Uma escala de atividades da vida diária para doenças do neurônio motor centradas no paciente

As atividades de vida diária do paciente para pesquisa de esclerose lateral amiotrófica (PADL-ALS, Apêndice B) é uma revisão centrada no paciente da escala de classificação funcional de ELA revisada padrão usada em ensaios clínicos, a ALSFRS-R. O PADL-ALS foi desenvolvido com base em entrevistas com pacientes e grupos focais de pacientes. O ALSFRS-R é composto por 12 categorias que detalham várias atividades da vida diária e inclui seis funções bulbar-respiratórias, três funções da extremidade superior (escrever, cortar alimentos e vestir) e três funções motoras grossas (andar, escalar e virar). na cama). Cada atividade é registrada com a maior aproximação de uma lista de cinco opções, pontuadas de 0 a 4, com a pontuação total variando de 48 (função normal) a 0 (sem função). O PADL-ALS inclui questões do ALSFRS-R, com revisões para tornar as questões mais fáceis de entender. Além disso, o PADL-ALS contém uma pergunta sobre dor; uma pergunta sobre labilidade emocional; e uma questão geral não denominacional sobre a fé. A pesquisa será composta de duas partes, a pesquisa inicial e, em seguida, pesquisas mensais de acompanhamento. A pesquisa inicial incluirá o PADL-ALS com perguntas adicionais sobre o início dos sintomas, data do diagnóstico, região inicial envolvida, impressão do paciente sobre o diagnóstico, questões demográficas gerais (idade, sexo, raça, etnia, educação) e medicamentos relacionados ao diagnóstico de doença do neurônio motor.

Os dados da pesquisa serão armazenados pelo Centro de Coordenação e Gerenciamento de Dados da Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras (DMCC) na Universidade do Sul da Flórida. Após a conclusão do período do estudo, os dados serão enviados para Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center (Study Chair) e Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami (CReATe Consortium PI). Todos os dados coletados serão enviados para o banco de dados de Genótipos e Fenótipos (dbGaP) para serem armazenados por tempo indeterminado.