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Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

10 de octubre de 2023 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para la distrofia muscular de Duchenne usando SRP-9001

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de la transferencia de genes exógenos en pacientes con DMD mediante la medición de criterios de valoración clínicos y biológicos en tres partes: dos períodos de 48 semanas aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo (Parte 1 y Parte 2) , y un período de seguimiento de etiqueta abierta (Parte 3). Los pacientes aleatorizados para recibir placebo en la Parte 1 tendrán la oportunidad de recibir tratamiento con SRP-9001 (delandistrógeno moxeparvovec) en la Parte 2.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación documentada del gen de la distrofina del fenotipo DMD.
  • Indicación de distrofia muscular sintomática según criterios especificados en el protocolo.
  • Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
  • Equivalente de dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas.
  • Una mutación de cambio de marco contenida entre los exones 18 y 58 (inclusive).

Criterio de exclusión:

  • Deterioro de la función cardiovascular en ECHO.
  • Condición médica previa o en curso en el examen físico, ECG o hallazgos de laboratorio que podrían afectar negativamente la seguridad del sujeto, comprometer la finalización del seguimiento o afectar la evaluación de los resultados del estudio.
  • Exposición a otro fármaco en investigación o medicamento de omisión de exón dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
  • Exposición a un producto de terapia génica en investigación o comercial.
  • Función hepática o renal anormal según los criterios especificados en el protocolo

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Delandistrógeno Moxeparvovec en la Parte 1 Seguido de Placebo en la Parte 2
El participante recibirá delandistrógeno moxeparvovec en la Parte 1 seguido de un placebo equivalente en la Parte 2 seguido de una extensión abierta en la Parte 3.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Genético: placebo
Infusión IV única del placebo correspondiente
Experimental: Placebo en la Parte 1 seguido de Delndistrogene Moxeparvovec en la Parte 2
El participante recibirá un placebo equivalente en la Parte 1 seguido de delandistrógeno moxeparvovec en la Parte 2 seguido de una extensión abierta en la Parte 3.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Genético: placebo
Infusión IV única del placebo correspondiente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la semana 12 en la cantidad de expresión de la proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec medida por Western Blot ajustada por el contenido muscular
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 (Parte 1)
El cambio desde el valor inicial en los niveles de proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec (en muestras de biopsia muscular) se determinó mediante transferencia Western en la semana 12. Para este criterio de valoración, se analizaron 2 bloques de tejidos mediante transferencia Western, cada uno con 2 réplicas técnicas para determinar el nivel de proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec en comparación con un individuo sano (porcentaje normal). Se calculó el valor promedio del bloque de 2 réplicas técnicas. El promedio general se calculó como la media de los valores promedio del bloque. Para el análisis se utilizaron los valores medios generales. La proteína distrofina se midió y luego se ajustó según el porcentaje de contenido muscular en la muestra de biopsia. Un aumento en la expresión de proteínas indica la producción de la proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec.
Línea de base, semana 12 (Parte 1)
Cambio desde el inicio en la semana 48 en la puntuación total de la Evaluación ambulatoria North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 (Parte 1)
La NSAA es una escala administrada por un proveedor de atención médica que califica el desempeño de diversas habilidades motoras en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne y se utiliza para monitorear la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento. Durante la evaluación, se pide a los participantes que realicen 17 actividades funcionales diferentes que se califican como: 2 - "Normal" - sin modificación obvia de la actividad; 1 - Método modificado pero logra el objetivo independientemente de la asistencia; 0 - No se puede lograr de forma independiente. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que van de 0 (peor) a 34 (mejor). El vector de respuesta consiste en el cambio desde el inicio en la puntuación total de la NSAA en la visita posterior al inicio. El modelo incluye las covariables de grupo de tratamiento, visita, grupo de tratamiento por interacción de visita, grupo de edad, puntuación total de NSAA inicial y puntuación total de NSAA inicial por interacción de visita. Todas las covariables son efectos fijos en este análisis. Un aumento en la puntuación indica una mejora en la función motora.
Línea de base, semana 48 (Parte 1)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en el tiempo para subir desde el piso
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Cambio desde la línea de base en el tiempo para ascender 4 pasos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Cambio desde la línea de base en el tiempo de la prueba cronometrada de 10 metros
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Cambio desde la línea de base en el tiempo de la prueba cronometrada de 100 metros
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Línea de base hasta la semana 48 (Parte 1)
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de microdistrofina medida por la intensidad de la fibra de inmunofluorescencia (IF)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (Parte 1)
Línea de base hasta la semana 12 (Parte 1)
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de microdistrofina medida por el porcentaje de fibras positivas para distrofina (PDPF) de IF
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (Parte 1)
Línea de base hasta la semana 12 (Parte 1)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la semana 48 en la puntuación total de la NSAA por grupo de edad
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 (Parte 1)
La NSAA es una escala administrada por un proveedor de atención médica que califica el desempeño de diversas habilidades motoras en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne y se utiliza para monitorear la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento. Durante la evaluación, se pide a los participantes que realicen 17 actividades funcionales diferentes que se califican como: 2 - "Normal" - sin modificación obvia de la actividad; 1 - Método modificado pero logra el objetivo independientemente de la asistencia; 0 - No se puede lograr de forma independiente. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que van de 0 (peor) a 34 (mejor). El vector de respuesta consiste en el cambio desde el inicio en la puntuación total de la NSAA en la visita posterior al inicio. El modelo incluye las covariables de grupo de tratamiento, visita, grupo de tratamiento por interacción de visita, grupo de edad, puntuación total de NSAA inicial y puntuación total de NSAA inicial por interacción de visita. Todas las covariables son efectos fijos en este análisis. Un aumento en la puntuación indica una mejora en la función motora.
Línea de base, semana 48 (Parte 1)
Puntuación total basal de la NSAA por grupo de edad
Periodo de tiempo: Base
La NSAA es una escala administrada por un proveedor de atención médica que califica el desempeño de diversas habilidades motoras en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne y se utiliza para monitorear la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento. Durante la evaluación, se pide a los participantes que realicen 17 actividades funcionales diferentes que se califican como: 2 - "Normal" - sin modificación obvia de la actividad; 1 - Método modificado pero logra el objetivo independientemente de la asistencia; 0 - No se puede lograr de forma independiente. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que van de 0 (peor) a 34 (mejor). Esta medida de resultado presenta sólo la puntuación total basal de la NSAA de la población ITT según los siguientes grupos de edad: 4-5 años; 6-7 años.
Base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

8 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

16 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

7 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9001-102
  • 2021-000078-27 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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