- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02852278
Potilaskeskeinen liikehermoston sairaus päivittäisen elämän mittakaavassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaan päivittäiset toimet amyotrofisen lateraaliskleroosin tutkimuksen (PADL-ALS, liite B) osalta on potilaskeskeinen versio kliinisissä tutkimuksissa käytetystä standardinmukaisesta tarkistetusta ALS-toimintaluokitusasteikosta, ALSFRS-R. PADL-ALS kehitettiin potilashaastattelujen ja potilaiden fokusryhmien perusteella. ALSFRS-R koostuu 12 kategoriasta, jotka kuvaavat erilaisia päivittäisen elämän toimintoja ja sisältävät kuusi bulbar-hengitystoimintoa, kolme yläraajojen toimintoa (kirjoittaminen, ruoan leikkaaminen ja pukeutuminen) ja kolme motorista toimintoa (kävely, kiipeily ja kääntyminen). sängyssä). Jokainen aktiviteetti kirjataan lähimpään likimäärään viiden vaihtoehdon luettelosta, pisteet 0–4, kokonaispistemäärän ollessa 48 (normaali toiminto) 0 (ei toimintoa). PADL-ALS sisältää ALSFRS-R:n kysymyksiä, joihin on tehty tarkistuksia, jotta kysymykset olisivat helpompia ymmärtää. Lisäksi PADL-ALS sisältää kysymyksen kivusta; kysymys emotionaalisesta labilisuudesta; ja yleinen ei-uskonnollinen kysymys uskosta. Kysely koostuu kahdesta osasta, alkututkimuksesta ja sen jälkeen kuukausittaisista seurantatutkimuksista. Ensimmäinen kysely sisältää PADL-ALS:n lisäkysymyksillä oireiden alkamisesta, diagnoosin päivämäärästä, alkuperäisestä alueesta, potilaan vaikutuksesta diagnoosista, yleisistä demografisista kysymyksistä (ikä, sukupuoli, rotu, etnisyys, koulutus) ja diagnoosiin liittyvistä lääkkeistä. motoristen neuronien sairaudesta.
Tutkimustiedot tallentaa harvinaisten sairauksien kliinisen tutkimusverkoston tiedonhallinta- ja koordinointikeskus (DMCC) Etelä-Floridan yliopistossa. Tutkimusjakson päätyttyä tiedot lähetetään Jeffrey Statlandille, MD, Kansasin yliopiston lääketieteellisestä keskuksesta (opintotuoli) ja Michael Benatarille, MD, PhD, Miamin yliopisto (CReATe Consortium PI). Kaikki kerätyt tiedot lähetetään genotyyppien ja fenotyyppien tietokantaan (dbGaP) säilytettäväksi toistaiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Itseraportoitu motorisen hermoston sairauden diagnoosi (amyotrofinen lateraaliskleroosi, amyotrofinen lateraaliskleroosi - frontotemporaalinen dementia, primaarinen lateraaliskleroosi, etenevä lihasatrofia tai perinnöllinen spastinen paraplegia)
Rekisteröity RDCRN-yhteystietorekisteriin CReATe Connectiin
o Kaikki iästä, rodusta, etnisestä taustasta ja mistä tahansa sijainnista olevat henkilöt voivat osallistua
- Osallistujien tulee pystyä täyttämään kysely englanniksi
Poissulkemiskriteerit:
• Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus ja täydellinen kysely
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
PADL-ALS-tutkimus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PADL-ALS-tutkimus on versio ALSFR-R:stä, joka koostuu 12 kategoriasta, jotka kuvaavat erilaisia päivittäisen elämän toimintoja ja sisältää kuusi bulbar-hengitystoimintoa, kolme yläraajojen toimintoa (kirjoittaminen, ruoan leikkaaminen ja pukeutuminen) ja kolme voimakasta moottoria. toiminnot (kävely, kiipeily ja kääntyminen sängyssä).
Jokainen aktiviteetti kirjataan viiden vaihtoehdon luettelosta, pisteet 0–4, ja kokonaispistemäärä vaihtelee 48:sta (normaali toiminta) 0:aan (ei toimintoa).
PADL-ALS sisältää kysymyksiä ALSFRS-R:stä, ja tarkistuksia on helpompi ymmärtää.
PADL-ALS sisältää myös kysymyksiä kivusta, emotionaalisesta labilisuudesta ja yleisen ei-uskonnollisen kysymyksen uskosta.
Kysely koostuu alkututkimuksesta ja kuukausittaisista seurantatutkimuksista.
Ensimmäinen kysely sisältää lisäkysymyksiä oireiden alkamisesta, diagnoosin päivämäärästä, alkuperäisestä alueesta, potilaan käsityksestä diagnoosista, yleisistä demografisista kysymyksistä ja lääkkeistä, jotka liittyvät hänen motorisen hermoston sairauden diagnoosiin.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jeffery Krischer, PhD, University of South Florida, Data Management Coordinating Center
- Päätutkija: Callyn Kirk, MSPH, University of South Florida
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Shefner JM, Watson ML, Meng L, Wolff AA; Neals/Cytokinetics STUDY Team. A study to evaluate safety and tolerability of repeated doses of tirasemtiv in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Dec;14(7-8):574-81. doi: 10.3109/21678421.2013.822517. Epub 2013 Aug 19.
- Brooks BR, Miller RG, Swash M, Munsat TL; World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases. El Escorial revisited: revised criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Other Motor Neuron Disord. 2000 Dec;1(5):293-9. doi: 10.1080/146608200300079536. No abstract available.
- Brooks BR. El Escorial World Federation of Neurology criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Subcommittee on Motor Neuron Diseases/Amyotrophic Lateral Sclerosis of the World Federation of Neurology Research Group on Neuromuscular Diseases and the El Escorial "Clinical limits of amyotrophic lateral sclerosis" workshop contributors. J Neurol Sci. 1994 Jul;124 Suppl:96-107. doi: 10.1016/0022-510x(94)90191-0. No abstract available.
- Norris F, Shepherd R, Denys E, U K, Mukai E, Elias L, Holden D, Norris H. Onset, natural history and outcome in idiopathic adult motor neuron disease. J Neurol Sci. 1993 Aug;118(1):48-55. doi: 10.1016/0022-510x(93)90245-t.
- Eisen A, Schulzer M, MacNeil M, Pant B, Mak E. Duration of amyotrophic lateral sclerosis is age dependent. Muscle Nerve. 1993 Jan;16(1):27-32. doi: 10.1002/mus.880160107.
- Gubbay SS, Kahana E, Zilber N, Cooper G, Pintov S, Leibowitz Y. Amyotrophic lateral sclerosis. A study of its presentation and prognosis. J Neurol. 1985;232(5):295-300. doi: 10.1007/BF00313868.
- The Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale. Assessment of activities of daily living in patients with amyotrophic lateral sclerosis. The ALS CNTF treatment study (ACTS) phase I-II Study Group. Arch Neurol. 1996 Feb;53(2):141-7.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Miller RG, Bouchard JP, Duquette P, Eisen A, Gelinas D, Harati Y, Munsat TL, Powe L, Rothstein J, Salzman P, Sufit RL. Clinical trials of riluzole in patients with ALS. ALS/Riluzole Study Group-II. Neurology. 1996 Oct;47(4 Suppl 2):S86-90; discussion S90-2. doi: 10.1212/wnl.47.4_suppl_2.86s.
- Cedarbaum JM, Stambler N, Malta E, Fuller C, Hilt D, Thurmond B, Nakanishi A. The ALSFRS-R: a revised ALS functional rating scale that incorporates assessments of respiratory function. BDNF ALS Study Group (Phase III). J Neurol Sci. 1999 Oct 31;169(1-2):13-21. doi: 10.1016/s0022-510x(99)00210-5.
- Beghi E, Pupillo E, Bonito V, Buzzi P, Caponnetto C, Chio A, Corbo M, Giannini F, Inghilleri M, Bella VL, Logroscino G, Lorusso L, Lunetta C, Mazzini L, Messina P, Mora G, Perini M, Quadrelli ML, Silani V, Simone IL, Tremolizzo L; Italian ALS Study Group. Randomized double-blind placebo-controlled trial of acetyl-L-carnitine for ALS. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Sep;14(5-6):397-405. doi: 10.3109/21678421.2013.764568. Epub 2013 Feb 19.
- Cudkowicz ME, van den Berg LH, Shefner JM, Mitsumoto H, Mora JS, Ludolph A, Hardiman O, Bozik ME, Ingersoll EW, Archibald D, Meyers AL, Dong Y, Farwell WR, Kerr DA; EMPOWER investigators. Dexpramipexole versus placebo for patients with amyotrophic lateral sclerosis (EMPOWER): a randomised, double-blind, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2013 Nov;12(11):1059-67. doi: 10.1016/S1474-4422(13)70221-7. Epub 2013 Sep 23. Erratum In: Lancet Neurol. 2013 Nov;12(11):1042. Carbonell, J G [corrected to Gamez, J].
- Dorst J, Cypionka J, Ludolph AC. High-caloric food supplements in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis: a prospective interventional study. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Dec;14(7-8):533-6. doi: 10.3109/21678421.2013.823999. Epub 2013 Aug 14.
- Lauria G, Campanella A, Filippini G, Martini A, Penza P, Maggi L, Antozzi C, Ciano C, Beretta P, Caldiroli D, Ghelma F, Ferrara G, Ghezzi P, Mantegazza R. Erythropoietin in amyotrophic lateral sclerosis: a pilot, randomized, double-blind, placebo-controlled study of safety and tolerability. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):410-5. doi: 10.3109/17482960902995246.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moviglia GA, Moviglia-Brandolino MT, Varela GS, Albanese G, Piccone S, Echegaray G, Martinez G, Blasseti N, Farias J, Farina P, Perusso A, Gaeta CA. Feasibility, safety, and preliminary proof of principles of autologous neural stem cell treatment combined with T-cell vaccination for ALS patients. Cell Transplant. 2012;21 Suppl 1:S57-63. doi: 10.3727/096368912X633770.
- Sacca F, Quarantelli M, Rinaldi C, Tucci T, Piro R, Perrotta G, Carotenuto B, Marsili A, Palma V, De Michele G, Brunetti A, Brescia Morra V, Filla A, Salvatore M. A randomized controlled clinical trial of growth hormone in amyotrophic lateral sclerosis: clinical, neuroimaging, and hormonal results. J Neurol. 2012 Jan;259(1):132-8. doi: 10.1007/s00415-011-6146-2. Epub 2011 Jun 25.
- Kaufmann P, Levy G, Montes J, Buchsbaum R, Barsdorf AI, Battista V, Arbing R, Gordon PH, Mitsumoto H, Levin B, Thompson JL; QALS study group. Excellent inter-rater, intra-rater, and telephone-administered reliability of the ALSFRS-R in a multicenter clinical trial. Amyotroph Lateral Scler. 2007 Feb;8(1):42-6. doi: 10.1080/17482960600888156.
- Montes J, Levy G, Albert S, Kaufmann P, Buchsbaum R, Gordon PH, Mitsumoto H. Development and evaluation of a self-administered version of the ALSFRS-R. Neurology. 2006 Oct 10;67(7):1294-6. doi: 10.1212/01.wnl.0000238505.22066.fc.
- Waitman LR, Aaronson LS, Nadkarni PM, Connolly DW, Campbell JR. The Greater Plains Collaborative: a PCORnet Clinical Research Data Network. J Am Med Inform Assoc. 2014 Jul-Aug;21(4):637-41. doi: 10.1136/amiajnl-2014-002756. Epub 2014 Apr 28.
- Mandrioli J, Biguzzi S, Guidi C, Sette E, Terlizzi E, Ravasio A, Casmiro M, Salvi F, Liguori R, Rizzi R, Pietrini V, Borghi A, Rinaldi R, Fini N, Chierici E, Santangelo M, Granieri E, Mussuto V, De Pasqua S, Georgoulopoulou E, Fasano A; ERRALS Group; Ferro S, D'Alessandro R. Heterogeneity in ALSFRS-R decline and survival: a population-based study in Italy. Neurol Sci. 2015 Dec;36(12):2243-52. doi: 10.1007/s10072-015-2343-6. Epub 2015 Jul 24.
- Mehta P, Antao V, Kaye W, Sanchez M, Williamson D, Bryan L, Muravov O, Horton K; Division of Toxicology and Human Health Sciences, Agency for Toxic Substances and Disease Registry, Atlanta, Georgia; Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Prevalence of amyotrophic lateral sclerosis - United States, 2010-2011. MMWR Suppl. 2014 Jul 25;63(7):1-14.
- Gomeni R, Fava M; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. Amyotrophic lateral sclerosis disease progression model. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2014 Mar;15(1-2):119-29. doi: 10.3109/21678421.2013.838970. Epub 2013 Sep 26.
- Gordon PH, Moore DH, Miller RG, Florence JM, Verheijde JL, Doorish C, Hilton JF, Spitalny GM, MacArthur RB, Mitsumoto H, Neville HE, Boylan K, Mozaffar T, Belsh JM, Ravits J, Bedlack RS, Graves MC, McCluskey LF, Barohn RJ, Tandan R; Western ALS Study Group. Efficacy of minocycline in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a phase III randomised trial. Lancet Neurol. 2007 Dec;6(12):1045-53. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70270-3. Epub 2007 Nov 5.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Halvaus
- Lihashypertonia
- Polyneuropatiat
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Lihasten spastisuus
- Selkärangan lihasatrofia
- Paraplegia
- Spastinen paraplegia, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- CReATe 8003
- U01TR001263 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi
-
Cork University HospitalValmisLateral Malleoluksen avoin reduction sisäinen kiinnitys (ORIF).Irlanti
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiVariksen jalat | Lateral Canthal Lines, LCLYhdysvallat
-
Eirion Therapeutics Inc.ValmisVariksen jalat | Lateral Canthal Lines, LCLYhdysvallat
-
Galderma R&DValmisGlabellar Frown Lines (GL) | Lateral Canthal Lines (LCL)Yhdysvallat, Kanada
-
Samara State Medical UniversityRekrytointiViiltotyrä | Mediaaalinen hernia | Medial-lateral tyräVenäjän federaatio
-
Smith & Nephew, Inc.ValmisACL-korjaus | Posterior cruciate ligament (PCL) korjaus | Mediaal Collateral Ligament (MCL) | Lateral Collateral Ligament (LCL) | Posterior oblique ligament (POL) | Polvilumpion kohdistaminen ja jänteiden korjaukset | Vastus Medialis Obliquus Advancement | Iliotibial Band Tenodesis | Ekstrakapselin korjaukset ja muut ehdotYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska
Kliiniset tutkimukset Verkkopohjainen kysely
-
US Department of Veterans AffairsIndiana University School of MedicineValmis
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterValmisEturauhassyöpäYhdysvallat
-
Seattle Children's HospitalUniversity of VirginiaAktiivinen, ei rekrytointiMigreenihäiriöt | Unettomuus | PäänsärkyhäiriötYhdysvallat
-
Yale UniversityNational Institute on Drug Abuse (NIDA); APT Foundation, Inc.ValmisTupakan käyttö | TupakanpolttoYhdysvallat
-
Pennington Biomedical Research CenterCorby K. MartinRekrytointiRavitsemustieteet | Ilmasto | Kierrätys | JätehuoltoYhdysvallat
-
University Health Network, TorontoSocar Research SARekrytointiSepelvaltimotauti | Haitalliset lapsuuden kokemuksetKanada
-
Melanie KeatsEi vielä rekrytointia
-
George Washington UniversityValmis
-
University Hospital, Clermont-FerrandInnovathermValmisLiikunta | Polven nivelrikkoRanska
-
University of NottinghamKing's College London; National Institute for Health Research, United KingdomRekrytointiFibroosi | Nivelleikkauksen komplikaatiot | PolvinivelsupistusYhdistynyt kuningaskunta