cancers, Version 2.2025, NCCN Clinical Practice Guidelines In Oncology. J Natl Compr Canc Netw. 2025 Mar;23(3):113-130. doi: 10.6004/jnccn.2025.0012.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de novembro de 2017
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de março de 2016
Primeira postagem (Estimado)
31 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Glioma
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Meduloblastoma
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Técnicas de investigação
- Terapêutica
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- Compostos de nitrosoureia
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- Vincristina
- Cisplatina
- Lomustina
- Citrato de 1,2-diaminociclohexanoplatina II
- Radioterapia
- Radiação
- Espectroscopia de ressonância magnética
- Platina
Outros números de identificação do estudo
- ACNS1422 (Outro identificador: CTEP)
- U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- NCI-2016-00150 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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