Monitoraggio dell'AUC dell'MPA in pazienti che ricevono MMF per interessamento cutaneo o polmonare diffuso nella sclerosi sistemica (SCLERAMAC)
Studio prospettico per indagare la rilevanza del monitoraggio dell'area sotto la curva dell'acido micofenolico nei pazienti che ricevono micofenolato mofetile per trattare un coinvolgimento cutaneo diffuso o polmonare della sclerosi sistemica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nel trattamento delle malattie autoimmuni, l'MMF è quasi sempre prescritto a dose fissa, indipendentemente dall'AUC, o in base al target di AUC determinato per il trapianto di organi. Uno studio ha esaminato la determinazione di una soglia AUC "efficace" nel lupus eritematoso sistemico, che sembra essere di 35 mg/h/l. Questo è stato fatto anche per la vasculite ANCA.
Abbiamo quindi condotto questo studio per determinare una correlazione tra AUC MPA e l'efficacia di MMF nella sclerosi sistemica.
Studio prospettico, osservazionale, aperto.
Obiettivo principale: definire un valore target di AUC MPA per migliorare il punteggio Rodnan modificato e/o l'insufficienza respiratoria (DLCO o FVC) a un anno nei pazienti che ricevono MMF per il trattamento del coinvolgimento cutaneo diffuso o della funzione polmonare nella sclerosi sistemica.
L'endpoint principale sarà valutato sull'evoluzione del punteggio Rodnan modificato a 1 anno dopo l'inizio di MMF e/o l'evoluzione di FVC e DLCO a 1 anno dopo l'inizio di MMF.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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France
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Paris, France, Francia, 75014
- Cochin Hospital, AP-HP
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Pazienti che ricevono MMF per un'indicazione diversa da danni cutanei o polmonari alla sclerosi sistemica (ad esempio, dopo trapianto di polmone).
- Controindicazione al MMF: Ipersensibilità al prodotto. Gravidanza.
Nei pazienti trattati per danno cutaneo:
- Mancata assunzione di altri trattamenti immunosoppressivi concomitanti o negli ultimi 3 mesi ad eccezione della terapia con corticosteroidi.
- Nessun trattamento con bioterapia negli ultimi 6 mesi
Nei pazienti trattati per danno polmonare:
- Nessun trattamento con bioterapia negli ultimi 6 mesi
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sclerosi sistemica che soddisfa i criteri ACR/EULAR del 2013
- Uguali o maggiori di 18 anni, in grado di acconsentire liberamente allo studio
Nei pazienti trattati per danno cutaneo:
- Sclerosi cutanea diffusa (che sale sopra i gomiti e/o le ginocchia)
- Primo segno clinico di sclerosi sistemica al di fuori del fenomeno di Raynaud che risale a meno di tre anni fa
- Mancata assunzione di altri trattamenti immunosoppressivi concomitanti o negli ultimi 3 mesi ad eccezione dei corticosteroidi.
Nei pazienti trattati per danno polmonare:
- Danni polmonari interstiziali identificati su TAC torace, radiografia toracica
- Qualsiasi durata della progressione della sclerodermia sistemica
- Prescrizione di MMF in prima linea o in staffetta di un trattamento con Ciclofosfamide.
- Assenza di bioterapia negli ultimi 6 mesi.
Criteri di esclusione:
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Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia cutanea
Lasso di tempo: 1 anno
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Punteggio cutaneo Rodnan modificato (mRSS): min 0 max 51.
Una diminuzione del mRSS superiore al 25% rispetto al valore iniziale è stata considerata come migliorata.
Al contrario, un aumento del mRSS superiore al 25% è stato considerato deteriorato.
Tutte le altre variazioni di mRSS sono state classificate come stabili.
È stata testata anche una minima differenza clinicamente importante (peggioramento di mRSS ≥ 4,7).
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia polmonare.1
Lasso di tempo: 1 anno
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Modifica in FVC
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1 anno
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Efficacia polmonare.2
Lasso di tempo: 6 mesi e 1 anno
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Modifica in DLCO
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6 mesi e 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- van Gelder T, Le Meur Y, Shaw LM, Oellerich M, DeNofrio D, Holt C, Holt DW, Kaplan B, Kuypers D, Meiser B, Toenshoff B, Mamelok RD. Therapeutic drug monitoring of mycophenolate mofetil in transplantation. Ther Drug Monit. 2006 Apr;28(2):145-54. doi: 10.1097/01.ftd.0000199358.80013.bd.
- Zahr N, Arnaud L, Marquet P, Haroche J, Costedoat-Chalumeau N, Hulot JS, Funck-Brentano C, Piette JC, Amoura Z. Mycophenolic acid area under the curve correlates with disease activity in lupus patients treated with mycophenolate mofetil. Arthritis Rheum. 2010 Jul;62(7):2047-54. doi: 10.1002/art.27495.
- Chaigne B, Gatault P, Darrouzain F, Barbet C, Degenne D, Francois M, Szymanski P, Rabot N, Golea G, Diot E, Maillot F, Lebranchu Y, Nivet H, Paintaud G, Halimi JM, Guillevin L, Buchler M. Mycophenolate mofetil in patients with anti-neutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis: a prospective pharmacokinetics and clinical study. Clin Exp Immunol. 2014 May;176(2):172-9. doi: 10.1111/cei.12246.
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Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP190933
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