Une échelle des activités de la vie quotidienne de la maladie du motoneurone centrée sur le patient

L'enquête sur les activités de la vie quotidienne des patients dans le cadre de la sclérose latérale amyotrophique (PADL-ALS, annexe B) est une révision centrée sur le patient de l'échelle d'évaluation fonctionnelle standard révisée de la SLA utilisée dans les essais cliniques, l'ALSFRS-R. Le PADL-ALS a été développé sur la base d'entretiens avec des patients et de groupes de discussion de patients. L'ALSFRS-R est composé de 12 catégories détaillant diverses activités de la vie quotidienne et comprend six fonctions bulbo-respiratoires, trois fonctions des membres supérieurs (écrire, couper des aliments et s'habiller) et trois fonctions motrices globales (marcher, grimper et tourner). au lit). Chaque activité est enregistrée à l'approximation la plus proche à partir d'une liste de cinq choix, notés de 0 à 4, le score total allant de 48 (fonction normale) à 0 (aucune fonction). Le PADL-ALS comprend des questions de l'ALSFRS-R, avec des révisions pour rendre les questions plus faciles à comprendre. De plus le PADL-ALS contient une question sur la douleur ; une question sur la labilité émotionnelle; et une question générale non confessionnelle sur la foi. L'enquête sera composée de deux parties, l'enquête initiale, puis les enquêtes mensuelles de suivi. L'enquête initiale comprendra le PADL-ALS avec des questions supplémentaires sur l'apparition des symptômes, la date du diagnostic, la région initiale impliquée, l'impression du diagnostic du patient, des questions démographiques générales (âge, sexe, race, origine ethnique, éducation) et les médicaments liés à leur diagnostic de la maladie du motoneurone.

Les données de l'enquête seront stockées par le Centre de gestion et de coordination des données du Réseau de recherche clinique sur les maladies rares (DMCC) de l'Université de Floride du Sud. À la fin de la période d'étude, les données seront envoyées à Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center (Study Chair) et Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami (CReATe Consortium PI). Toutes les données collectées seront envoyées à la base de données des Génotypes et Phénotypes (dbGaP) pour être stockées indéfiniment.