GM-CSF per l'inversione dell'immunoparalisi nei MODS indotti da sepsi pediatrica (GRACE-2)
8 aprile 2026 aggiornato da: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital
Lo studio GRACE-2 è uno studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato controllato del farmaco GM-CSF rispetto al placebo nei bambini con sindrome da disfunzione multiorgano indotta da sepsi (MODS) che hanno immunoparalisi con infiammazione da lieve a moderata.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio GRACE-2 è uno studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato controllato del farmaco GM-CSF vs placebo in bambini con sindrome da disfunzione multiorgano indotta da sepsi (MODS) che hanno immunoparalisi con lieve o moderata infiammazione.
I soggetti idonei saranno sottoposti a immunofenotipizzazione centralizzata il MODS Day 2. Coloro che presentano immunoparalisi (capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LPS nel sangue intero < 200 pg/ml) con infiammazione da lieve a moderata (livello di ferritina sierica < 2000 ng/ml ) saranno randomizzati per ricevere GM-CSF per via endovenosa (IV) alla dose di 125 mcg/m2/die x 7 giorni o placebo.
La variabile di esito primaria è il punteggio cumulativo PELOD-2 a 28 giorni per la disfunzione dell'organo logistico pediatrico.
Gli esiti secondari includono misure della qualità della vita correlata alla salute e dello stato funzionale a 3 mesi dalla randomizzazione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
141
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Oakland, California, Stati Uniti, 64609
- Benioff Children's Hospital - Oakland
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95618
- University Of California - Davis
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Benioff Children's Hospital - Mission Bay
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Children's Hospital of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospital of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Mercy Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84158
- Primary Children's Hospital
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53233
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 giorno a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- ≥ 40 settimane età gestazionale corretta a < 18 anni; E
- Ammissione al PICU o CICU; E
- Insorgenza di ≥ 2 nuove disfunzioni d'organo negli ultimi 3 giorni di calendario (rispetto al basale pre-sepsi) come misurato dai criteri Proulx modificati; E
- Infezione documentata o sospetta come evento scatenante il MODS.
Criteri di esclusione:
- Peso <3 kg; O
- Limitazione dell'ordine di cura al momento dello screening; O
- Pazienti ad alta probabilità di progressione verso la morte cerebrale secondo l'opinione del team clinico; O
- Condizione moribonda in cui è improbabile che il paziente sopravviva alle successive 48 ore secondo l'opinione del team clinico; O
- Storia di leucemia mieloide, mielodisplasia o trombocitopenia autoimmune; O
- Diagnosi attuale o precedente di linfoistiocitosi emofagocitica o sindrome da attivazione macrofagica; O
- Conta dei globuli bianchi periferici < 1.000 cellule/mm3 come risultato della terapia mieloablativa OPPURE ricezione della terapia mieloablativa nei 14 giorni precedenti; O
- Allergia nota a GM-CSF; O
- Gravidanza nota; O
- femmine in allattamento; O
- Ricezione di anakinra o GM-CSF nei 28 giorni precedenti; O
- Risoluzione di MODS da MODS Giorno 2; O
- Precedente iscrizione allo studio GRACE-2.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: GM-CSF
GM-CSF endovenoso 125 mcg/m2/giorno x 7 giorni
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uguale alla descrizione braccio/gruppo
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo per via endovenosa x 7 giorni
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uguale alla descrizione braccio/gruppo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio cumulativo di disfunzione dell'organo logistico pediatrico (PELOD) -2 a 28 giorni
Lasso di tempo: 28 giorni dalla randomizzazione
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Punteggio cumulativo della disfunzione dell'organo logistico pediatrico (PELOD) -2 fino a 28 giorni dopo la randomizzazione.
L'intervallo del punteggio PELOD-2 per un dato giorno è 0 - 33 con un numero più alto che è peggiore.
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28 giorni dalla randomizzazione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Qualità della vita correlata alla salute a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo la randomizzazione
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Variazione del punteggio Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) dal basale a 3 mesi dopo la randomizzazione.
L'intervallo dei punteggi PedsQL va da 0 a 100, con valori più alti corrispondenti a una migliore qualità della vita.
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3 mesi dopo la randomizzazione
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Stato funzionale a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo la randomizzazione
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Variazione del punteggio dello stato funzionale dal basale a 3 mesi dopo la randomizzazione.
L'intervallo del possibile punteggio FSS per un dato soggetto è compreso tra 6 e 30 con un punteggio più alto che indica una funzione peggiore.
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3 mesi dopo la randomizzazione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 giugno 2022
Completamento primario (Effettivo)
10 settembre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
10 settembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
4 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Infezioni
- Sindrome da risposta infiammatoria sistemica
- Infiammazione
- Shock
- Sepsi
- Tossiemia
- Insufficienza multiorgano
- Peptidi
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Fattori biologici
- Carboidrati
- Peptidi e proteine di segnalazione intercellulare
- Glicoproteine
- Glicoconiugati
- Fattori stimolanti le colonie
- Fattori di crescita delle cellule ematopoietiche
- Citochine
- Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GRACE-2
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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