Un estudio de ustekinumab en participantes con polimiositis activa y dermatomiositis que no respondieron adecuadamente a uno o más tratamientos estándar de atención
25 de abril de 2025 actualizado por: Janssen Pharmaceutical K.K.
Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de ustekinumab en participantes con polimiositis activa y dermatomiositis que no han respondido adecuadamente a uno o más tratamientos estándar de atención
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia de ustekinumab en participantes con polimiositis (PM)/dermatomiositis (DM) activa a pesar de recibir 1 o más tratamientos estándar (por ejemplo, glucocorticoides y/o inmunomoduladores).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bunkyo Ku, Japón, 113 8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Fukushima, Japón, 960 1295
- Fukushima Medical University Hospital
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Hyogo, Japón, 651-0072
- Shinko Hospital
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Isehara, Japón, 259-1193
- Tokai University Hospital
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Kagoshima City, Japón, 890-8544
- Kagoshima University Hospital
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Kanagawa, Japón, 216 8511
- St Marianna University Hospital
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Kawachi Nagano, Japón, 586 8521
- National Hospital Organization Osaka Minami Medical Center
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Kita-kyushu, Japón, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Enviromental Health
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Kumamoto, Japón, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Kurashiki, Japón, 710-8602
- Kurashiki Central Hospital
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Matsumoto, Japón, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Nagano, Japón, 388-8004
- Minaminagano Medical Center Shinonoi General Hospital
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Nagasaki-shi, Japón, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
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Nagoya-shi, Japón, 460-0001
- National Hospital Organization Nagoya Medical Center
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Niigata, Japón, 951 8520
- Niigata University Medical and Dental Hospital
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Okayama, Japón, 700-8557
- Okayama City General Medical Center Okayama City Hospital
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Saga, Japón, 849-8501
- Saga University Hospital
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Sagamihara, Japón, 252-0375
- Kitasato University Hospital
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Sakai City, Japón, 593-8304
- Sakai City Medical Center
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Sendai, Japón, 983-8512
- Tohoku Medical and Pharmaceutical University Hospital
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Sendai shi, Japón, 980 8574
- Tohoku University Hospital
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Shimotsuga Gun, Japón, 321 0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Shinjuku ku, Japón, 162 8655
- Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
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Tokyo, Japón, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Tokyo, Japón, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Tokyo, Japón, 105 8471
- The Jikei University Hospital
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Tokyo, Japón, 113 8603
- Nippon Medical School Hospital
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Toon, Japón, 791-0295
- Ehime University Hospital
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Toyoake, Japón, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
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Tsukuba, Japón, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
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Ube, Japón, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
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Yokohama, Japón, 222-0036
- Yokohama Rosai Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene un diagnóstico de polimiositis (PM)/dermatomiositis (DM) realizado o confirmado por un médico (como un reumatólogo, neurólogo o dermatólogo) con experiencia en el tratamiento de PM/DM al menos 6 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio
- Tiene PM o DM que se considera activa a pesar de recibir al menos 1 tratamiento estándar por parte del investigador
- Debe estar recibiendo 1 o más de los siguientes tratamientos estándar sistémicos permitidos por el protocolo: i) glucocorticoides, ii) 1 o 2 de los siguientes medicamentos inmunomoduladores: micofenolato de mofetilo, azatioprina, metotrexato oral, tacrolimus oral o ciclosporina oral A
- Se permite el tratamiento regular o según sea necesario con el uso tópico de glucocorticoides para tratar las lesiones de la piel en una dosis estable durante más de o igual a (>=) 2 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
- El uso de anticonceptivos (control de la natalidad) por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos aceptables para quienes participan en estudios clínicos.
- Debe estar médicamente estable sobre la base de las pruebas de laboratorio clínico realizadas en la selección. Si los resultados de las pruebas de laboratorio clínico están fuera de los rangos de referencia normales, el participante puede ser incluido solo si el investigador considera que las anormalidades o desviaciones de lo normal no son clínicamente significativas.
- Debilidad muscular demostrable en la selección y en la Semana 0 medida por la Prueba muscular manual (MMT) -8 menor o igual a (
- Debilidad muscular demostrable en la selección medida por 2 o más de los siguientes: (i) PhGA mayor o igual a (>=) 1,5 centímetros (cm), (ii) 1 o más enzimas musculares (creatina quinasa [CK], y aldolasa) >=1,4*límite superior de la normalidad (LSN), (iii) Herramienta de evaluación de la actividad de la enfermedad de miositis (MDAAT) - Evaluación global extramuscular >=1,5 cm
Criterio de exclusión:
- Tiene miositis distinta de PM/DM, que incluye, entre otros, dermatomiositis amiopática (ADM), DM clínicamente amiopática, DM juvenil, miositis por cuerpos de inclusión (IBM) miopatía necrosante inmunomediada diagnosticada según los hallazgos de la biopsia muscular y anti-SRP o anti -Anticuerpo HMGCR, miositis inducida por fármacos, PM asociada con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y distrofia muscular, miopatía congénita, miopatía metabólica y miopatía mitocondrial
- Tiene otras enfermedades inflamatorias que podrían confundir las evaluaciones de eficacia, incluidas, entre otras, artritis reumatoide (AR), artritis psoriásica (PsA), lupus eritematoso sistémico (LES), psoriasis o enfermedad de Crohn
- Tiene debilidad severa de los músculos respiratorios confirmada por el investigador en base a la consulta con un neumólogo y las medidas de la fuerza de los músculos respiratorios, como la presión inspiratoria máxima (MIP) y la presión espiratoria máxima (MEP) y/o las mediciones de la ventilación voluntaria máxima (MVV) y los pulmones. como la capacidad vital forzada (FVC). Los resultados deben estar dentro de los límites normales apropiados para la población.
- Tiene daño muscular severo (Myositis Damage Index-VAS [Muscle Damage] mayor a (>) 7 centímetros [cm]), debilidad permanente debido a una causa no IIM o miositis con disfunción cardíaca
- Tiene miopatía inducida por glucocorticoides que el investigador considera la causa principal de debilidad muscular
- Tiene un resultado positivo en la prueba del anticuerpo anti-proteína 5 asociada a la diferenciación de melanoma (MDA5) (anticuerpo anti dermatomiositis clínicamente amiopática (C-ADM)-140).
- Ha tenido una infección por micobacterias no tuberculosas o una infección oportunista
- Tiene antecedentes de, o en curso, enfermedad infecciosa crónica o recurrente
- Tiene antecedentes de brote grave de enfermedad pulmonar intersticial (ILD), inflamación pulmonar no infecciosa grave que requirió una intervención activa o múltiples recaídas de estas afecciones
- Presencia o antecedentes de malignidad en los 5 años anteriores a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1: ustekinumab
Los participantes recibirán una dosis intravenosa basada en el rango de peso corporal de aproximadamente 6 miligramos por kilogramo (mg/kg) de ustekinumab en la semana 0, seguida de ustekinumab 90 miligramos (mg) por vía subcutánea (SC) en la semana 8 y cada 8 semanas (cada 8 semanas) hasta Semana 72.
En la semana 24, los participantes recibirán una dosis intravenosa de placebo.
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Los participantes recibirán una dosis IV basada en el rango de peso corporal de 6 mg/kg de ustekinumab en la Semana 0 en el Grupo 1 y en la Semana 24 en el Grupo 2.
Otros nombres:
Los participantes recibirán ustekinumab 90 mg SC en la Semana 8 y cada 8 Semanas (q8w) hasta la Semana 72 en el Grupo 1 y q8w Semana 32 hasta la Semana 72 en el Grupo 2.
Otros nombres:
Los participantes recibirán una dosis IV de placebo en la Semana 24 en el Grupo 1 y en la Semana 0 en el Grupo 2.
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Comparador de placebos: Grupo 2: Placebo
Los participantes recibirán una dosis intravenosa de placebo en la semana 0 seguida de administraciones SC de placebo en las semanas 8, 16 y 24.
En la semana 24, los participantes recibirán una dosis intravenosa basada en el rango de peso corporal de aproximadamente 6 mg/kg de ustekinumab, seguida de ustekinumab 90 mg SC cada 8 semanas desde la semana 32 hasta la semana 72.
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Los participantes recibirán una dosis IV basada en el rango de peso corporal de 6 mg/kg de ustekinumab en la Semana 0 en el Grupo 1 y en la Semana 24 en el Grupo 2.
Otros nombres:
Los participantes recibirán ustekinumab 90 mg SC en la Semana 8 y cada 8 Semanas (q8w) hasta la Semana 72 en el Grupo 1 y q8w Semana 32 hasta la Semana 72 en el Grupo 2.
Otros nombres:
Los participantes recibirán una dosis IV de placebo en la Semana 24 en el Grupo 1 y en la Semana 0 en el Grupo 2.
Los participantes recibirán una dosis SC de placebo en las semanas 8, 16 y 24.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que lograron una mejora mínima en la evaluación internacional de la miositis y en la puntuación de mejora total de los estudios clínicos (IMACS TIS) en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
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La mejoría mínima se definió como IMACS TIS mayor o igual a (>=) 20 en participantes con polimiositis (PM)/dermatomiositis (DM).
Los criterios utilizaron las 6 medidas del conjunto básico de IMACS: actividad global del médico (PhGA)(0-10), actividad global del paciente (PtGA)(0-10), prueba muscular manual-8 (MMT-8)(0-80), prueba muscular manual-8 (MMT-8)(0-80), enzimas (creatina quinasa, aldolasa, lactato deshidrogenasa, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa), herramienta de evaluación extramuscular de la actividad de la enfermedad de miositis (MDAAT)(0-10) y cuestionario de evaluación de la salud, índice de discapacidad (HAQ-DI)(0-3) .
El cambio porcentual absoluto en cada medida del conjunto básico se calculó como el valor final menos el valor inicial dividido por el rango*100.
La puntuación de mejora total se calculó mediante la suma de 6 puntuaciones de mejora del conjunto básico.
La puntuación de mejora total osciló entre 0 y 100, donde las puntuaciones más altas indicaron una mayor mejora.
Esto se clasificó en 3 categorías (mínima [mejora >=20], moderada [mejora >=40] y mayor [mejora >=60]).
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Semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en el índice funcional-2 (FI-2) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se informó el cambio desde el inicio en FI-2 en la semana 24.
El FI-2 fue un resultado funcional desarrollado para participantes con PM o DM en adultos para evaluar la resistencia muscular en 7 grupos de músculos (flexión de hombros [0-60], abducción de hombros [0-60], elevación de cabeza [0-60], cadera flexión [0-60], prueba de paso [0-60], elevación del talón [0-120] y elevación del dedo del pie [0-120]).
Cada grupo de músculos se calificó como el número de repeticiones realizadas correctamente con un número máximo de 60 o 120 repeticiones dependiendo del grupo de músculos.
El FI-2 se realizó unilateralmente, preferiblemente en el lado dominante del participante para los grupos de músculos del hombro, la cadera y la prueba de pasos.
La puntuación FI-2 osciló entre 0-60 o 0-120 según el grupo de músculos.
Una puntuación más alta indicó una mejor resistencia muscular.
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Línea de base, semana 24
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Porcentaje de participantes que experimentaron un empeoramiento de la enfermedad hasta la semana 24 según los criterios de consenso para el empeoramiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Se informó el porcentaje de participantes que experimentaron un empeoramiento de la enfermedad hasta la semana 24 según los criterios de consenso para el empeoramiento.
Los criterios de empeoramiento de la enfermedad en un ensayo clínico se basaron en una guía de consenso internacional desarrollada por el IMACS.
El empeoramiento de la enfermedad se definió como uno de los siguientes criterios: empeoramiento de la actividad global del médico en >= 2 centímetros (cm) en una escala analógica visual (EVA) de 10 cm y empeoramiento de los hallazgos de MMT-8 en >= 20 porcentaje (%) desde el inicio; empeoramiento de la actividad de la enfermedad global de órganos extramusculares MDAAT (una combinación de actividad constitucional, cutánea, esquelética, gastrointestinal, pulmonar y cardíaca) en >= 2 cm en una EVA de 10 cm desde el inicio; empeoramiento de cualquiera de las 3 de las 6 medidas de actividad del conjunto principal de IMACS (PhGA, PtGA, MMT-8, enzimas musculares, MDAAT y HAQ-D) en >= 30% desde el inicio.
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Hasta la semana 24
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT) -8 en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación MMT-8 en la semana 24.
Manual Muscle Testing fue una herramienta parcialmente validada para evaluar la fuerza muscular.
La puntuación total de MMT-8 osciló entre 0 y 80, donde la puntuación máxima fue la suma de las puntuaciones de 8 grupos de músculos (deltoides medio [izquierda/derecha], bíceps braquial [izquierda/derecha], glúteo mayor [izquierda/derecha], glúteo medio [ izquierda/derecha], cuádriceps [izquierda/derecha], extensores de muñeca [izquierda/derecha], dorsiflexores de tobillo [izquierda/derecha], flexores de cuello [axial]) y cada grupo de músculos se calificó en una escala de 0 a 10 puntos.
Los lados (derecho o izquierdo) utilizados para calcular la puntuación total.
Una puntuación más alta indicó una mayor fuerza muscular, es decir, menos deterioro del músculo.
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en la actividad global del médico (PhGA) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se informó el cambio desde el inicio en PhGA en la semana 24.
Physician Global Activity fue una herramienta parcialmente validada para medir la evaluación global realizada por el médico de la actividad general de la enfermedad del participante en el momento de la evaluación utilizando una EVA de 0 a 10 cm, donde 0 cm = sin evidencia de actividad de la enfermedad y 10 cm = extremadamente activo. o actividad grave de la enfermedad.
Los valores negativos indicaron una mejora desde el inicio.
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Línea de base, semana 24
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Cambio con respecto al valor inicial en la evaluación extramuscular mediante la herramienta de evaluación de la actividad de la enfermedad de miositis (MDAAT) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se informó el cambio desde el inicio en la evaluación extramuscular mediante MDAAT en la semana 24.
Esta herramienta validada mide el grado de actividad de la enfermedad de los sistemas de órganos extramusculares y los músculos en una EVA de 0 a 10 cm.
La actividad extramuscular osciló entre 0 y 10 mediante EVA, donde 0 cm = ausente y 10 cm = actividad máxima de la enfermedad.
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en los niveles de enzimas musculares en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se informó el cambio desde el valor inicial en los niveles de enzimas musculares (creatina quinasa, lactato deshidrogenasa) en la semana 24.
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Línea de base, semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de julio de 2019
Finalización primaria (Actual)
24 de enero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
12 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de junio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
11 de junio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CR108618
- CNTO1275DMY3001 (Otro identificador: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
La política de intercambio de datos de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson está disponible en www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Como se indica en este sitio, las solicitudes de acceso a los datos del estudio se pueden enviar a través del sitio del proyecto de acceso abierto a datos (YODA) de Yale en yoda.yale.edu
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .