Estudo de Escalonamento de Dose de Amicacina Lipossomal para Inalação (ARIKAYCE™) - Fase de Extensão

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito obtido do paciente ou responsável legal designado antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
2. Indivíduos do estudo do sexo masculino ou feminino com ≥ 6 anos de idade ou mais.
3. Diagnóstico confirmado de FC definido como cloreto de suor positivo > 60 miliequivalentes (mEq)/litro (por iontoforese de pilocarpina) e/ou um genótipo com 2 mutações identificáveis ​​consistentes com FC acompanhadas por uma ou mais características clínicas do fenótipo de FC.
4. História de infecção crônica por P. aeruginosa (definida como 3 culturas positivas documentadas nos 2 anos anteriores, das quais pelo menos uma foi obtida nos 3 meses anteriores à randomização). As culturas podem ser obtidas das seguintes secreções respiratórias: escarro, zaragatoas de garganta, zaragatoas nasofaríngeas ou amostras de líquido de lavagem broncoalveolar.
5. Os sujeitos do estudo devem produzir uma amostra de triagem (escarro expectorado ou induzido, zaragatoas de garganta, zaragatoas nasofaríngeas ou líquido de lavagem broncoalveolar) que seja positivo para o crescimento de P. aeruginosa.
6. VEF1 ≥ 40% do previsto na Triagem.
7. SaO2 ≥ 90% na triagem enquanto respira ar ambiente.
8. Capacidade de cumprir o uso da medicação do estudo, visitas do estudo e procedimentos do estudo conforme julgado pelo investigador.
9. Capacidade de produzir 0,5 gramas de escarro ou estar disposto a passar por uma indução para produzir escarro para avaliação clínica.
10. Clinicamente estável sem evidência de infecção aguda do trato respiratório superior ou inferior ou história de exacerbação pulmonar nas 4 semanas anteriores à triagem.

Critérios principais para inclusão de pacientes participantes do período de extensão de 18 meses:

1. Consentimento informado por escrito obtido do paciente ou responsável legal designado antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo no período de extensão.
2. O paciente atende a todos os critérios de inclusão listados acima (1-10) do protocolo principal.

Critério de exclusão:

1. Administração de qualquer medicamento experimental dentro de 8 semanas antes da triagem.
2. Visita à sala de emergência ou hospitalização por FC ou doença respiratória nas 4 semanas anteriores à triagem.
3. Histórico de abuso de álcool, medicamentos ou drogas ilícitas no 1 ano anterior à triagem.
4. Histórico de transplante pulmonar.
5. Mulher com potencial para engravidar que está amamentando ou não está praticando um método aceitável de controle de natalidade (por exemplo, abstinência, métodos hormonais ou de barreira, esterilização do parceiro ou DIU).
6. Teste de gravidez positivo. Todas as mulheres com potencial para engravidar serão testadas.
7. Uso de qualquer antibiótico antipseudomonal (antibióticos IV, todos os antibióticos para inalação, fluoroquinolonas orais) nos 28 dias anteriores à triagem.
8. Início da terapia crônica (i.e. TOBI®, alta dose de ibuprofeno, rhDNase, antibióticos macrólidos) nos 28 dias anteriores à triagem.
9. Histórico de cultura de escarro ou swab da garganta produzindo Burkholderia cepacia dentro de 2 anos da triagem.
10. História de infecção por micobactérias e/ou Aspergillus que requer tratamento dentro de 2 anos antes da triagem e/ou história de aspergilose broncopulmonar alérgica (ABPA).
11. História de cirrose biliar com hipertensão portal ou esplenomegalia (consulte o manual de estudo).
12. GGT, AST ou ALT ≥ 3 vezes o limite superior do normal na visita de triagem.
13. ANC ≤ 1000 realizada na visita de triagem.
14. Creatinina sérica > 1,5 vezes o normal realizada na visita de triagem.
15. História de suplementação diária contínua de oxigênio ou necessidade de mais de 2 L/min à noite.
16. Alteração na radiografia de tórax na triagem (ou dentro dos 3 meses anteriores à triagem) com novos infiltrados de início ou que comprometam a segurança do paciente do estudo ou a qualidade dos dados do estudo.

Critérios principais para exclusão de pacientes participantes do período de extensão de 18 meses:

1. O paciente atende a todos os critérios de exclusão listados acima no protocolo principal.
2. Paciente que atendeu a qualquer critério para descontinuação do medicamento do estudo no protocolo principal (TR02-105).