Hemofilia A adquirida y Autoinmunidad. Estudio de poblaciones de linfocitos y células supresoras derivadas de mieloides (IMMUNHEMAC)
La hemofilia A adquirida es una rara condición de hemostasia secundaria al desarrollo de anticuerpos contra el factor VIII. Se trata de una patología potencialmente grave que puede llegar a poner en peligro la vida debido al importante riesgo de sangrado provocado por la disminución, a veces drástica, del nivel de factor VIII circulante.
Esta patología se presenta abrumadoramente en sujetos de edad avanzada o, más raramente, en mujeres jóvenes, durante el período posparto. Aparece idiopática en el 50% de los casos y asociada, para el resto de los casos, a patologías de base como patologías autoinmunes (artritis reumatoide y penfigoide ampolloso en particular) y neoplasias, oa una circunstancia particular representada por el posparto.
La asociación entre esta patología autoinmune y su asociación con patologías del mismo tipo o con circunstancias que involucran al sistema inmune, sugiere que mecanismos comunes podrían favorecer su aparición.
Por tanto, este estudio se propone estudiar las poblaciones y subpoblaciones de linfocitos, así como las Células Supresoras Derivadas de Mieloide y el perfil de citoquinas, que son anormales en gran parte de las patologías autoinmunes.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Marc Fouassier
- Número de teléfono: 02 40 08 40 49
- Correo electrónico: marc.fouassier@chu-nantes.fr
Ubicaciones de estudio
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Nantes, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Nantes
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Contacto:
- Marc Fouassier
- Número de teléfono: 02 40 08 40 49
- Correo electrónico: marc.fouassier@chu-nantes.fr
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Saint-Nazaire, Francia
- Reclutamiento
- CH de SAINT NAZAIRE
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Contacto:
- Julie Graveleau
- Número de teléfono: 0000000000
- Correo electrónico: j.graveleau@ch-saintnazaire.fr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Los pacientes con hemofilia A adquirida se reclutarán prospectivamente cuando se les diagnostique hemofilia A adquirida y se les dará seguimiento en el estudio hasta que se recuperen.
Los pacientes con hemofilia A constitucional se reclutarán prospectivamente. Deben ser mayores de 50 años y tener hemofilia A severa o moderada, y no estar tomando ningún tratamiento que pueda interferir con el sistema inmunológico o los marcadores inflamatorios.
Población de sujetos control sin alteraciones de la coagulación, mayores de 60 años y que no toman ningún tratamiento susceptible de interferir con el sistema inmunológico o marcadores inflamatorios.
La población de pacientes con patología inflamatoria incluirá sujetos con una patología inflamatoria que probablemente, según la literatura, esté asociada con la hemofilia A adquirida y, en particular, pacientes con artritis reumatoide, si es posible en el momento del diagnóstico y que no estén tomando ningún tratamiento que pueda interferir con la enfermedad. . sistema inmunitario o marcadores inflamatorios.
Descripción
Criterios de inclusión:
Población de pacientes con hemofilia A adquirida:
Pacientes adultos con diagnóstico de hemofilia A adquirida y con sistema de seguridad social. Obtener la no oposición oral del paciente a participar en el estudio previa presentación de una nota informativa relativa al proyecto.
Obtención del consentimiento informado firmado y por escrito para el consentimiento de biocolección.
Población de Pacientes con hemofilia A constitucional:
Pacientes adultos mayores de 50 años con hemofilia A constitucional severa o moderada, sin antecedentes de enfermedad autoinmune y con sistema de seguridad social.
Obtener la no oposición oral del paciente a participar en el estudio previa presentación de una nota informativa relativa al proyecto.
Obtención del consentimiento informado firmado y por escrito para el consentimiento de biocolección.
Población de sujetos de control:
Pacientes adultos, mayores de 60 años, sin anomalía de la coagulación, sin antecedentes de enfermedad autoinmune y con sistema de seguridad social.
Obtener la no oposición oral del paciente a participar en el estudio previa presentación de una nota informativa relativa al proyecto.
Obtención del consentimiento informado firmado y por escrito para el consentimiento de biocolección.
- Población de pacientes con patología inflamatoria:
Pacientes adultos mayores de 50 años con patología inflamatoria susceptible de estar asociada a hemofilia A adquirida, y con sistema de seguridad social.
Obtener la no oposición oral del paciente a participar en el estudio previa presentación de una nota informativa relativa al proyecto.
Obtención del consentimiento informado firmado y por escrito para el consentimiento de biocolección.
Criterio de exclusión:
Para los 4 grupos:
- Paciente menor de edad, bajo tutela o curaduría.
- Mujeres embarazadas y lactantes.
- Transfusión de sangre con menos de 7 días de antigüedad.
- Tratamiento con corticoides en los 7 días anteriores a la inclusión o cualquier otro tratamiento inmunomodulador o inmunosupresor en las 4 semanas anteriores a la inclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes del grupo Hemofilia A Adquirida.
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Sin intervención
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pacientes en el grupo de hemofilia A constitucional.
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Sin intervención
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pacientes en el grupo de sujetos de control.
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Sin intervención
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pacientes en el grupo de pacientes con patología inflamatoria.
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Sin intervención
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la evolución de las poblaciones y subpoblaciones de linfocitos, MDSC y citoquinas inflamatorias en pacientes con hemofilia A adquirida al diagnóstico y durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 2 años
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Comparaciones entre el diagnóstico y durante el seguimiento
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Probar el vínculo entre la gravedad de la enfermedad en el momento del diagnóstico y los parámetros celulares y de citoquinas.
Periodo de tiempo: 2 años
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Nivel de factor VIII y titulación de inhibidores en el momento del diagnóstico
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2 años
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Comparaciones de datos basales de linfocitos y citoquinas entre pacientes con un diagnóstico final favorable versus desfavorable.
Periodo de tiempo: 2 años
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Poblaciones celulares y perfil de citocinas y vida media del inhibidor en tratamiento, tiempo antes de la normalización de la relación Factor VIII/factor de Willebrand, duración total del tratamiento con corticoides, recurrencia y mortalidad ensayadas para definir un curso favorable o desfavorable de la enfermedad.
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2 años
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Comparación de poblaciones y subpoblaciones de linfocitos, MDSC y citoquinas inflamatorias entre diferentes grupos.
Periodo de tiempo: 2 años
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Poblaciones celulares y perfil de citoquinas de los diferentes grupos al diagnóstico y al final del seguimiento.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marc Fouassier, Nantes university hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RC20_0253
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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