Una scala di attività della vita quotidiana della malattia del motoneurone centrico del paziente

L'indagine sulle attività del paziente della vita quotidiana per la sclerosi laterale amiotrofica (PADL-ALS, Appendice B) è una revisione incentrata sul paziente della scala di valutazione funzionale ALS rivista standard utilizzata negli studi clinici, l'ALSFRS-R. Il PADL-ALS è stato sviluppato sulla base di interviste ai pazienti e focus group sui pazienti. L'ALSFRS-R è composto da 12 categorie che descrivono in dettaglio varie attività della vita quotidiana e comprende sei funzioni bulbo-respiratorie, tre funzioni degli arti superiori (scrivere, tagliare il cibo e vestirsi) e tre funzioni grosso-motorie (camminare, arrampicarsi e girarsi). a letto). Ogni attività viene registrata con la massima approssimazione da un elenco di cinque scelte, con un punteggio da 0 a 4, con un punteggio totale compreso tra 48 (funzionamento normale) e 0 (nessuna funzione). Il PADL-ALS include domande dell'ALSFRS-R, con revisioni per rendere le domande più facili da capire. Inoltre il PADL-ALS contiene una domanda sul dolore; una domanda sulla labilità emotiva; e una domanda generale non confessionale sulla fede. Il sondaggio sarà composto da due parti, il sondaggio iniziale e poi i sondaggi mensili di follow-up. Il sondaggio iniziale includerà il PADL-ALS con domande aggiuntive sull'insorgenza dei sintomi, la data della diagnosi, la regione iniziale coinvolta, l'impressione della diagnosi del paziente, le domande demografiche generali (età, sesso, razza, etnia, istruzione) e i farmaci correlati alla loro diagnosi della malattia del motoneurone.

I dati del sondaggio saranno archiviati dal Centro di gestione e coordinamento dei dati della rete di ricerca clinica sulle malattie rare (DMCC) presso la University of South Florida. Al termine del periodo di studio, i dati saranno inviati a Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center (Study Chair) e Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami (CReATe Consortium PI). Tutti i dati raccolti verranno inviati al database di Genotipi e Fenotipi (dbGaP) per essere conservati a tempo indeterminato.