Una Escala de Actividades de la Vida Diaria de la Enfermedad de la Neurona Motora Centrada en el Paciente

La encuesta sobre las actividades de la vida diaria del paciente para la esclerosis lateral amiotrófica (PADL-ALS, Apéndice B) es una revisión centrada en el paciente de la escala estándar de calificación funcional de la ELA revisada utilizada en ensayos clínicos, la ALSFRS-R. El PADL-ALS se desarrolló en base a entrevistas con pacientes y grupos focales de pacientes. El ALSFRS-R se compone de 12 categorías que detallan diversas actividades de la vida diaria e incluye seis funciones bulbar-respiratorias, tres funciones de las extremidades superiores (escribir, cortar alimentos y vestirse) y tres funciones motoras gruesas (caminar, trepar y girar). en cama). Cada actividad se registra con la aproximación más cercana de una lista de cinco opciones, puntuadas de 0 a 4, con una puntuación total que va de 48 (función normal) a 0 (sin función). El PADL-ALS incluye preguntas del ALSFRS-R, con revisiones para que las preguntas sean más fáciles de entender. Además, el PADL-ALS contiene una pregunta sobre el dolor; una pregunta sobre labilidad emocional; y una pregunta general no confesional sobre la fe. La encuesta estará compuesta de dos partes, la encuesta inicial y luego encuestas mensuales de seguimiento. La encuesta inicial incluirá el PADL-ALS con preguntas adicionales sobre el inicio de los síntomas, la fecha del diagnóstico, la región inicial involucrada, la impresión del paciente sobre el diagnóstico, preguntas demográficas generales (edad, sexo, raza, etnia, educación) y medicamentos relacionados con su diagnóstico. de la enfermedad de la motoneurona.

Los datos de la encuesta serán almacenados por el Centro de Coordinación y Gestión de Datos de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras (DMCC) en la Universidad del Sur de Florida. Al finalizar el período de estudio, los datos se enviarán a Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center (presidente del estudio) y Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami (CReATe Consortium PI). Todos los datos recolectados serán enviados a la base de datos de Genotipos y Fenotipos (dbGaP) para ser almacenados indefinidamente.