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Diagnóstico diferencial de trombocitopenia inmune (ITP) y síndrome mielodisplásico (MDS)

17 de agosto de 2021 actualizado por: Fundacion CRIS de Investigación para Vencer el Cáncer

Diagnóstico diferencial de PTI y MDS: un estudio prospectivo mediante enfoques citomorfológicos y de citometría de flujo de próxima generación

Los criterios diagnósticos actuales para la Trombocitopenia Inmune (PTI) se basan principalmente en la presencia de un bajo número de plaquetas, excluyendo otras causas múltiples de trombocitopenia, incluyendo inmunodeficiencias, trombocitopenia constitucional o adquirida, hiperesplenismo y trastornos hematológicos clonales como SMD, trastornos linfoproliferativos y mieloides agudos. leucemia (LMA), entre otros. Las pruebas complementarias de análisis para el diagnóstico de la PTI incluyen estudios hematológicos sistemáticos básicos, junto con ensayos autoinmunes y microbiológicos, mientras que la evaluación de la médula ósea se limita a pacientes de edad avanzada y/o pacientes resistentes al tratamiento. Investigaciones previas han descrito el desarrollo de Síndrome Mielodisplásico (SMD) en pacientes con diagnóstico previo de PTI, e incluso la presencia de SMD asociado a antecedentes genéticos. Por lo tanto, es concebible el hecho de que un porcentaje de casos con signos clínicos de PTI en el momento de su aparición en realidad pueda corresponder a las primeras etapas del desarrollo de SMD en las que las células de la médula ósea no se evalúan sistemáticamente en la presentación inicial.

Los patrones inmunofenotípicos anómalos entre múltiples compartimentos de células de la médula ósea y plaquetas de sangre periférica (PB) se han caracterizado mediante citometría de flujo. La citometría de flujo representa actualmente una importante herramienta complementaria para el diagnóstico de SMD que ha demostrado una gran eficacia y aplicabilidad en el diagnóstico diferencial de citopenias no clonales frente a SMD tempranos y para la detección de estadios previos a SMD. Además, la citometría de flujo ha permitido detectar la presencia de características coexistentes relacionadas con SMD en pacientes con otras enfermedades hematológicas malignas como mieloma múltiple, AML y leucemia linfocítica crónica. Por tanto, el análisis inmunofenotípico de las células de la médula ósea de pacientes con PTI en el momento de su aparición ayudaría a identificar los casos que subyacen a la hematopoyesis clonal tipo SMD. En el presente estudio se planea una amplia caracterización inmunofenotipada de múltiples compartimentos de células de médula ósea y plaquetas PB de pacientes con PTI recientemente diagnosticada e investigar sus antecedentes morfológicos, con el fin de identificar aquellos pacientes que muestran patrones hematopoyéticos clonales compatibles con SMD evidente (o en riesgo de desarrollo), como candidatos a recibir los métodos terapéuticos más adecuados.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

63

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • A Coruña, España
        • Complejo Hospitalario de A Coruña
      • Burgos, España
        • Hospital de Burgos
      • Las Palmas De Gran Canaria, España
        • Hospital Universitario Insular de Gran Canaria
      • Madrid, España
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Málaga, España
        • Hospital Virgen de la Victoria
      • Málaga, España
        • Hospital Regional de Malaga

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se estima que aproximadamente 60 pacientes se incluirán en el estudio, 30 pacientes con PTI recién diagnosticados y 30 casos con SMD recién diagnosticados.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con edad ≥ 18 años en el momento del diagnóstico
  • Consentimiento informado por escrito
  • Pacientes con PTI primaria recién diagnosticada, o
  • Pacientes con SMD recién diagnosticados

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que participaron en un ensayo clínico de agonistas del receptor de trombopoyetina intervencionista (TPO-RA) desde el inicio del tratamiento con TPO-RA
  • Pacientes con trombopenia inmune secundaria

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Diagnóstico de trombocitopenia inmune
Diagnóstico del síndrome mielodisplásico

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil morfológico
Periodo de tiempo: Base
Perfiles de compartimiento de células de médula ósea
Base
Perfil morfológico
Periodo de tiempo: Base
Perfiles de plaquetas en sangre periférica
Base
Perfil inmunológico
Periodo de tiempo: Base
Perfiles de compartimiento de células de médula ósea
Base
Perfil inmunológico
Periodo de tiempo: Base
Perfiles de plaquetas en sangre periférica
Base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Anomalías inmunofenotípicas
Periodo de tiempo: Base
Evaluación de perfiles inmunofenotípicos anormales
Base
Anomalías morfológicas
Periodo de tiempo: Base
Evaluación de perfiles morfológicos anormales.
Base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Tomás González, Hospital de Burgos

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de abril de 2018

Finalización primaria (Actual)

19 de abril de 2021

Finalización del estudio (Actual)

19 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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