Régimen de condicionamiento dirigido por estratificación de riesgo para HSCT haploidéntico en SAA
9 de marzo de 2020 actualizado por: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital
Se ha evaluado que el sistema HSCT de haplotipo que incluye Bu (0,8 mg/kg Q6hx2d) CTX (50 mg/kgx4d) rATG (2,5 mg/kgx4d), establecido en el Instituto de Hematología de la Universidad de Pekín, es efectivo para SAA adquirido. Pero algunos pacientes con los factores de alto riesgo pueden no tolerar CTX 200 mg/kg, en este ensayo se estudió un régimen de acondicionamiento alternativo que incluye Bu/Fludarabina/CTX reducido.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes inscritos en este estudio recibirían Bu (IV) 0,8 mg/kg Q6hx2d, fludarabina 30 mg/m2x5d, CTX (ciclofosfamida) 25 mg/kg/dx4d, rATG (timoglobulina, Sang Stat, Francia) 2,5 mg/kg/dx4d.
Se obtuvieron muestras de MO o de sangre de los pacientes para evaluar el injerto y el quimerismo después del HSCT. El momento en que los investigadores controlan las muestras de sangre o de MO en 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 1 año, 2 años, 3 años y 5 años después del HSCT.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
55
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaojun Huang, Prof.
- Número de teléfono: 861088326006
- Correo electrónico: lpxu_0415@sina.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Lanping Xu
- Número de teléfono: 861088326904
- Correo electrónico: lpxu_0415@sina.com
Ubicaciones de estudio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100044
- Reclutamiento
- Peking University Institute of Hematology,People's hospital Peking University
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Contacto:
- Lanping Xu, Prof.
- Número de teléfono: 8613641028627
- Correo electrónico: lpxu_0415@sina.com
-
Contacto:
- Yanru Ma
- Número de teléfono: 8613641134402
- Correo electrónico: lpxu_0415@vip.sina.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 55 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
R：criterios de inclusión
- Pacientes diagnosticados de anemia aplásica grave adquirida (SAA)/muy vSAA
- pacientes con edad 3-55 años
- los pacientes no tienen hermano donante compatible
- Los pacientes no tienen un donante no emparentado compatible
- los pacientes no tienen una infección grave
- Los pacientes no tienen disfunción orgánica grave.
- los pacientes tienen factores de riesgo de intolerancia potencial al régimen de afección anterior, incluidos BuCy (200 mg/kg) y ATG
- formulario de consentimiento firmado
B. Criterios de exclusión:
- pacientes con SAA/vSAA congénita
- pacientes con edad < 3 años o > 55 años
- pacientes con hermano donante compatible
- pacientes con URD compatible
- pacientes con infección grave
- pacientes con disfunción orgánica severa
- mujeres embarazadas
- sin formulario de consentimiento firmado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Régimen BFCA
Detalle: Los pacientes inscritos en este estudio recibirían Busulfan(B) (IV)0.8mg/kg Q6hx2d, fludarabina (F) 30 mg/m2x5d, ciclofosfamida (C) 25 mg/kg/dx4d, timoglobulina (A: rATG, Sang Stat, Francia) 2,5 mg/kg/dx4d. Se obtuvieron muestras de MO o de sangre de los pacientes para evaluar el injerto y el quimerismo después del HSCT. El punto de tiempo en el que monitoreamos la MO o las muestras de sangre incluyeron 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 1 año, 2 años, 3 años y 5 años después del HSCT. |
Los pacientes inscritos en este estudio recibirían Bu (IV) 0,8 mg/kg
Q6hx2d, fludarabina 30 mg/m2x5d, CTX (ciclofosfamida) 25 mg/kg/dx4d, rATG (timoglobulina, Sang Stat, Francia) 2,5 mg/kg/dx4d.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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1 año de incidencia acumulada supervivencia global
Periodo de tiempo: 1 año después del TCMH
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Tne incidencia acumulada de supervivencia global al año del TCMH
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1 año después del TCMH
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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un mes Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: 1 mes después del TCMH
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Tne incidencia acumulada de mortalidad relacionada con trasplante 1 mes después del TCMH
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1 mes después del TCMH
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Injerto
Periodo de tiempo: 1 mes después del TCMH
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Tne incidencia acumulada de injerto 1 mes después del TCMH
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1 mes después del TCMH
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Toxicidad relacionada con el régimen de un mes
Periodo de tiempo: 1 mes después del TCMH
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Tne incidencia acumulada de toxicidad relacionada con el régimen 1 mes después del TCMH
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1 mes después del TCMH
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aGVHD
Periodo de tiempo: 100 días después del TCMH
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Tne incidencia acumulada de EICH aguda en el día 100 después del HSCT
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100 días después del TCMH
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supervivencia sin fallas
Periodo de tiempo: 1 año después del TCMH
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La incidencia acumulada de supervivencia libre de fallas al año después del TCMH
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1 año después del TCMH
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaojun Huang, Prof., Peking Universiy Institute of Hematology,People's Hospital Pekiking Universiyy
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2018
Finalización primaria (Anticipado)
30 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
30 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de marzo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Anemia
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Busulfán
- Timoglobulina
Otros números de identificación del estudio
- PUIH-SAA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .