Monitoreo del AUC del MPA en pacientes que reciben MMF por afectación pulmonar o cutánea difusa en la esclerosis sistémica (SCLERAMAC)
19 de noviembre de 2021 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Estudio prospectivo para investigar la relevancia de la monitorización del área bajo la curva del ácido micofenólico en pacientes que reciben micofenolato de mofetilo para tratar una afectación cutánea difusa o pulmonar de la esclerosis sistémica
Definir un valor objetivo de AUC MPA para mejorar la puntuación de Rodnan modificada y/o la insuficiencia respiratoria (DLCO o FVC) al año en pacientes que reciben MMF para el tratamiento del daño pulmonar intersticial o cutáneo difuso de la esclerosis sistémica.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En el tratamiento de enfermedades autoinmunes, MMF casi siempre se prescribe a una dosis fija, independientemente del AUC, o en función del objetivo de AUC determinado para el trasplante de órganos. Un estudio analizó la determinación de un umbral de AUC "efectivo" en el lupus eritematoso sistémico, que parece ser de 35 mg/h/l. Esto también se hizo para la vasculitis ANCA.
Por lo tanto, realizamos este estudio para determinar una correlación entre el AUC MPA y la eficacia de MMF en la esclerosis sistémica.
Estudio prospectivo, observacional, abierto.
Objetivo principal: definir un valor objetivo de AUC MPA para mejorar la puntuación de Rodnan modificada y/o la insuficiencia respiratoria (DLCO o FVC) al año en pacientes que reciben MMF para el tratamiento de la afectación cutánea difusa o la función pulmonar en la esclerosis sistémica.
El endpoint principal se evaluará sobre la evolución del puntaje de Rodnan modificado al año del inicio de MMF y/o la evolución de FVC y DLCO al año de inicio de MMF.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Paul LEGENDRE, MD
- Número de teléfono: (33) 1.58.41.29.30
- Correo electrónico: paul.legendre@aphp.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Marie BENHAMMANI-GODARD
- Número de teléfono: (33)1.58.41.11.90
- Correo electrónico: marie.godard@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia, 75014
- Reclutamiento
- Cochin hospital, AP-HP
-
Contacto:
- Paul LEGENDRE, MD
- Número de teléfono: (33) 1.58.41.29.30
- Correo electrónico: paul.legendre@aphp.fr
-
Contacto:
- Marie GODARD
- Número de teléfono: (33) 1.58.41.12.11
- Correo electrónico: marie.godard@aphp.fr
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes que reciben MMF por otra indicación que no sea daño cutáneo o pulmonar por esclerosis sistémica (después de un trasplante de pulmón, por ejemplo).
- Contraindicación del MMF: Hipersensibilidad al producto. El embarazo.
En pacientes tratados por daños en la piel:
- Falta de toma de otros tratamientos inmunosupresores concomitantes o en los últimos 3 meses excepto terapia con corticoides.
- Sin tratamiento con bioterapia en los últimos 6 meses
En pacientes tratados por daño pulmonar:
- Sin tratamiento con bioterapia en los últimos 6 meses
Descripción
Criterios de inclusión:
- Esclerosis sistémica cumpliendo los criterios ACR/EULAR de 2013
- Mayor o igual a 18 años, capaz de consentir libremente para estudiar
En pacientes tratados por daños en la piel:
- Esclerosis cutánea difusa (que se eleva por encima de los codos y/o las rodillas)
- Primer signo clínico de esclerosis sistémica fuera del fenómeno de Raynaud que se remonta a menos de tres años
- Falta de toma de otros tratamientos inmunosupresores concomitantes o en los últimos 3 meses excepto corticoides.
En pacientes tratados por daño pulmonar:
- Daño pulmonar intersticial identificado en tomografía computarizada de tórax, radiografía de tórax
- Cualquier duración de la progresión de la esclerodermia sistémica
- Prescripción de MMF en primera línea o en relevo de un tratamiento con Ciclofosfamida.
- Ausencia de bioterapia en los últimos 6 meses.
Criterio de exclusión:
-
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eficacia cutánea
Periodo de tiempo: 1 año
|
Puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS): min 0 max 51.
Se consideró como mejorada una disminución en el mRSS de más del 25% del valor inicial.
Por el contrario, se consideró deteriorado un aumento del mRSS superior al 25%.
Todas las demás variaciones de mRSS se clasificaron como estables.
También se probó una diferencia mínima clínicamente importante (empeoramiento de mRSS ≥ 4,7).
|
1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eficacia pulmonar.1
Periodo de tiempo: 1 año
|
Modificación en FVC
|
1 año
|
|
Eficacia pulmonar.2
Periodo de tiempo: 6 meses y 1 año
|
Modificación en DLCO
|
6 meses y 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- van Gelder T, Le Meur Y, Shaw LM, Oellerich M, DeNofrio D, Holt C, Holt DW, Kaplan B, Kuypers D, Meiser B, Toenshoff B, Mamelok RD. Therapeutic drug monitoring of mycophenolate mofetil in transplantation. Ther Drug Monit. 2006 Apr;28(2):145-54. doi: 10.1097/01.ftd.0000199358.80013.bd.
- Zahr N, Arnaud L, Marquet P, Haroche J, Costedoat-Chalumeau N, Hulot JS, Funck-Brentano C, Piette JC, Amoura Z. Mycophenolic acid area under the curve correlates with disease activity in lupus patients treated with mycophenolate mofetil. Arthritis Rheum. 2010 Jul;62(7):2047-54. doi: 10.1002/art.27495.
- Chaigne B, Gatault P, Darrouzain F, Barbet C, Degenne D, Francois M, Szymanski P, Rabot N, Golea G, Diot E, Maillot F, Lebranchu Y, Nivet H, Paintaud G, Halimi JM, Guillevin L, Buchler M. Mycophenolate mofetil in patients with anti-neutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis: a prospective pharmacokinetics and clinical study. Clin Exp Immunol. 2014 May;176(2):172-9. doi: 10.1111/cei.12246.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
25 de mayo de 2020
Finalización primaria (ANTICIPADO)
25 de mayo de 2023
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
25 de septiembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2020
Publicado por primera vez (ACTUAL)
28 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
22 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APHP190933
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .