Skala codziennych czynności związanych z chorobą neuronu ruchowego skoncentrowana na pacjencie

Ankieta dotycząca codziennych czynności pacjenta w przypadku stwardnienia zanikowego bocznego (PADL-ALS, Dodatek B) jest skoncentrowaną na pacjencie rewizją standardowej poprawionej funkcjonalnej skali oceny ALS stosowanej w badaniach klinicznych, ALSFRS-R. PADL-ALS został opracowany na podstawie wywiadów z pacjentami i grup fokusowych pacjentów. ALSFRS-R składa się z 12 kategorii wyszczególniających różne czynności życia codziennego i obejmuje sześć funkcji opuszkowo-oddechowych, trzy funkcje kończyn górnych (pisanie, krojenie jedzenia i ubieranie się) oraz trzy funkcje motoryczne (chodzenie, wspinanie się i obracanie) w łóżku). Każda czynność jest zapisywana z dokładnością do najbliższego przybliżenia z listy pięciu wyborów, punktowanych od 0 do 4, z całkowitym wynikiem w zakresie od 48 (funkcja normalna) do 0 (brak funkcji). PADL-ALS zawiera pytania z ALSFRS-R, z wersjami ułatwiającymi zrozumienie pytań. Dodatkowo PADL-ALS zawiera pytanie o ból; pytanie o chwiejność emocjonalną; oraz ogólne niewyznaniowe pytanie o wiarę. Ankieta będzie składała się z dwóch części, ankiety wstępnej, a następnie comiesięcznych ankiet uzupełniających. Wstępna ankieta będzie obejmować PADL-ALS z dodatkowymi pytaniami dotyczącymi początku objawów, daty rozpoznania, pierwotnego regionu objętego chorobą, wrażenia pacjenta dotyczącego diagnozy, ogólnych pytań demograficznych (wiek, płeć, rasa, pochodzenie etniczne, wykształcenie) oraz leków związanych z ich diagnozą choroby neuronu ruchowego.

Dane ankiety będą przechowywane przez Centrum Zarządzania i Koordynacji Danych i Koordynacji Sieci Badań Klinicznych ds. Chorób Rzadkich (DMCC) na Uniwersytecie Południowej Florydy. Po zakończeniu okresu badania dane zostaną przesłane do Jeffreya Statlanda, MD, University of Kansas Medical Center (Study Chair) i Michaela Benatara, MD, PhD, University of Miami (CReATe Consortium PI). Wszystkie zebrane dane zostaną przesłane do bazy danych genotypów i fenotypów (dbGaP) w celu przechowywania ich przez czas nieokreślony.