Studie av dosökning av liposomalt amikacin för inhalation (ARIKAYCE™) - förlängningsfas

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informerat samtycke erhållits från patienten eller utsedd vårdnadshavare innan några studierelaterade procedurer utförs.
2. Manliga eller kvinnliga försökspersoner ≥ 6 år eller äldre.
3. Bekräftad diagnos av CF definierad som en positiv svettklorid > 60 milliekvivalenter (mEq)/liter (genom pilokarpinjontofores) och/eller en genotyp med 2 identifierbara mutationer som överensstämmer med CF åtföljda av ett eller flera kliniska drag av CF-fenotypen.
4. Historik med kronisk infektion med P. aeruginosa (definierad som 3 dokumenterade positiva kulturer under de föregående 2 åren, varav minst en erhölls under de 3 månaderna före randomiseringen). Kulturerna kunde erhållas från följande luftvägssekret: sputum, svalgpinnar, nasofaryngeala pinnprover eller bronkoalveolära sköljvätskeprover.
5. Försökspersoner måste producera ett screeningprov (expectorerat eller inducerat sputum, svalgpinnar, nasofaryngeala pinnprover eller bronkoalveolär sköljvätska) som är positivt för tillväxt av P. aeruginosa.
6. FEV1 ≥ 40 % av förutspått vid screening.
7. SaO2 ≥ 90 % vid screening medan rumsluft andas in.
8. Förmåga att följa studieläkemedelsanvändning, studiebesök och studieprocedurer som bedömts av utredaren.
9. Förmåga att producera 0,5 gram sputum eller vara villig att genomgå en induktion för att producera sputum för klinisk utvärdering.
10. Kliniskt stabil utan tecken på akut övre eller nedre luftvägsinfektion eller historia av pulmonell exacerbation inom 4 veckor före screening.

Huvudkriterier för inkludering av patienter som deltar i förlängningsperioden på 18 månader:

1. Skriftligt informerat samtycke erhållits från patienten eller utsedd vårdnadshavare innan några studierelaterade procedurer utförs under förlängningsperioden.
2. Patienten uppfyller alla ovan angivna inklusionskriterier (1-10) i huvudprotokollet.

Exklusions kriterier:

1. Administrering av något prövningsläkemedel inom 8 veckor före screening.
2. Akutbesök eller sjukhusvistelse för CF eller luftvägsrelaterad sjukdom inom 4 veckor före screening.
3. Historik av alkohol-, medicin- eller narkotikamissbruk inom 1 år före screening.
4. Historien om lungtransplantation.
5. Kvinna i fertil ålder som ammar eller inte använder en acceptabel preventivmetod (t.ex. abstinens, hormon- eller barriärmetoder, partnersterilisering eller spiral).
6. Positivt graviditetstest. Alla kvinnor i fertil ålder kommer att testas.
7. Användning av anti-pseudomonala antibiotika (IV-antibiotika, alla inhalationsantibiotika, orala fluorokinoloner) inom 28 dagar före screening.
8. Initiering av kronisk terapi (dvs. TOBI®, högdos ibuprofen, rhDNas, makrolidantibiotika) inom 28 dagar före screening.
9. Historik av sputum eller svalgpinnekultur som gav Burkholderia cepacia inom 2 år efter screening.
10. Historik av mykobakteriell och/eller Aspergillus-infektion som kräver behandling inom 2 år före screening och/eller anamnes på allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA).
11. Historik av biliär cirros med portal hypertoni eller splenomegali (se studiehandboken).
12. GGT, AST eller ALT ≥ 3 gånger den övre normalgränsen vid screeningbesök.
13. ANC ≤ 1000 utfördes vid screeningbesök.
14. Serumkreatinin > 1,5 gånger normalt utfört vid screeningbesök.
15. Historik om daglig, kontinuerlig syrgastillskott eller behov av mer än 2 L/min på natten.
16. Förändring av lungröntgen vid screening (eller inom 3 månader före screening) med nya infiltrat eller sådant som äventyrar studiepatientens säkerhet eller kvaliteten på studiedata.

Huvudkriterier för uteslutning av patienter som deltar i förlängningsperioden på 18 månader:

1. Patienten uppfyller alla kriterier för uteslutning som anges ovan i huvudprotokollet.
2. Patient som uppfyllde några kriterier för avbrytande av studieläkemedlet i huvudprotokollet (TR02-105).