Активность мотонейронов, ориентированных на пациента, по шкале повседневной жизни
15 октября 2019 г. обновлено: University of South Florida
Целью данного исследования является изучение скорости прогрессирования заболевания у пациентов с заболеваниями двигательных нейронов (боковой амиотрофический склероз, прогрессирующая мышечная атрофия, первичный латеральный склероз, наследственная спастическая параплегия) вне клинических условий, а также клинической картины, о которой сообщают пациенты. характеристики, влияющие на эту скорость прогрессирования.
Все пациенты, зарегистрированные в CReATe Connect, реестре контактов Сети клинических исследований редких заболеваний (RDCRN), будут приглашены по электронной почте для участия в этом исследовании.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование повседневной деятельности пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (PADL-ALS, Приложение B) представляет собой ориентированную на пациента версию стандартной пересмотренной шкалы функциональной оценки БАС, используемой в клинических испытаниях, ALSFRS-R. PADL-ALS был разработан на основе интервью с пациентами и фокус-групп пациентов. ALSFRS-R состоит из 12 категорий, подробно описывающих различные повседневные действия, и включает шесть бульбарно-дыхательных функций, три функции верхних конечностей (письмо, нарезание пищи и одевание) и три функции крупной моторики (ходьба, лазание и повороты). в постели). Каждое действие записывается в ближайшем приближении из списка из пяти вариантов, оцениваемых от 0 до 4, при этом общая оценка варьируется от 48 (нормальная функция) до 0 (отсутствие функции). PADL-ALS включает в себя вопросы из ALSFRS-R с исправлениями, облегчающими понимание вопросов. Кроме того, PADL-ALS содержит вопрос о боли; вопрос об эмоциональной лабильности; и общий внеконфессиональный вопрос о вере. Опрос будет состоять из двух частей: первоначального опроса и последующих ежемесячных опросов. Первоначальный опрос будет включать PADL-ALS с дополнительными вопросами о появлении симптомов, дате постановки диагноза, начальном вовлеченном регионе, впечатлениях пациента от диагноза, общих демографических вопросах (возраст, пол, раса, этническая принадлежность, образование) и лекарствах, связанных с их диагнозом. заболевания двигательных нейронов.
Данные опроса будут храниться в Центре управления данными и координации сети клинических исследований редких заболеваний (DMCC) в Университете Южной Флориды. По завершении периода исследования данные будут отправлены Джеффри Стэтланду, доктору медицинских наук, Медицинский центр Канзасского университета (учебное кресло) и Майклу Бенатару, доктору медицины, доктору философии, Университет Майами (CReATe Consortium PI). Все собранные данные будут отправлены в базу данных генотипов и фенотипов (dbGaP) для хранения на неопределенный срок.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
410
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с заболеванием двигательных нейронов, зарегистрированные в CReATe Connect, реестре контактов RDCRN.
Описание
Критерии включения:
- Самооценка диагноза заболевания двигательных нейронов (боковой амиотрофический склероз, боковой амиотрофический склероз - лобно-височная деменция, первичный латеральный склероз, прогрессирующая мышечная атрофия или наследственная спастическая параплегия)
Зарегистрирован в CReATe Connect, реестре контактов RDCRN.
o Участвовать могут лица любого возраста, расы, этнической принадлежности и из любого места.
- Участники должны будут заполнить анкету на английском языке.
Критерий исключения:
• Невозможность дать информированное согласие и завершить обследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Опрос PADL-ALS
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Опрос PADL-ALS представляет собой пересмотренный вариант опросника ALSFR-R, который состоит из 12 категорий, подробно описывающих различные повседневные действия, и включает шесть бульбарно-респираторных функций, три функции верхних конечностей (письмо, разрезание пищи и одевание) и три основные двигательные функции. функции (ходьба, лазание и переворачивание в постели).
Каждое действие записывается из списка из пяти вариантов, оцениваемых от 0 до 4, при этом общая оценка варьируется от 48 (нормальная функция) до 0 (нет функции).
PADL-ALS включает вопросы из ALSFRS-R с исправлениями для облегчения понимания.
PADL-ALS также включает вопросы о боли, эмоциональной лабильности и общий неконфессиональный вопрос о вере.
Опрос состоит из первоначального опроса и ежемесячных последующих опросов.
Первоначальный опрос будет включать дополнительные вопросы о появлении симптомов, дате постановки диагноза, начальной области поражения, впечатлениях пациента от диагноза, общие демографические вопросы и лекарства, связанные с их диагнозом болезни двигательных нейронов.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jeffery Krischer, PhD, University of South Florida, Data Management Coordinating Center
- Главный следователь: Callyn Kirk, MSPH, University of South Florida
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Shefner JM, Watson ML, Meng L, Wolff AA; Neals/Cytokinetics STUDY Team. A study to evaluate safety and tolerability of repeated doses of tirasemtiv in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Dec;14(7-8):574-81. doi: 10.3109/21678421.2013.822517. Epub 2013 Aug 19.
- Brooks BR, Miller RG, Swash M, Munsat TL; World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases. El Escorial revisited: revised criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Other Motor Neuron Disord. 2000 Dec;1(5):293-9. doi: 10.1080/146608200300079536. No abstract available.
- Brooks BR. El Escorial World Federation of Neurology criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Subcommittee on Motor Neuron Diseases/Amyotrophic Lateral Sclerosis of the World Federation of Neurology Research Group on Neuromuscular Diseases and the El Escorial "Clinical limits of amyotrophic lateral sclerosis" workshop contributors. J Neurol Sci. 1994 Jul;124 Suppl:96-107. doi: 10.1016/0022-510x(94)90191-0. No abstract available.
- Norris F, Shepherd R, Denys E, U K, Mukai E, Elias L, Holden D, Norris H. Onset, natural history and outcome in idiopathic adult motor neuron disease. J Neurol Sci. 1993 Aug;118(1):48-55. doi: 10.1016/0022-510x(93)90245-t.
- Eisen A, Schulzer M, MacNeil M, Pant B, Mak E. Duration of amyotrophic lateral sclerosis is age dependent. Muscle Nerve. 1993 Jan;16(1):27-32. doi: 10.1002/mus.880160107.
- Gubbay SS, Kahana E, Zilber N, Cooper G, Pintov S, Leibowitz Y. Amyotrophic lateral sclerosis. A study of its presentation and prognosis. J Neurol. 1985;232(5):295-300. doi: 10.1007/BF00313868.
- The Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale. Assessment of activities of daily living in patients with amyotrophic lateral sclerosis. The ALS CNTF treatment study (ACTS) phase I-II Study Group. Arch Neurol. 1996 Feb;53(2):141-7.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Miller RG, Bouchard JP, Duquette P, Eisen A, Gelinas D, Harati Y, Munsat TL, Powe L, Rothstein J, Salzman P, Sufit RL. Clinical trials of riluzole in patients with ALS. ALS/Riluzole Study Group-II. Neurology. 1996 Oct;47(4 Suppl 2):S86-90; discussion S90-2. doi: 10.1212/wnl.47.4_suppl_2.86s.
- Cedarbaum JM, Stambler N, Malta E, Fuller C, Hilt D, Thurmond B, Nakanishi A. The ALSFRS-R: a revised ALS functional rating scale that incorporates assessments of respiratory function. BDNF ALS Study Group (Phase III). J Neurol Sci. 1999 Oct 31;169(1-2):13-21. doi: 10.1016/s0022-510x(99)00210-5.
- Beghi E, Pupillo E, Bonito V, Buzzi P, Caponnetto C, Chio A, Corbo M, Giannini F, Inghilleri M, Bella VL, Logroscino G, Lorusso L, Lunetta C, Mazzini L, Messina P, Mora G, Perini M, Quadrelli ML, Silani V, Simone IL, Tremolizzo L; Italian ALS Study Group. Randomized double-blind placebo-controlled trial of acetyl-L-carnitine for ALS. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Sep;14(5-6):397-405. doi: 10.3109/21678421.2013.764568. Epub 2013 Feb 19.
- Cudkowicz ME, van den Berg LH, Shefner JM, Mitsumoto H, Mora JS, Ludolph A, Hardiman O, Bozik ME, Ingersoll EW, Archibald D, Meyers AL, Dong Y, Farwell WR, Kerr DA; EMPOWER investigators. Dexpramipexole versus placebo for patients with amyotrophic lateral sclerosis (EMPOWER): a randomised, double-blind, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2013 Nov;12(11):1059-67. doi: 10.1016/S1474-4422(13)70221-7. Epub 2013 Sep 23. Erratum In: Lancet Neurol. 2013 Nov;12(11):1042. Carbonell, J G [corrected to Gamez, J].
- Dorst J, Cypionka J, Ludolph AC. High-caloric food supplements in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis: a prospective interventional study. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Dec;14(7-8):533-6. doi: 10.3109/21678421.2013.823999. Epub 2013 Aug 14.
- Lauria G, Campanella A, Filippini G, Martini A, Penza P, Maggi L, Antozzi C, Ciano C, Beretta P, Caldiroli D, Ghelma F, Ferrara G, Ghezzi P, Mantegazza R. Erythropoietin in amyotrophic lateral sclerosis: a pilot, randomized, double-blind, placebo-controlled study of safety and tolerability. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):410-5. doi: 10.3109/17482960902995246.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moviglia GA, Moviglia-Brandolino MT, Varela GS, Albanese G, Piccone S, Echegaray G, Martinez G, Blasseti N, Farias J, Farina P, Perusso A, Gaeta CA. Feasibility, safety, and preliminary proof of principles of autologous neural stem cell treatment combined with T-cell vaccination for ALS patients. Cell Transplant. 2012;21 Suppl 1:S57-63. doi: 10.3727/096368912X633770.
- Sacca F, Quarantelli M, Rinaldi C, Tucci T, Piro R, Perrotta G, Carotenuto B, Marsili A, Palma V, De Michele G, Brunetti A, Brescia Morra V, Filla A, Salvatore M. A randomized controlled clinical trial of growth hormone in amyotrophic lateral sclerosis: clinical, neuroimaging, and hormonal results. J Neurol. 2012 Jan;259(1):132-8. doi: 10.1007/s00415-011-6146-2. Epub 2011 Jun 25.
- Kaufmann P, Levy G, Montes J, Buchsbaum R, Barsdorf AI, Battista V, Arbing R, Gordon PH, Mitsumoto H, Levin B, Thompson JL; QALS study group. Excellent inter-rater, intra-rater, and telephone-administered reliability of the ALSFRS-R in a multicenter clinical trial. Amyotroph Lateral Scler. 2007 Feb;8(1):42-6. doi: 10.1080/17482960600888156.
- Montes J, Levy G, Albert S, Kaufmann P, Buchsbaum R, Gordon PH, Mitsumoto H. Development and evaluation of a self-administered version of the ALSFRS-R. Neurology. 2006 Oct 10;67(7):1294-6. doi: 10.1212/01.wnl.0000238505.22066.fc.
- Waitman LR, Aaronson LS, Nadkarni PM, Connolly DW, Campbell JR. The Greater Plains Collaborative: a PCORnet Clinical Research Data Network. J Am Med Inform Assoc. 2014 Jul-Aug;21(4):637-41. doi: 10.1136/amiajnl-2014-002756. Epub 2014 Apr 28.
- Mandrioli J, Biguzzi S, Guidi C, Sette E, Terlizzi E, Ravasio A, Casmiro M, Salvi F, Liguori R, Rizzi R, Pietrini V, Borghi A, Rinaldi R, Fini N, Chierici E, Santangelo M, Granieri E, Mussuto V, De Pasqua S, Georgoulopoulou E, Fasano A; ERRALS Group; Ferro S, D'Alessandro R. Heterogeneity in ALSFRS-R decline and survival: a population-based study in Italy. Neurol Sci. 2015 Dec;36(12):2243-52. doi: 10.1007/s10072-015-2343-6. Epub 2015 Jul 24.
- Mehta P, Antao V, Kaye W, Sanchez M, Williamson D, Bryan L, Muravov O, Horton K; Division of Toxicology and Human Health Sciences, Agency for Toxic Substances and Disease Registry, Atlanta, Georgia; Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Prevalence of amyotrophic lateral sclerosis - United States, 2010-2011. MMWR Suppl. 2014 Jul 25;63(7):1-14.
- Gomeni R, Fava M; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. Amyotrophic lateral sclerosis disease progression model. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2014 Mar;15(1-2):119-29. doi: 10.3109/21678421.2013.838970. Epub 2013 Sep 26.
- Gordon PH, Moore DH, Miller RG, Florence JM, Verheijde JL, Doorish C, Hilton JF, Spitalny GM, MacArthur RB, Mitsumoto H, Neville HE, Boylan K, Mozaffar T, Belsh JM, Ravits J, Bedlack RS, Graves MC, McCluskey LF, Barohn RJ, Tandan R; Western ALS Study Group. Efficacy of minocycline in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a phase III randomised trial. Lancet Neurol. 2007 Dec;6(12):1045-53. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70270-3. Epub 2007 Nov 5.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 декабря 2016 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 сентября 2019 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 сентября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 июля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 июля 2016 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
2 августа 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 октября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 октября 2019 г.
Последняя проверка
1 октября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Паралич
- Мышечный гипертонус
- Полинейропатии
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная спастичность
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Параплегия
- Спастическая параплегия, наследственная
Другие идентификационные номера исследования
- CReATe 8003
- U01TR001263 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .