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Características de los pacientes con neoplasias mieloproliferativas negativas de Filadelfia en el Hospital Universitario de Assiut

5 de junio de 2022 actualizado por: ZeinabMekhemerTagBakr, Assiut University
Las neoplasias mieloproliferativas clásicas con cromosoma Filadelfia negativo (NMP) son una familia de neoplasias malignas hematológicas crónicas clonales que incluyen. policitemia vera (PV), trombocitemia esencial (ET) y primaria. Mielofibrosis (MF) . Históricamente, las MPN clásicas se han diagnosticado predominantemente en adultos mayores, con una mediana de edad en el momento del diagnóstico de 60 a 72 años. Los adultos menores de 40 años constituyen un subgrupo de pacientes en gran medida subrepresentado y, por lo tanto, menos estudiado, que constituye el 2,2-6,6 % de los casos anuales de MPN en un estudio basado en la población. Estas estimaciones son más bajas que la tasa de incidencia entre pacientes de 40 a 49 años de edad (9,1-10 %) y se han mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas cuatro décadas. Sin embargo, con las tendencias crecientes en la incidencia de NMP como consecuencia de un mayor reconocimiento diagnóstico, una mejor comprensión patobiológica y pruebas mutacionales JAK2/CALR/MPL más frecuentes y criterios de diagnóstico de la OMS recientemente revisados, es concebible que las NMP se diagnostiquen con mayor frecuencia, en el pacientes más jóvenes, con el tiempo.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Descripción detallada

El diagnóstico de NMP según los criterios revisados ​​de la OMS de 2008 se basa en a. combinación de parámetros clínicos, morfológicos y moleculares ( Las características cardinales de la NMP con cromosoma Filadelfia negativo son el aumento de glóbulos rojos (RBC). producción en PV, trombocitosis sostenida en ET y fibrosis de la médula ósea (BM) en PMF. Los marcadores moleculares, como JAK2 V617F, JAK2 exón 12 y mutaciones MPL, han aumentado nuestro conocimiento de la patogenia de las NMP, así como la precisión del diagnóstico. Además, muchos estudios recientes han informado que la mutación de calreticulina (mutación en el exón 9 de CALR) se encuentra en la mayoría de los pacientes con MPN con JAK2 no mutado. Existen muchas controversias con respecto a la subjetividad y la falta de reproductibilidad de los criterios histológicos. Y la evaluación de BM no siempre es necesaria, especialmente en PV. Sin embargo, la evaluación histológica de las características patológicas de las series y celularidad megacariocítica, granulocítica y eritroide es importante para diferenciar las MPN, especialmente ET y PMF. A veces, los pacientes con MPN oculta presentan hemogramas normales debido a hemorragia gastrointestinal y deficiencia de hierro asociada, esplenomegalia o simplemente porque se encuentran en una etapa temprana del trastorno. En casos de MPN clínicamente sospechosa, como trombosis intraabdominal con recuentos sanguíneos normales, se necesita una investigación cuidadosa.

criterios diagnósticos para mieloproliferativos (Organización Mundial de la Salud) 2008. La policitemia se refiere a un aumento en la cantidad de glóbulos rojos en el cuerpo. Las células adicionales hacen que la sangre sea más espesa y esto, a su vez, aumenta el riesgo de otros problemas de salud, como coágulos de sangre.

Criterios principales incluidos. Hemoglobina > 18,5 g/dL (hombres), > 16,5 g/dL (mujeres) o Presencia de mutación JAK2 V617F o JAK2 exón 12 Criterios menores: Hipercelularidad de MO con mieloproliferación trilinaje Eritropoitina sérica por debajo de lo normal. Formación de colonias eritroides endógenas in vitro.

Manejo de la policitemia: El tratamiento más común para la policitemia vera consiste en extracciones de sangre frecuentes, utilizando una aguja en una vena (flebotomía).

Medicamentos que reducen la cantidad de glóbulos rojos Si la flebotomía por sí sola no ayuda lo suficiente, su médico puede sugerir medicamentos que pueden reducir la cantidad de glóbulos rojos en el torrente sanguíneo. Los ejemplos incluyen: hidroxiruea (Droxia, Hydrea), interferón alfa-2b (Intron A), ruxolitinib (Jakafi), busulfán (Busulfex, Myleran) .

La mielofibrosis primaria (PMF) es un trastorno poco frecuente de la médula ósea que se caracteriza por anomalías en la producción de células sanguíneas (hematopoyesis) y cicatrización (formación de tejido fibroso) dentro de la médula ósea. La médula ósea es el tejido blando y esponjoso que llena el centro de la mayoría de los huesos. Criterios principales incluidos. Proliferación de megacariocitos y atipiab, acompañada de fibrosis de reticulina y/o colágeno, o No cumple con los criterios de la OMS para PV, CML, MDS u ​​otra neoplasia mieloide Demostración de JAK2 V617F u otro marcador clonal o sin evidencia de fibrosis de la médula ósea.

la puntuación pronóstica fue el sistema internacional de puntuación pronóstica (IPSS). IPSS se produjo por primera vez en 2009 y se diseñó para su aplicación en el momento del diagnóstico. Este IPSS fue el resultado de los datos de 1054 pacientes diagnosticados consecutivamente con PMF desde 1980 hasta 2007. Se identificaron 4 grupos de riesgo, con medianas de supervivencia que oscilaron entre 23 años (riesgo alto) y 11,3 meses (riesgo bajo). Los hallazgos citogenéticos anormales no parecieron afectar los resultados de los pacientes. El IPSS incluyó cinco factores de riesgo: edad > 65 años, hemoglobina < 10 g/dl, leucocitos > 25 x 109/L, blastos circulantes ≥ 1% y síntomas constitucionales. En 2010, DIPSS se adaptó de IPSS, lo que permitió a los médicos utilizar la puntuación pronóstica en cualquier momento del curso clínico. Tanto IPSS como DIPSS (Dynamic IPSS) utilizaron los mismos cinco factores de riesgo clínicos para determinar el pronóstico del paciente.

Manejo de la mielofibrosis: Es posible que la mielofibrosis de bajo riesgo no requiera tratamiento inmediato, mientras que las personas con mielofibrosis de alto riesgo pueden considerar un tratamiento agresivo, como un trasplante de médula ósea. Para la mielofibrosis de riesgo intermedio, el tratamiento generalmente se dirige a controlar los síntomas. El tratamiento inmediato puede no ser necesario El tratamiento de la mielofibrosis puede no ser necesario si no experimenta síntomas. Es posible que no necesite tratamiento de inmediato si no tiene el bazo agrandado y no tiene anemia o su anemia es muy leve. En lugar de tratamiento, es probable que su médico controle su salud de cerca a través de chequeos regulares. Tratamientos para la anemia: transfusiones de sangre, terapia con andrógenos, talidomida y medicamentos relacionados.

Tratamientos para el agrandamiento del bazo: quimioterapia, terapia con medicamentos dirigidos (esplenectomía). Si su bazo se vuelve tan grande, Radioterapia. Transplante de médula osea.

La trombocitosis esencial (ET), o trombocitemia primaria, es un trastorno raro en el que el cuerpo produce demasiadas plaquetas por razones desconocidas. Esto puede causar una coagulación sanguínea anormal o sangrado. Criterios principales: Recuento sostenido de plaquetas > 450 × 109/L Proliferación de megacariocitos con morfología madura agrandada No cumple con los criterios de la OMS para PV, PMF, CML, MDS u ​​otra neoplasia mieloide Demostración de JAK2 V617F u otro marcador clonal, o sin evidencia de trombocitosis reactiva. Los pacientes con TE de bajo riesgo suelen ser manejados con aspirina a dosis bajas, mientras que el tratamiento de la TE de alto riesgo se basa en el uso de terapia citorreductora, siendo la hidroxiurea el fármaco de elección y el IFN-α reservándose para pacientes jóvenes o embarazadas

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

50

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Neoplasias mieloproliferativas negativas de Filadelfia en el hospital universitario de Assuit

Descripción

Criterios de inclusión:

- Pacientes con Filadelfia negativo mayores de 18 años que asistieron a nuestra unidad durante más de 2 años.

Criterio de exclusión:

  • Todos pt con Filadelfia positivo y por debajo de 18.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Transversal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
datos característicos de la neoplasia miloproleferativa filadilfia negativa
Periodo de tiempo: 2 años
Datos de las características de la neoplasia miloproleferativa filadilfia negativa admitida en el hospital universitario de inassiut en 2 años en un solo centro experiencia estos datos incluyen edad .sexo puntuación ipss y gestión de MPN
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2022

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

2 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • philadelphia negative MPNS

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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