Uno studio sull'ustekinumab nei partecipanti con polimiosite attiva e dermatomiosite che non hanno risposto adeguatamente a uno o più trattamenti standard di cura
25 aprile 2025 aggiornato da: Janssen Pharmaceutical K.K.
Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli su Ustekinumab in partecipanti con polimiosite attiva e dermatomiosite che non hanno risposto adeguatamente a uno o più trattamenti standard di cura
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia di ustekinumab nei partecipanti con polimiosite attiva (PM)/dermatomiosite (DM) nonostante abbiano ricevuto 1 o più trattamenti standard di cura (ad esempio, glucocorticoidi e/o immunomodulatori).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
51
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bunkyo Ku, Giappone, 113 8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Fukushima, Giappone, 960 1295
- Fukushima Medical University Hospital
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Hyogo, Giappone, 651-0072
- Shinko Hospital
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Isehara, Giappone, 259-1193
- Tokai University Hospital
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Kagoshima City, Giappone, 890-8544
- Kagoshima University Hospital
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Kanagawa, Giappone, 216 8511
- St Marianna University Hospital
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Kawachi Nagano, Giappone, 586 8521
- National Hospital Organization Osaka Minami Medical Center
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Kita-kyushu, Giappone, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Enviromental Health
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Kumamoto, Giappone, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Kurashiki, Giappone, 710-8602
- Kurashiki Central Hospital
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Matsumoto, Giappone, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Nagano, Giappone, 388-8004
- Minaminagano Medical Center Shinonoi General Hospital
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Nagasaki-shi, Giappone, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
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Nagoya-shi, Giappone, 460-0001
- National Hospital Organization Nagoya Medical Center
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Niigata, Giappone, 951 8520
- Niigata University Medical and Dental Hospital
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Okayama, Giappone, 700-8557
- Okayama City General Medical Center Okayama City Hospital
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Saga, Giappone, 849-8501
- Saga University Hospital
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Sagamihara, Giappone, 252-0375
- Kitasato University Hospital
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Sakai City, Giappone, 593-8304
- Sakai City Medical Center
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Sendai, Giappone, 983-8512
- Tohoku Medical and Pharmaceutical University Hospital
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Sendai shi, Giappone, 980 8574
- Tohoku University Hospital
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Shimotsuga Gun, Giappone, 321 0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Shinjuku ku, Giappone, 162 8655
- Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
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Tokyo, Giappone, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Tokyo, Giappone, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Tokyo, Giappone, 105 8471
- The Jikei University Hospital
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Tokyo, Giappone, 113 8603
- Nippon Medical School Hospital
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Toon, Giappone, 791-0295
- Ehime University Hospital
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Toyoake, Giappone, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
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Tsukuba, Giappone, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
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Ube, Giappone, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
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Yokohama, Giappone, 222-0036
- Yokohama Rosai Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha una diagnosi di polimiosite (PM)/dermatomiosite (DM) fatta o confermata da un medico (come un reumatologo, neurologo o dermatologo) esperto nel trattamento di PM/DM almeno 6 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
- Ha PM o DM che è considerato attivo nonostante abbia ricevuto almeno 1 trattamento standard di cura dallo sperimentatore
- Deve ricevere 1 o più dei seguenti trattamenti sistemici standard di cura consentiti dal protocollo: i) glucocorticoidi, ii) 1 o 2 dei seguenti farmaci immunomodulatori: micofenolato mofetile, azatioprina, metotrexato orale, tacrolimus orale o ciclosporina orale UN
- È consentito un trattamento regolare o secondo necessità con uso topico di glucocorticoidi per trattare le lesioni cutanee a una dose stabile per un periodo maggiore o uguale a (>=) 2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
- L'uso di contraccettivi (controllo delle nascite) da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi accettabili per coloro che partecipano a studi clinici
- Deve essere clinicamente stabile sulla base dei test clinici di laboratorio eseguiti durante lo screening. Se i risultati dei test di laboratorio clinici sono al di fuori dei normali intervalli di riferimento, il partecipante può essere incluso solo se lo sperimentatore giudica le anomalie o le deviazioni dal normale non essere clinicamente significative
- Debolezza muscolare dimostrabile allo screening e alla settimana 0 misurata dal test muscolare manuale (MMT)-8 inferiore o uguale a (
- Debolezza muscolare dimostrabile allo screening misurata da 2 o più dei seguenti: (i) PhGA maggiore o uguale a (>=) 1,5 centimetri (cm), (ii) 1 o più enzimi muscolari (creatina chinasi [CK] e aldolasi) >=1,4*limite superiore della norma (ULN), (iii) Myositis disease activity assessment tool (MDAAT)-Extramuscular Global Assessment >=1,5 cm
Criteri di esclusione:
- Ha miosite diversa da PM/DM, inclusa ma non limitata a dermatomiosite amiopatica (ADM), DM clinicamente amiopatico, DM giovanile, miosite da corpi di inclusione (IBM) miopatia necrotizzante immuno-mediata diagnosticata sulla base di risultati di biopsia muscolare e anti-SRP positivo o anti -Anticorpo HMGCR, miosite indotta da farmaci, PM associata al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e distrofia muscolare, miopatia congenita, miopatia metabolica e miopatia mitocondriale
- Ha altre malattie infiammatorie che potrebbero confondere le valutazioni di efficacia, incluse ma non limitate a artrite reumatoide (AR), artrite psoriasica (PsA), lupus eritematoso sistemico (LES), psoriasi o morbo di Crohn
- Ha una grave debolezza dei muscoli respiratori confermata dallo sperimentatore sulla base della consultazione con uno pneumologo e delle misure della forza dei muscoli respiratori come la pressione massima inspiratoria (MIP) e la pressione espiratoria massima (MEP) e/o la ventilazione volontaria massima (MVV) e le capacità come la capacità vitale forzata (FVC). I risultati devono rientrare nei limiti normali appropriati della popolazione
- Ha un grave danno muscolare (Myositis Damage Index-VAS [Danno muscolare] maggiore di (>) 7 centimetri [cm]), debolezza permanente dovuta a una causa non IIM o miosite con disfunzione cardiaca
- Ha una miopatia indotta da glucocorticoidi che il ricercatore considera la causa principale della debolezza muscolare
- Ha un risultato positivo del test dell'anticorpo anti-melanoma differenziation-associated protein 5 (MDA5) (anticorpo anti dermatomiosite clinicamente amiopatica (C-ADM)-140).
- Ha avuto un'infezione micobatterica non tubercolare o un'infezione opportunistica
- Ha una storia o una malattia infettiva cronica o ricorrente in corso
- Ha una storia passata di grave riacutizzazione della malattia polmonare interstiziale (ILD), grave infiammazione polmonare non infettiva che ha richiesto un intervento attivo o recidive multiple di queste condizioni
- Presenza o anamnesi di tumore maligno entro 5 anni prima dello screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo 1: Ustekinumab
I partecipanti riceveranno una dose endovenosa basata sull'intervallo di peso corporeo di circa 6 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di ustekinumab alla settimana 0 seguita da somministrazioni di ustekinumab 90 milligrammi (mg) per via sottocutanea (SC) alla settimana 8 e ogni 8 settimane (q8w) attraverso Settimana 72.
Alla settimana 24, i partecipanti riceveranno una dose IV di placebo.
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I partecipanti riceveranno un dosaggio IV basato sull'intervallo di peso corporeo di 6 mg/kg di ustekinumab alla settimana 0 nel gruppo 1 e alla settimana 24 nel gruppo 2.
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno ustekinumab 90 mg SC alla settimana 8 e ogni 8 settimane (q8w) fino alla settimana 72 nel gruppo 1 e q8w dalla settimana 32 alla settimana 72 nel gruppo 2.
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno la somministrazione IV di placebo alla settimana 24 nel gruppo 1 e alla settimana 0 nel gruppo 2.
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Comparatore placebo: Gruppo 2: placebo
I partecipanti riceveranno una dose IV di placebo alla settimana 0 seguita da somministrazioni di placebo SC alle settimane 8,16 e 24.
Alla settimana 24, i partecipanti riceveranno una dose endovenosa basata sull'intervallo di peso corporeo di circa 6 mg/kg di ustekinumab, seguita da somministrazioni SC di ustekinumab 90 mg ogni 8 settimane dalla settimana 32 alla settimana 72.
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I partecipanti riceveranno un dosaggio IV basato sull'intervallo di peso corporeo di 6 mg/kg di ustekinumab alla settimana 0 nel gruppo 1 e alla settimana 24 nel gruppo 2.
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno ustekinumab 90 mg SC alla settimana 8 e ogni 8 settimane (q8w) fino alla settimana 72 nel gruppo 1 e q8w dalla settimana 32 alla settimana 72 nel gruppo 2.
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno la somministrazione IV di placebo alla settimana 24 nel gruppo 1 e alla settimana 0 nel gruppo 2.
I partecipanti riceveranno il dosaggio SC del placebo alle settimane 8, 16 e 24.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento minimo nella valutazione internazionale della miosite e nel punteggio di miglioramento totale degli studi clinici (IMACS TIS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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Il miglioramento minimo è stato definito come TIS IMACS maggiore o uguale a (>=) 20 nei partecipanti con polimiosite (PM)/dermatomiosite (DM).
I criteri hanno utilizzato le 6 misure del core set IMACS: attività globale del medico (PhGA) (0-10), attività globale del paziente (PtGA) (0-10), test muscolare manuale-8 (MMT-8) (0-80), test muscolare enzimi (creatina chinasi, aldolasi, lattato deidrogenasi, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi), valutazione extramuscolare dello strumento di valutazione dell'attività della malattia della miosite (MDAAT) (0-10) e indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI) (0-3) .
La variazione percentuale assoluta in ciascuna misura del set principale è stata calcolata come valore finale meno il valore di base diviso per l'intervallo*100.
Il punteggio di miglioramento totale è stato calcolato sommando 6 punteggi di miglioramento del set principale.
Il punteggio di miglioramento totale variava da 0 a 100 dove i punteggi più alti indicavano un miglioramento maggiore.
Questo è stato classificato in 3 categorie (minimo [miglioramento >=20], moderato [miglioramento >=40] e maggiore [miglioramento >=60]).
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Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale dell'indice funzionale-2 (FI-2) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale in FI-2 alla settimana 24.
L'FI-2 era un risultato funzionale sviluppato per partecipanti con PM o DM adulti per valutare la resistenza muscolare in 7 gruppi muscolari (flessione della spalla [0-60], abduzione della spalla [0-60], sollevamento della testa [0-60], anca flessione [0-60], test del passo [0-60], sollevamento del tallone [0-120] e sollevamento della punta [0-120]).
A ciascun gruppo muscolare è stato assegnato un punteggio in base al numero di ripetizioni eseguite correttamente con un numero massimo di ripetizioni di 60 o 120 a seconda del gruppo muscolare.
Il FI-2 è stato eseguito unilateralmente, preferibilmente sul lato dominante del partecipante per i gruppi muscolari della spalla, dell'anca e del test del passo.
Il punteggio FI-2 variava da 0-60 o 0-120 a seconda del gruppo muscolare.
Il punteggio più alto indicava una migliore resistenza muscolare.
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Riferimento, settimana 24
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Percentuale di partecipanti che hanno manifestato un peggioramento della malattia fino alla settimana 24 in base ai criteri di consenso per il peggioramento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
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È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno manifestato un peggioramento della malattia fino alla settimana 24 in base ai criteri di consenso per il peggioramento.
I criteri per il peggioramento della malattia in uno studio clinico si basavano sulle linee guida di consenso internazionale sviluppate dall'IMACS.
Il peggioramento della malattia è stato definito come 1 dei seguenti criteri: peggioramento dell'attività globale del medico di >= 2 centimetri (cm) su una scala analogica visiva (VAS) di 10 cm e peggioramento dei risultati di MMT-8 di >= 20 percentuale (%) rispetto al basale; peggioramento dell'attività della malattia d'organo extramuscolare globale MDAAT (un insieme di attività costituzionale, cutanea, scheletrica, gastrointestinale, polmonare e cardiaca) di >= 2 cm su una VAS di 10 cm dal basale; peggioramento di 3 delle 6 misure di attività del core set IMACS (PhGA, PtGA, MMT-8, enzimi muscolari, MDAAT e HAQ-D) di >= 30% rispetto al basale.
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Fino alla settimana 24
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del test muscolare manuale (MMT) -8 alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale del punteggio MMT-8 alla settimana 24.
Il test muscolare manuale era uno strumento parzialmente convalidato per valutare la forza muscolare.
Il punteggio totale dell'MMT-8 variava da 0 a 80, dove il punteggio massimo era la somma dei punteggi di 8 gruppi muscolari (deltoide medio [sinistra/destra], bicipite brachiale [sinistra/destra], gluteo massimo [sinistra/destra], gluteo medio [ sinistra/destra], quadricipiti [sinistra/destra], estensori del polso [sinistra/destra], dorsiflessori della caviglia [sinistra/destra], flessori del collo [assiali]) e ciascun gruppo muscolare è stato valutato su una scala da 0 a 10 punti.
I lati (destro o sinistro) utilizzati per il calcolo del punteggio totale.
Un punteggio più alto indicava una maggiore forza muscolare, cioè un minor danno muscolare.
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale dell'attività globale del medico (PhGA) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale del PhGA alla settimana 24.
L'attività globale del medico era uno strumento parzialmente convalidato per misurare la valutazione globale da parte del medico dell'attività complessiva della malattia del partecipante al momento della valutazione utilizzando una VAS di 0-10 cm, dove 0 cm = nessuna evidenza di attività della malattia e 10 cm = estremamente attivo o attività di malattia grave.
I valori negativi indicavano un miglioramento rispetto al basale.
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale nella valutazione extramuscolare mediante lo strumento di valutazione dell'attività della malattia miosite (MDAAT) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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È stata segnalata una variazione rispetto al basale nella valutazione extramuscolare mediante MDAAT alla settimana 24.
Questo strumento convalidato misura il grado di attività della malattia dei sistemi di organi extramuscolari e dei muscoli su una VAS di 0-10 cm.
L'attività extramuscolare variava tra 0 e 10 tramite VAS dove 0 cm = assente e 10 cm = attività massima della malattia.
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale dei livelli di enzimi muscolari alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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È stata segnalata una variazione rispetto al basale dei livelli degli enzimi muscolari (creatina chinasi, lattato deidrogenasi) alla settimana 24.
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Riferimento, settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 luglio 2019
Completamento primario (Effettivo)
24 gennaio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
12 luglio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 giugno 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
11 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR108618
- CNTO1275DMY3001 (Altro identificatore: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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