GM-CSF para la reversión de la inmunoparálisis en MODS inducido por sepsis pediátrica (GRACE-2)
8 de abril de 2026 actualizado por: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital
El estudio GRACE-2 es un ensayo prospectivo, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado del fármaco GM-CSF frente a un placebo en niños con síndrome de disfunción orgánica múltiple (MODS) inducido por sepsis que tienen inmunoparálisis con inflamación leve a moderada.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio GRACE-2 es un ensayo prospectivo, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado del fármaco GM-CSF frente a un placebo en niños con síndrome de disfunción orgánica múltiple (MODS, por sus siglas en inglés) inducido por sepsis que tienen inmunoparálisis con síntomas leves a moderados. inflamación.
Los sujetos elegibles se someterán a inmunofenotipado centralizado en el día 2 de MODS. Aquellos que tengan inmunoparálisis (una capacidad de producción de TNF-alfa inducida por LPS en sangre entera < 200 pg/ml) con inflamación leve a moderada (nivel de ferritina sérica < 2000 ng/ml ) serán aleatorizados para recibir GM-CSF intravenoso (IV) a una dosis de 125 mcg/m2/día x 7 días o placebo.
La variable de resultado principal es la puntuación acumulada de disfunción orgánica logística pediátrica (PELOD)-2 de 28 días.
Los resultados secundarios incluyen medidas de calidad de vida relacionada con la salud y estado funcional a los 3 meses de la aleatorización.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
141
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Estados Unidos, 64609
- Benioff Children's Hospital - Oakland
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95618
- University Of California - Davis
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Benioff Children's Hospital - Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospital of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Mercy Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84158
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53233
- Medical College of Wisconsin
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 40 semanas de edad gestacional corregida a < 18 años; Y
- Ingreso a la UCIP o UCIC; Y
- Aparición de ≥ 2 nuevas disfunciones orgánicas en los últimos 3 días calendario (en comparación con el valor inicial previo a la sepsis) según lo medido por los criterios de Proulx modificados; Y
- Infección documentada o sospechada como evento desencadenante de MODS.
Criterio de exclusión:
- Peso <3 kg; O
- Orden de limitación de atención en el momento de la selección; O
- Pacientes con alta probabilidad de progresión a muerte encefálica en opinión del equipo clínico; O
- Condición moribunda en la que es poco probable que el paciente sobreviva las próximas 48 horas en opinión del equipo clínico; O
- Antecedentes de leucemia mieloide, mielodisplasia o trombocitopenia autoinmune; O
- Diagnóstico actual o anterior de linfohistiocitosis hemofagocítica o síndrome de activación de macrófagos; O
- Recuento de glóbulos blancos periféricos < 1000 células/mm3 como resultado de terapia mieloablativa O recepción de terapia mieloablativa en los 14 días anteriores; O
- Alergia conocida a GM-CSF; O
- embarazo conocido; O
- hembras lactantes; O
- Recepción de anakinra o GM-CSF dentro de los 28 días anteriores; O
- Resolución de MODS por MODS Día 2; O
- Inscripción previa en el estudio GRACE-2.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: GM-CSF
GM-CSF intravenoso 125 mcg/m2/día x 7 días
|
igual que la descripción del brazo/grupo
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Placebo intravenoso x 7 días
|
igual que la descripción del brazo/grupo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntuación acumulada de disfunción orgánica logística pediátrica de 28 días (PELOD) -2
Periodo de tiempo: 28 días desde la aleatorización
|
Puntuación de disfunción orgánica logística pediátrica acumulativa (PELOD)-2 durante 28 días después de la aleatorización.
El rango de la puntuación PELOD-2 para un día determinado es de 0 a 33, siendo peor el número más alto.
|
28 días desde la aleatorización
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Calidad de vida relacionada con la salud a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses después de la aleatorización
|
Cambio en la puntuación del inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) desde el inicio hasta 3 meses después de la aleatorización.
El rango de puntajes de PedsQL es de 0 a 100, y los valores más altos corresponden a una mejor calidad de vida.
|
3 meses después de la aleatorización
|
|
Estado funcional de 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses después de la aleatorización
|
Cambio en la puntuación del estado funcional desde el inicio hasta 3 meses después de la aleatorización.
El rango de puntuación FSS posible para un sujeto dado es de 6 a 30, donde una puntuación más alta indica una peor función.
|
3 meses después de la aleatorización
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de junio de 2022
Finalización primaria (Actual)
10 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
10 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Infecciones
- Síndrome de Respuesta Inflamatoria Sistémica
- Inflamación
- Choque
- Septicemia
- Toxemia
- Fallo multiorgánico
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Carbohidratos
- Péptidos de señalización intercelular y proteínas
- Glicoproteínas
- Glucoconjugados
- Factores estimulantes de colonias
- Factores de crecimiento de células hematopoyéticas
- Citocinas
- Factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos
Otros números de identificación del estudio
- GRACE-2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .