Estudio de Escalamiento de Dosis de Amikacina Liposomal para Inhalación (ARIKAYCE™) - Fase de Extensión

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente o tutor legal designado antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
2. Sujetos de estudio masculinos o femeninos ≥ 6 años de edad o más.
3. Diagnóstico confirmado de FQ definido como cloruro en sudor positivo > 60 miliequivalentes (mEq)/litro (mediante iontoforesis con pilocarpina) y/o un genotipo con 2 mutaciones identificables compatibles con FQ acompañadas de una o más características clínicas del fenotipo de FQ.
4. Antecedentes de infección crónica por P. aeruginosa (definida como 3 cultivos positivos documentados en los 2 años anteriores, de los cuales al menos uno se obtuvo en los 3 meses anteriores a la aleatorización). Los cultivos pueden obtenerse de las siguientes secreciones respiratorias: esputo, frotis faríngeos, frotis nasofaríngeos o muestras de líquido de lavado broncoalveolar.
5. Los sujetos del estudio deben producir una muestra de detección (esputo expectorado o inducido, frotis de garganta, frotis nasofaríngeos o líquido de lavado broncoalveolar) que sea positiva para el crecimiento de P. aeruginosa.
6. FEV1 ≥ 40 % del previsto en la selección.
7. SaO2 ≥ 90 % en la selección mientras respira aire ambiente.
8. Capacidad para cumplir con el uso de la medicación del estudio, las visitas del estudio y los procedimientos del estudio según lo juzgue el investigador.
9. Capacidad para producir 0,5 gramos de esputo o estar dispuesto a someterse a una inducción para producir esputo para evaluación clínica.
10. Clínicamente estable sin evidencia de infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores o antecedentes de exacerbación pulmonar en las 4 semanas anteriores a la selección.

Criterios principales para la inclusión de pacientes que participan en el período de extensión de 18 meses:

1. Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente o tutor legal designado antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio en el período de extensión.
2. El paciente cumple con todos los criterios de inclusión enumerados anteriormente (1-10) del protocolo principal.

Criterio de exclusión:

1. Administración de cualquier fármaco en investigación dentro de las 8 semanas anteriores a la Selección.
2. Visita a la sala de emergencias u hospitalización por FQ o enfermedad respiratoria dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
3. Antecedentes de abuso de alcohol, medicamentos o drogas ilícitas en el año anterior a la selección.
4. Historia del trasplante de pulmón.
5. Mujer en edad fértil que está amamantando o que no está practicando un método aceptable de control de la natalidad (p. ej., abstinencia, métodos hormonales o de barrera, esterilización de la pareja o DIU).
6. Prueba de embarazo positiva. Todas las mujeres en edad fértil serán examinadas.
7. Uso de cualquier antibiótico antipseudomonas (antibióticos intravenosos, todos los antibióticos por inhalación, fluoroquinolonas orales) dentro de los 28 días anteriores a la selección.
8. Inicio de terapia crónica (es decir, TOBI®, dosis altas de ibuprofeno, rhDNasa, antibióticos macrólidos) dentro de los 28 días anteriores a la Selección.
9. Antecedentes de cultivo de esputo o frotis faríngeo que arrojó Burkholderia cepacia en los 2 años previos a la selección.
10. Antecedentes de infección por micobacterias y/o Aspergillus que requieran tratamiento en los 2 años anteriores a la Selección y/o antecedentes de aspergilosis broncopulmonar alérgica (ABPA).
11. Antecedentes de cirrosis biliar con hipertensión portal o esplenomegalia (consulte el manual del estudio).
12. GGT, AST o ALT ≥ 3 veces el límite superior de lo normal en la visita de selección.
13. ANC ≤ 1000 realizado en la visita de selección.
14. Creatinina sérica > 1,5 veces la normal realizada en la visita de selección.
15. Antecedentes de suplementación diaria continua de oxígeno o requerimiento de más de 2 L/min por la noche.
16. Cambio en la radiografía de tórax en la Selección (o dentro de los 3 meses anteriores a la Selección) con infiltrados de nueva aparición o que comprometan la seguridad del paciente del estudio o la calidad de los datos del estudio.

Principales criterios de exclusión de los pacientes que participan en el período de prórroga de 18 meses:

1. El paciente cumple con los criterios de exclusión enumerados anteriormente en el protocolo principal.
2. Paciente que cumplió con cualquier criterio para la interrupción del fármaco del estudio en el protocolo principal (TR02-105).